REGENXBIO公司宣布已完成第四组六名患者使用其基因疗法RGX-314治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）的第四阶段I期临床试验的给药。此次试验共纳入24名受试者。公司还宣布，将在美国伊利诺伊州芝加哥举行的美国眼科协会（AAO）2018年年度会议上展示包括前三个队列的额外研究结果的更新总结。首席医疗官Stephen Yoo表示，湿AMD是全球导致不可逆失明和视力障碍的主要原因，对RGX-314的积极中期数据和NAV® AAV8基因疗法的潜力感到鼓舞。试验的主要目的是评估RGX-314在单次给药后24周的安全性及耐受性。RGX-314是一种一次性视网膜下治疗湿AMD的疗法，包含编码VEGF抑制剂的抗体片段，可抑制VEGF通路，防止新漏血血管的形成，从而预防视网膜积液和视力丧失。

Cavion公司宣布其T-CALM Phase 2临床试验中，新型T型钙通道调节剂CX-8998在治疗特发性震颤方面取得积极成果。该研究在香港国际帕金森病和运动障碍大会上以海报形式展示，结果显示CX-8998 10mg每日两次给药对日常生活活动、患者报告和临床结果指标有显著改善，尽管主要研究终点未达到统计学意义。该药物表现出良好的安全性和耐受性，患者对震颤控制药物满意度较高。研究还发现，约三分之二的患者在研究期间接受了标准治疗，但使用CX-8998后，在多个指标上仍取得了显著改善。

KaNDy Therapeutics在北美更年期学会2018年年度会议上公布了其非激素药物候选NT-814的临床数据，该药物用于治疗更年期症状。数据显示，NT-814在第一天治疗时即产生显著和临床相关的效果，与激素替代疗法相比，其作用更快。研究显示，NT-814治疗两周后，热潮红和夜间觉醒的频率和严重程度显著降低，且具有良好的耐受性。KaNDy Therapeutics计划将NT-814推进至全面授权的IIb期剂量范围研究，预计今年晚些时候开始。

Frequency Therapeutics宣布完成FX-322单剂量安全性试验的招募工作，该药物是公司Progenitor Cell Activation（PCA）再生平台的首个用于听力恢复的候选药物。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的试验，评估FX-322在成年稳定性感音神经性听力损失（SSHL）患者中的安全性，这些患者有噪声暴露或突发性听力损失的医疗史。试验在多个领先的耳鼻喉科诊所进行，患者接受FX-322注射或安慰剂注射，并在两周后进行初步随访，随后将监测三个月。如果成功，该研究将使公司能够推进至2a期临床试验，以识别和表征听力恢复信号和生物概念证明。

美国默克公司宣布，其在DRIVE-SHIFT三期临床试验中，评估了将药物切换至DELSTRIGO（一种每日一次的固定剂量组合片剂，包含多拉维林、拉米夫定和替诺福韦二吡甲酯）对HIV-1感染且至少连续六个月稳定抗逆转录病毒治疗方案下病毒学抑制的成年人的疗效。研究达到了主要终点，即48周时DELSTRIGO组中病毒载量低于50拷贝/毫升的参与者比例与非DELSTRIGO组中病毒载量低于50拷贝/毫升的参与者比例无统计学差异。这些研究结果将在2018年10月3日至7日在旧金山举行的IDWeek 2018会议上作为一项突破性口头报告进行展示。该研究结果表明，DELSTRIGO在治疗初治患者的基础上，有望为更广泛的HIV患者群体提供治疗选择。

Merck公司宣布，其DELSTRIGO™（多拉维林/拉米夫定/替诺福韦二吡甲酯）固定剂量组合片剂在治疗初治HIV-1感染成人中的疗效和安全性方面取得了新的3期临床试验结果。DELSTRIGO在96周治疗后的疗效与48周时相比非劣效，且安全性良好。该研究结果将在2018年IDWeek会议上作为口头报告发布。DELSTRIGO和PIFELTRO（多拉维林）已分别获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的批准，用于治疗无抗逆转录病毒治疗史的成人HIV-1感染患者。

