德国海德堡和多特蒙德的国立肿瘤疾病中心（NCT）海德堡与Protagen AG公司宣布合作，利用Protagen的癌症免疫疗法阵列来识别预测泌尿道癌患者对检查点抑制剂治疗的反应以及免疫相关不良事件（irAEs）发生的生物标志物。近年来，检查点抑制剂在癌症治疗领域改变了治疗模式，具有巨大潜力，但存在两个挑战：只有一部分患者对治疗有反应，且检查点抑制剂会引发（通常是严重的）免疫相关不良事件。通过这次合作，Protagen和NCT海德堡将利用Protagen的癌症免疫疗法阵列来应对这些挑战。NCT海德堡的Carsten Grüllich教授表示，检查点抑制剂有望显著提高癌症患者的总生存率，甚至可能在某些情况下治愈癌症。在尿路上皮癌中，它们在部分患者中可以非常成功，但某些患者会遭受药物相关的毒性。这使我们更好地了解哪些患者可能对治疗有反应或遭受irAEs至关重要。利用Protagen的癌症免疫疗法阵列将使我们能够为每位患者建立免疫档案，从而评估他们的免疫能力以帮助对抗癌症。Protagen的首席科学官Peter Schulz-Knappe博士表示，他们的独特癌症免疫疗法阵列已经在恶性黑色素瘤和前列腺癌患者中证明了其潜

AELIX Therapeutics与Gilead Sciences合作开展针对HIV感染的临床研究，旨在实现HIV感染的功能性治愈。该研究将评估AELIX的HTI T细胞疫苗和Gilead的TLR7激动剂vesatolimod在HIV感染者中的安全性、耐受性、免疫原性和疗效。研究名为AELIX-003，将在西班牙多个临床试验点招募约90名早期开始抗逆转录病毒治疗的HIV感染者。参与者将在接受疫苗/vesatolimod暴露后暂时停止抗逆转录病毒药物，以确定干预措施是否能够有效控制HIV水平。该研究预计于2019年初启动。

Enzymatica与一家大型日本制药公司签订协议，将ColdZyme口腔喷雾剂在日本的注册、营销、分销和销售权授予该公司。此协议使Enzymatica进入全球最大的医疗保健市场之一，拥有约1.27亿人口，年销售额近100亿瑞典克朗的感冒市场。该协议是Enzymatica国际扩张增长战略的重要组成部分。根据协议，Enzymatica将获得5,000至10,000家药店以及多达17,000家药店来销售ColdZyme。日本分销商将负责ColdZyme的注册、营销、分销和销售，ColdZyme可能将以本地品牌和ColdZyme品牌一起销售。进入日本市场取决于监管机构的批准，预计将于2020年推出。Enzymatica与专注于生命科学业务的日本公司Takanawa Pharma K.K.紧密合作达成此协议。Fredrik Lindberg，Enzymatica首席执行官表示，他们对协议感到非常高兴，因为这为他们提供了进入世界上最大的医疗保健市场之一的机会。日本感冒市场估计价值11亿美元，相当于约100亿瑞典克朗，非处方产品市场总价值估计为39亿美元，约合350亿瑞典克朗。ColdZyme在市场上没有直接竞争对手，尽

Cancer Genetics, Inc.与Genecast Biotechnology签订独家分销协议，在中国市场推广、分销和销售Tissue of Origin (TOO)测试。该测试通过分析肿瘤的基因组信息，帮助识别肿瘤的起源，对分类转移性、分化不良或未分化癌症具有价值。Genecast Biotechnology拥有肿瘤DNA测试和基于基因的测试的丰富菜单，是Cancer Genetics将TOO测试引入中国市场的理想合作伙伴。此次合作符合Cancer Genetics的业务转型战略，旨在通过利用其独特资产推动可持续的长期增长和盈利能力。Genecast Biotechnology致力于为患者和临床医生提供个性化的癌症诊断和治疗，以提高他们的生存率和生活质量。

Eisai公司与Purdue Pharma公司宣布，其研发的睡眠调节剂lemborexant在SUNRISE 2长期3期临床试验中取得积极结果。该试验评估了lemborexant在治疗多种睡眠障碍方面的疗效和安全性。试验结果显示，lemborexant在6个月安慰剂对照治疗期间，与安慰剂相比，在主观入睡潜伏期、睡眠效率和觉醒后睡眠维持等方面均显示出统计学上的显著改善。最常见的不良事件包括嗜睡、头痛和流感，但总体停药率与安慰剂组相当。研究负责人表示，这些结果对慢性失眠患者来说非常鼓舞人心。Eisai和Purdue Pharma计划在2019年的医学会议上公布SUNRISE 2的完整结果，并期待将lemborexant作为长期治疗选择提交给监管机构审批。

