Amydis公司获得NIH资助，开发新型诊断工具以检测朊病毒疾病。此工具旨在通过检测患者眼睛中的朊病毒来预防手术中意外暴露，并区分可治疗的痴呆症与克雅病。公司CEO兼创始人Stella Sarraf表示，获得NIH的第四笔资助是对其技术和探索眼科作为诊断神经疾病的窗口的认可。此外，神经病学专家Michael Geschwind对与Amydis团队合作并推动该测试进入临床表示兴奋，认为这种客观测试对于确定正确诊断至关重要，特别是在有治疗手段的时代。Amydis成立于2013年，专注于开发检测与淀粉样蛋白相关的疾病的专有化合物，旨在通过眼科测试快速、便捷、经济地识别患者。

LeMaitre Vascular公司宣布以1420万美元收购Applied Medical Resources Corporation的血管凝血管理业务，其中包括1110万美元的现金支付和320万美元的分期付款。此次交易还包括一项过渡服务协议，Applied Medical将在一年内继续为LeMaitre Vascular制造产品线。LeMaitre Vascular现在可提供包括Syntel取栓和血栓切除术导管、Python导丝取栓导管、Latis移植物清洁导管和冲洗导管在内的凝血管理产品线。LeMaitre Vascular预计收购业务将在2018年第四季度增加50万至60万美元的销售收入，但由于短期业务过渡相关成本，对运营收入没有影响。

AMAG Pharmaceuticals宣布收购全球开发权，用于治疗严重子痫前期（一种导致母婴死亡的主要原因）的药物DIF。DIF是一种针对严重子痫前期的多克隆抗体，由AMAG与Velo Bio公司于2015年7月签订的协议开发。AMAG支付1250万美元的前期费用，将完成Velo于2017年中开始进行的2b/3a期临床试验。预计2020年上半年公布试验结果，并在下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请。DIF已被FDA授予孤儿药和快速通道资格。严重子痫前期每年影响约5万名妇女，目前尚无FDA批准的治疗方法。AMAG计划增加试验地点，包括可能在美国以外的地区启动新地点。

BerGenBio公司宣布，其选择性AXL抑制剂bemcentinib与MSD的PD-1疗法KEYTRUDA联合用于治疗既往接受治疗的晚期腺癌（非小细胞肺癌，NSCLC）患者的II期临床试验已进入第二阶段。第一阶段因达到临床疗效终点而进入第二阶段。第一阶段结果显示，在AXL表达阳性的患者中，总缓解率（ORR）为40%，在PD-L1阴性患者中，ORR为27%。第二阶段将招募更多患者，旨在确认该组合的安全性及临床疗效，并继续评估肿瘤和血液中与AXL表达和免疫调节相关的生物标志物。初步结果预计将在2019年公布。

Cellectar Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其领先产品CLR 131孤儿药资格，用于治疗儿童骨肉瘤，这是一种罕见的儿童癌症。CLR 131还获得了针对骨肉瘤的罕见儿科疾病认定。CLR 131是Cellectar的磷脂药物偶联物（PDC）产品候选，旨在治疗罕见儿科癌症。FDA授予孤儿药资格的条件是针对影响美国少于20万人的疾病。该认定提供七年市场独占权、增加的FDA参与和协助、特定研究的税收抵免、研究补助金以及新药申请用户费豁免。Cellectar计划开展一项针对儿童骨肉瘤患者的Phase 1临床试验，以评估CLR 131的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。CLR 131是一种研究中的放射性碘标记PDC疗法，利用公司专有的磷脂醚（PLE）和PLE类似物的肿瘤靶向特性，将辐射选择性递送到恶性肿瘤细胞，从而最大限度地减少对正常组织的辐射暴露。Cellectar正在推进CLR 131在多种癌症类型中的临床研究，并计划进行一项头颈癌的Phase 1研究。

AstraZeneca和其生物制剂研发部门MedImmune在加拿大多伦多举行的国际肺癌研究协会第19届世界肺癌大会上发布了IMFINZI（度伐木单抗）在III期PACIFIC临床试验中关于总生存期（OS）的数据。结果显示，对于化疗和放疗后疾病未进展的不可切除III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者，IMFINZI与安慰剂相比显著提高了OS，降低了32%的死亡风险。这一发现使IMFINZI成为首个在化疗和放疗后证明对不可切除III期NSCLC患者具有总生存期益处的免疫疗法，为这一长期生存率未改变的领域带来了新的希望。IMFINZI目前在美国、欧盟、加拿大、瑞士、印度、日本和巴西获得批准，其他全球卫生机构审查和提交正在进行中。