Boehringer Ingelheim和Eli Lilly公司宣布，其药物恩格列净在EASE III期临床试验中，对于所有剂量（2.5、10和25毫克）均达到了主要疗效终点，即在26周治疗后的A1C水平较基线有所改善。恩格列净作为胰岛素辅助治疗在1型糖尿病患者中的应用显示出降低A1C、体重、血压和胰岛素总剂量等效果，同时未增加低血糖事件风险。Boehringer Ingelheim已开始与监管机构讨论恩格列净作为1型糖尿病患者胰岛素辅助治疗的审批事宜。

Eli Lilly公司宣布，其双GIP和GLP-1受体激动剂（GIP/GLP-1 RA，LY3298176）在2型糖尿病患者的2b期临床试验中显示出显著的血糖降低和体重减轻效果。试验数据显示，平均HbA1c降低2.4个百分点，平均体重减轻11.3公斤（12.7%）。这些数据在柏林欧洲糖尿病研究协会第54届年会上公布，并同步发表在《柳叶刀》杂志上。该研究显示，GIP/GLP-1 RA在治疗2型糖尿病方面具有前所未有的疗效，可能成为新的治疗选择。该研究使用了两种统计方法评估GIP/GLP-1 RA的疗效，结果显示，与安慰剂和度拉古肽1.5mg相比，GIP/GLP-1 RA在治疗期间显示出显著的血糖和体重降低效果。GIP/GLP-1 RA的安全性特征与GLP-1 RA类药物相似，最常见的副作用为胃肠道相关，且剂量依赖性。Lilly公司计划在大型3期临床试验中进一步研究GIP/GLP-1 RA的安全性和有效性，预计将于2019年初开始，并于2021年底完成。

Saniona公司宣布已完成对Tesomet药物在普拉德威利综合征（PWS）患者中进行的第二阶段2a临床试验青少年部分的招募。由于参与中心发现更多患者有兴趣参与试验，公司决定延长招募时间。该试验预计将在2019年初完成，第一季度将公布主要结果。Saniona首席执行官Jørgen Drejer表示，公司对完成青少年招募感到兴奋，并期待评估Tesomet在青少年患者群体中的低剂量效果。这项研究是一项探索性随机、双盲、安慰剂对照的2a期试验，主要目标是观察12周治疗期间Tesomet与安慰剂相比在体重变化方面的差异。第一阶段的研究结果显示，Tesomet可能带来临床上有意义的体重减轻和显著减少过度进食。Saniona将在“2018年普拉德威利研究基金会研讨会”上展示第一阶段的研究数据。关于普拉德威利综合征（PWS），这是一种常见的遗传性致命肥胖症，患者表现出无法控制的强烈饥饿感，导致许多患者成为极度肥胖，并伴有显著死亡率。

法国里昂——（商业通讯）——专注于代谢性疾病创新治疗的生物制药公司POXEL SA（Euronext: POXEL - FR0012432516）今日宣布，在2018年9月30日至10月4日在加拿大安大略省尼亚加拉湖畔举行的AMPK - 从机制到新疗法科学大会上，展示了PXL770的数据。PXL770的结果在两个海报展示和一个口头报告中呈现。这些数据强调了PXL770在1期临床试验中的良好药代动力学、耐受性和安全性特征，以及在健康受试者和动物模型中的良好心脏和心电图（ECG）安全性特征。此外，还展示了在饮食诱导肥胖（DIO）-NASH小鼠模型中的机制和疗效数据。Poxel此前于2018年7月18日在一份新闻稿中宣布了PXL770 1b期多次递增剂量试验和药物相互作用研究的数据结果。基于这些结果，公司正在推进PXL770于2019年初进入2a期概念验证研究，以治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）患者，这些患者可能患有NASH。Poxel公司首席执行官托马斯·库恩表示，他们期待将PXL770推进到2019年初的NASH 2a期概念验证计划。Poxel还成功完成了其首个同类首创产品Imeglimin的2期临床试验，

Vedanta Biosciences宣布其VE303候选产品在健康志愿者中的1a/1b期临床试验初步结果显示，VE303在治疗复发性艰难梭菌感染（rCDI）方面具有安全性和耐受性。VE303是一种口服活菌生物疗法，由纯克隆细菌细胞库制成，旨在恢复肠道菌群平衡。该研究评估了VE303在不同剂量下的安全性、耐受性、肠道定植和菌群恢复情况。结果显示，VE303在单次和多次给药后均安全且耐受性良好，且在所有剂量下均能持续定植至少12周。VE303加速了肠道菌群的恢复，证明了其治疗机制。Vedanta Biosciences计划在年底前开始VE303的2期临床试验，以评估其在rCDI患者中的安全性和有效性。