Albireo Pharma宣布其新型胆汁酸调节剂A4250获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定，用于治疗罕见且危及生命的Alagille综合症，该疾病影响肝脏且目前无批准的药物治疗方案。A4250同样获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定，用于治疗Alagille综合症和进行性肝内胆汁淤积症（PFIC）。Alagille综合症是一种影响肝脏、心脏、骨骼、眼睛和肾脏的遗传性疾病，症状包括黄疸、体重增长不良、严重瘙痒等，通常在婴儿期或儿童早期出现。A4250是一种高度有效和选择性的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，目前正处于PFIC的3期临床试验阶段。

日本大塚制药公司宣布向日本厚生劳动省提交了quizartinib的新药申请，用于治疗复发/难治性FLT3-ITD急性髓系白血病（AML）。该申请基于美国、欧盟和亚洲（除日本外）进行的QuANTUM-R III期临床试验结果，以及在日本进行的quizartinib开放标签II期临床试验。Quizartinib作为FLT3抑制剂，对FLT3-ITD突变具有高亲和力，而FLT3-ITD是AML中的驱动突变，与不良预后和侵袭性疾病相关。Quizartinib是首个作为口服单药延长复发/难治性FLT3-ITD AML患者总生存期的FLT3抑制剂。在日本进行的II期临床试验显示，quizartinib的疗效和安全性与其他临床试验结果一致。大塚制药期待与日本健康当局紧密合作，将quizartinib这一潜在的新靶向治疗选项带给日本复发/难治性FLT3-ITD AML患者。

Oragenics公司宣布获得比利时卫生当局批准，可招募居住在比利时的患者加入其AG013药物的二期临床试验。AG013是一种针对口腔黏膜炎的生物治疗产品，旨在预防和治疗该疾病。该试验旨在评估AG013的安全性和疗效，与安慰剂相比，减少接受头颈癌传统化疗患者的口腔黏膜炎发生率和严重程度。公司计划在2019年完成临床试验，并已获得美国食品药品监督管理局的快速通道指定和欧洲孤儿药地位。Oragenics与Intrexon Corporation及其子公司建立了独家全球渠道合作，以加速开发新型抗生素和生物治疗产品。

Allergan公司近日宣布完成了两项关于ubrogepant用于治疗偏头痛的安全性和耐受性研究。其中，一项研究评估了ubrogepant（50毫克和100毫克）与常规治疗相比，在成人急性治疗偏头痛一年中的长期安全性和耐受性；另一项研究则评估了ubrogepant 100毫克与安慰剂相比，在健康受试者中八周内的肝安全性。基于这些研究结果，Allergan计划在2019年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA）。ubrogepant有望成为美国首个用于治疗偏头痛的口服CGRP受体拮抗剂。研究结果显示，ubrogepant在治疗偏头痛方面具有良好的安全性和耐受性，且不良反应与常规治疗相似。

ADMA Biologics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已确认收到其关于RI-002生物制品许可申请（BLA）的重新提交，并设定了2019年4月2日的审查期限。RI-002是一种针对原发性免疫缺陷病（PIDD）患者的特殊血浆衍生的多克隆静脉注射免疫球蛋白（IVIG），含有多种自然存在的多克隆抗体，包括对呼吸道合胞病毒（RSV）的中和抗体。该产品在III期关键临床试验中表现出积极的数据，旨在为PIDD患者提供新的治疗选择。ADMA Biologics致力于开发针对免疫缺陷疾病和某些感染疾病的血浆生物制品，其产品线包括RI-002，并已获得多项专利保护。

Aeglea BioTherapeutics公司宣布，其在2018年美国人类遗传学会（ASHG）会议上展示了其领先疗法pegzilarginase在治疗罕见遗传病Arginase 1 Deficiency（ARG1-D）患者中的积极中期临床数据。该研究显示，100%的患者在重复给药后血浆精氨酸水平显著降低，且在8周内67%的患者在运动和适应性行为方面有临床意义的改善。公司还获得了罕见儿科疾病指定，并计划与FDA和EMA紧密合作进行关键试验的设计。