Daiichi Sankyo公司宣布，两项全球性3期临床试验DESTINY-Breast03和DESTINY-Breast02已开始给药，评估HER2靶向抗体偶联药物(fam- trastuzumab deruxtecan, DS-8201)在经治HER2阳性不可切除和/或转移性乳腺癌患者中的安全性和有效性。DESTINY-Breast03将比较fam- trastuzumab deruxtecan与ado-trastuzumab emtansine (T-DM1)的疗效，而DESTINY-Breast02将评估fam- trastuzumab deruxtecan在先前接受标准HER2疗法的患者中的疗效。这些研究旨在为HER2阳性转移性乳腺癌患者提供新的治疗方案。

IntelGenx公司宣布将开始进行Montelukast VersaFilm™治疗轻度至中度阿尔茨海默病的Phase 2a研究，招募患者。研究将在多伦多和哈利法克斯的两个研究地点进行，预计将有约70名患者参与。该研究旨在评估Montelukast口崩片的疗效、安全性、可行性和耐受性。Montelukast是一种用于治疗哮喘和季节性过敏性鼻炎的药物，IntelGenx正在将其重新配方为口服薄膜产品，以治疗神经退行性疾病。公司表示，如果Montelukast被证明有效，它可能对治疗这种疾病具有重大影响。

Cidara Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其抗真菌产品候选药rezafungin注射剂预防性开发项目QIDP和快速通道资格。该药物主要用于预防接受同种异体骨髓移植的成人发生侵袭性真菌感染。Cidara计划在2019年第一季度开始进行 rezafungin的Phase 3 ReSPECT预防性临床试验。QIDP资格提供了包括快速通道、优先审评和额外的五年市场独占权等激励措施。Cidara正在开发rezafungin，这是一种新型抗真菌棘白菌素，每周一次，高暴露疗法，用于治疗和预防严重的侵袭性真菌感染。

Catabasis Pharmaceuticals宣布启动了名为PolarisDMD的Phase 3临床试验，旨在评估edasalonexent在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的疗效和安全性。edasalonexent是一种抑制NF-kB的药物，与DMD的病理机制密切相关。该试验预计将在全球约40个临床试验点进行，包括美国、澳大利亚、加拿大、欧洲和以色列。试验设计参考了美国食品药品监督管理局（FDA）的讨论以及治疗医生、患者组织和受影响的男孩家庭的意见。试验的主要疗效终点是治疗后12个月与安慰剂相比的北星步行评估分数的变化。该试验预计将在2020年第二季度公布初步结果。

Reata Pharmaceuticals宣布，其Phase 2研究PHOENIX中，针对IgA肾病和1型糖尿病慢性肾脏病（T1D CKD）的患者使用bardoxolone治疗后，在12周时观察到显著的肾脏功能改善。与基线相比，两组患者在使用bardoxolone后，其估算的肾小球滤过率（eGFR）均显著提高。在IgA肾病组中，治疗后eGFR提高了8.0 mL/min/1.73 m²，而在T1D CKD组中，提高了5.5 mL/min/1.73 m²。此外，没有报告与治疗相关的严重不良事件，报告的不良事件通常为轻微至中度。Reata管理层将于今日上午8:00 am ET举行电话会议讨论这些结果。

BeyondSpring公司在2018年IASLC世界肺癌大会上展示了其创新抗癌药物Plinabulin的临床试验数据，该药在II期/III期临床试验中显著降低了接受多西他赛治疗的肺癌患者出现的血小板减少症。与标准治疗药物Neulasta相比，Plinabulin在减少化疗引起的血小板减少症方面表现出显著效果，且安全性良好。研究结果表明，Plinabulin在降低严重血小板减少症的发生率方面优于Neulasta，且在所有四个治疗周期中均表现出显著的血小板保护作用。这项研究进一步巩固了Plinabulin在抗癌活性、减少骨痛和同日给药方面的优势，增强了公司对其新型作用机制的信心。