Medivir AB宣布了birinapant与Keytruda®联合治疗晚期实体瘤患者的I/II期研究中期分析结果。研究显示，在未观察到剂量限制性毒性反应的情况下，剂量递增已继续至最高计划剂量水平。其中一名患者对联合治疗产生了部分响应，肿瘤尺寸在连续两次评估中减少了30%以上。该患者之前接受了四种抗癌药物治疗，包括Keytruda®，但效果罕见。此外，三名患者在接受治疗后疾病稳定至少18周。Medivir首席执行官Christine Lind表示，该组合疗法在难以治疗的肿瘤类型中显示出令人鼓舞的疗效信号，并期待继续推进其开发。研究正在进行中，第四组患者的剂量为22mg/m2。

Baloxavir marboxil，一种新型单剂量口服抗流感药物，在临床III期CAPSTONE-2试验中显示，与安慰剂相比，该药显著缩短了流感症状改善时间。该药针对高风险流感并发症人群（如65岁及以上成年人或有哮喘、慢性肺病、肥胖或心脏病等疾病的人群）表现出显著疗效，且耐受性良好，未发现新的安全性信号。Baloxavir marboxil由Shionogi & Co., Ltd.发现并开发，在日本以Xofluza®品牌销售。该药在治疗流感A/H3N2和流感B型方面均显示出疗效，并且比现有抗病毒药物奥司他韦更有效。Baloxavir marboxil已被美国食品药品监督管理局（FDA）接受新药申请并授予优先审评，预计于2018年12月24日作出批准决定。如果获得批准，Baloxavir marboxil将成为近20年来第一种单剂量口服抗流感药物，也是第一种具有新颖作用机制的流感治疗药物。

Janssen制药公司宣布，在IDWeek 2018会议上展示了SYMTUZA™（达茹那韦200mg、柯比司他150mg、恩曲他滨200mg和替诺福韦艾拉酚胺10mg）96周数据，这是一种用于治疗HIV-1感染的单片剂治疗方案。数据显示，在96周内，SYMTUZA™在维持高病毒抑制率（91%）和低病毒失败率（1%）方面表现出色，且未出现耐药性。该研究还显示，SYMTUZA™在治疗96周内具有良好的耐受性，常见的不良反应包括上呼吸道感染、病毒性上呼吸道感染、腹泻、头痛和背痛。此外，SYMTUZA™在52周后从多片剂治疗方案切换至单片剂治疗方案，也取得了相似的有效性和安全性。

CureDuchenne与Baebies合作，加速新生儿杜氏肌营养不良症的筛查。CureDuchenne作为美国领先的杜氏肌营养不良症科研资助的非营利组织，投资并携手Baebies，一家专注于新生儿筛查和儿科检测的创新公司，将杜氏肌营养不良症纳入其新生儿筛查服务。这一合作将有助于在新生儿出生后的几周内识别出患有杜氏肌营养不良症的新生儿，使家长能够尽早为孩子报名参加临床试验并开始治疗。此举有助于提高对疾病发病率的了解，并为杜氏肌营养不良症患者及其家庭带来更好的健康结果。

Fluidigm公司与DNA Software达成非独家分销协议，将CopyCount-CNV软件与Fluidigm Biomark HD系统结合使用，以检测拷贝数变异（CNV），该软件能提高CNV测量的准确性，并提供统计置信度。此举旨在为分子实验室提供高性能、成本效益的工作流程，推动转化和临床研究中的CNV测定，以改善未来医疗保健。

加拿大卫生部门批准了Akcea Therapeutics公司旗下药物TEGSEDI（inotersen注射剂）用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的成年患者的一期或二期多发性神经病。TEGSEDI是一种RNA靶向疗法，首次为加拿大hATTR淀粉样变性患者提供治疗。该药在欧洲已获得市场授权，并在美国接受监管审查。TEGSEDI通过减少TTR蛋白的产生，针对hATTR淀粉样变性源头进行治疗。这一批准标志着Akcea在加拿大市场取得的首个药物批准，也是公司对全球罕见病社区承诺和使命的体现。