Auris Medical Holding AG宣布，其第二阶段1期临床试验结果显示，鼻腔喷剂贝塔西汀的生物利用度显著高于口服贝塔西汀，血浆暴露量高出6至29倍。该研究还证实了鼻腔喷剂贝塔西汀的安全性良好，并且每日三次连续三天给药耐受性良好。公司计划推进急性眩晕和奥氮平引起的体重增加的初步概念研究。

Eiger BioPharmaceuticals宣布，其针对下肢原发性及继发性淋巴水肿的Phase 2 ULTRA研究结果显示，与安慰剂相比，ubenimex在主要终点皮肤厚度和次要终点肢体体积及生物阻抗方面均未显示出改善。未发现与ubenimex相关的安全性信号。初步分析表明，部分患者对治疗有选择性反应，临床研究人员认为这值得进一步研究。公司计划不再进行额外临床试验，但将支持这些额外的调查者分析，并在未来发现任何潜在进展时进行更新。Eiger表示，只有在战略合作伙伴关系下才会追求此类选择。公司目前正专注于推进针对早老症的NDA申请、丙型肝炎delta病毒感染的首个Phase 3研究的注册工作，以及2019年在术后低血糖症方面的监管指导。Eiger是一家专注于罕见病和超罕见病靶向疗法的临床阶段生物制药公司，致力于通过开发针对罕见病的新靶点药物来创新。

Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，其针对罕见病开发的靶向疗法在Phase 2 PREVENT研究中取得积极结果。该研究是一项多中心、安慰剂对照试验，旨在评估皮下注射avexitide（前称exendin 9-39）对术后体重减轻手术患者低血糖症（PBH）的安全性和疗效。avexitide是一种GLP-1拮抗剂，用于治疗PBH，是一种新型、便捷的液体剂型。研究显示，avexitide在改善餐后血糖最低值和降低餐后胰岛素峰值方面具有统计学意义，且耐受性良好，无严重不良事件。Eiger公司计划与监管机构讨论下一步行动。

IDT Biologika获得美国国家卫生研究院下属过敏与传染病研究所的10年无限量、无限次交付合同，总资金可能高达8000万美元，用于提供疫苗和生物制药产品的工艺开发、制造和表征。合同支持早期研发项目，包括GMP制造I/II期临床试验材料，用于IND申请和/或BLA。IDT已获得88.9万美元的初始资金，用于第一年的行政、技术和管理支持活动。IDT拥有近100年的疫苗和生物制药研发、制造和营销经验，其先进的生产设施位于德国德绍和美国的洛克维尔，能够满足NIAID的当前和未来需求。

Immune-Onc Therapeutics公司宣布其研究成果在《自然》杂志发表，揭示了免疫调节和急性髓系白血病（AML）进展的新见解。研究发现，免疫抑制性受体LILRB4通过创建免疫抑制性微环境来调控白血病侵袭途径。通过使用拮抗性抗体阻断LILRB4信号，可以抑制AML在预临床模型中的发展，使其成为极具潜力的治疗靶点。这项研究是UT Southwestern和UTHealth与Immune-Onc多年合作的结果，Immune-Onc拥有从赞助研究衍生出的新型生物疗法的全球开发权，包括针对LILRB4的产品候选。Immune-Onc利用与UT Southwestern和UTHealth的战略合作以及公司的药物开发专长，旨在为急性髓系白血病和其他癌症患者带来急需的新药。

Asahi Kasei与iPS Academia Japan达成许可协议，获得京都大学专利的iPS细胞技术在全球范围内的许可，用于治疗创伤性关节软骨损伤。该协议赋予Asahi Kasei在iPS细胞技术上的非独占许可和在诱导软骨化技术上的独家许可。Asahi Kasei将获得iPS细胞衍生再生医学产品的开发、生产和销售独家权，iPS Academia Japan将获得一次性付款、开发里程碑和与销售额和里程碑成比例的版税。Asahi Kasei将与京都大学iPS细胞研究中心的Tsumaki教授合作，建立再生医学产品的商业化制造技术。通过增加软骨再生医学技术，Asahi Kasei旨在加强其在骨科领域的业务。iPS Academia Japan成立于2008年，与京都大学合作推广iPS细胞相关专利，成为2016年批准的技术许可组织，管理iPS细胞相关的知识产权，并向追求治疗技术或药物开发的组织发放许可。