Cerevance公司宣布开始进行CVN424的临床试验，该药物是用于治疗帕金森病的口服化合物。该药物针对一种新型蛋白靶点，该靶点在纹状体中一类重要的多巴胺反应性神经元中特异性表达。这是一项在美进行的I期临床试验，旨在评估CVN424在健康受试者中的安全性、耐受性和药代动力学特征。Cerevance的执行副总裁David Margolin指出，CVN424激活关键的 dopamine反应性运动通路，但不影响与左旋多巴诱导的不自主运动相关的神经元。Cerevance的首席科学官Mark Carlton表示，完成临床前研究、成功提交IND申请以及启动CVN424的首个人体临床试验是该公司的重大里程碑。CVN424是一种口服生物利用度高、脑渗透性强的分子，它作为新型靶点的强效反向激动剂，与多巴胺D2受体依赖的“间接”通路相比，在纹状体神经元中高度选择性表达。该化合物在帕金森病动物模型中改善了运动活性。Cerevance是一家专注于中枢神经系统疾病的私营制药公司，拥有强大的NETSseq™靶点发现平台、一系列新颖的发现阶段和临床阶段化合物以及一支经验丰富的团队。

Atox Bio公司宣布，其独立数据监测委员会（DMC）已完成对ACCUTE试验中前200名患者的预计划安全性审查，并建议该研究继续进行。该研究评估新型候选药物Reltecimod治疗坏死性软组织感染（“食肉细菌感染”）。Reltecimod是一种设计合理的肽，旨在通过调节而非抑制身体的急性炎症反应，帮助控制可能导致病残和死亡的白细胞介素风暴。Reltecimod已获得FDA和EMA的孤儿药地位以及快速通道指定。ACCUTE是一项正在进行的随机、安慰剂对照的3期研究，计划在美国和法国的约70个一级创伤中心招募290名NSTI患者。Atox Bio还正在进行REAKT 2期研究，评估Reltecimod在患有腹膜炎诱导的急性肾损伤患者中的疗效。

Amgen宣布，日本厚生劳动省已批准BLINCYTO（blinatumomab）用于治疗复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。BLINCYTO由Amgen与Astellas Pharma Inc.的合资企业Amgen Astellas BioPharma K.K.（AABP）在日本开发。BLINCYTO是全球首个也是唯一一个获得批准的双特异性T细胞激动剂（BiTE®）免疫疗法，它通过连接T细胞和肿瘤细胞来激活患者的免疫系统杀死癌细胞。BLINCYTO在日本以外的57个国家获得批准，包括美国、欧盟成员国、加拿大和澳大利亚。该批准基于多项全球研究的数据，包括TOWER研究和Horai研究。在TOWER研究中，BLINCYTO在总生存期（OS）方面优于标准治疗（SOC）化疗。在Horai研究中，BLINCYTO在35名日本成年和儿童患者中表现出与全球研究相当的安全性结果。

PharmaMar在2018年9月24日发布了关于其药物lurbinectedin联合多柔比星治疗复发小细胞肺癌的I/II期临床试验数据。该研究在加拿大多伦多的国际肺癌研究协会（IASLC 2018）会议上展示，结果显示患者使用lurbinectedin联合多柔比星治疗的整体生存期（OS）为10.2个月，在铂敏感患者中达到11.5个月。研究人员认为，这一OS结果优于SCLC二线治疗的历史数据。该临床试验分析了SCLC患者的二线治疗，涉及27名患者，使用2mg/m²的lurbinectedin和40mg/m²的多柔比星，与正在进行的随机III期ATLANTIS研究中的剂量和人群相似。2018年7月，该研究已达到600名患者的招募目标，预计2019年底公布结果。研究人员对lurbinectedin在治疗这种侵袭性肺癌中的潜力表示乐观。PharmaMar是一家总部位于马德里的生物制药公司，专注于肿瘤学，致力于研发海洋来源的抗肿瘤药物。

Syndax Pharmaceuticals公布了其ENCODE 601临床试验的最新结果，该试验评估了Entinostat与Pembrolizumab联合治疗经过化疗和PD-(L)1疗法治疗的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗效和安全性。研究结果显示，在之前接受过化疗和PD-(L)1疗法的NSCLC患者中，Entinostat-Pembrolizumab组合疗法显示出持久的疗效，且与既往治疗历史或PD-(L)1状态无关。此外，初步分析表明，基线外周经典单核细胞可能预测对联合疗法的临床益处，为未来研究中患者选择提供了新的思路。Syndax还宣布，其E2112 Phase 3注册试验的入组工作预计将在10月底结束，并计划在第四季度发布结果。