Orphan Star Therapeutics公司宣布成功获得一笔2000万美元的初始融资，将用于推进针对罕见病如Canavan病的创新疗法研发。公司计划通过行业和学术界建立战略合作伙伴关系，补充其早期药物管线。创始人兼CEO Nick France表示，这笔资金将帮助公司专注于开发针对罕见病患者的治疗选择，并组建一支经验丰富的团队。此外，公司还宣布了包括Adam Simpson和Katie St. Ledger在内的关键人员任命，以及聘请了在Canavan病和基因治疗领域的专家Paola Leone博士和Alex Veldman教授加入科学顾问委员会。Orphan Star Therapeutics致力于开发罕见遗传病创新疗法，目前正构建针对罕见神经代谢疾病的早期药物候选产品组合。

IQuity公司获得NIH资助320,000美元用于早期识别阿尔茨海默病，利用其机器学习数据挖掘和数据分析平台预测和检测阿尔茨海默病，旨在帮助医疗提供者早期识别疾病。这一资助是IQuity从NIH SBIR项目获得的第四笔资助，总计262万美元。IQuity致力于利用RNA测试和数据科学技术，开发预测性诊断工具，以实现阿尔茨海默病的早期诊断，从而提高治疗效果。

美国Salk研究所的科学家获得了一项基于干细胞疗法的转化研究资助，旨在解决1型糖尿病（T1D）的治疗难题。T1D是一种自身免疫性疾病，会破坏胰腺胰岛细胞，导致胰岛素分泌不足，进而引起血糖升高和多种并发症。目前尚无治愈方法，现有治疗方法如胰岛素注射难以长期维持。Salk研究所的Ronald Evans教授提出了一种新的治疗方法——免疫耐受性人胰岛样器官oids（HILOs），通过使用多能干细胞培养大量HILOs，有望解决胰岛细胞短缺问题。加州再生医学研究所（CIRM）批准了160万美元的资助，以支持这一项目。HILOs的研究基于2016年的一项突破性研究，发现了一种生成成熟胰岛细胞的“秘密开关”（ERRγ）。HILOs能够分泌胰岛素，在动物实验中表现出良好的功能。项目团队计划利用资助资金开发安全有效的HILOs生产方案，解决胰岛细胞短缺问题，并避免免疫攻击。

Oncolix公司宣布与IGL Pharma达成非约束性意向书，拟获得针对新型药物Samarium-153 DOTMP（CycloSamTM）的全球独家许可权，该药物有望用于治疗骨肉瘤、骨转移和骨髓消融。该药物已完成临床前毒理学研究，并获得FDA批准开展骨肉瘤临床试验。Oncolix计划通过许可协议获得前期付款、里程碑奖金和产品净销售额提成。此外，Oncolix还致力于开发针对骨髓消融和骨转移等其他适应症的药物。

Flow Pharma，一家位于旧金山湾区以FlowVax肽疫苗平台技术为核心的生物技术公司，宣布与中国安徽的跨境投资和咨询公司Button Capital成立合资企业——合肥萨格兰生物技术有限公司。双方将共同开展针对癌症细胞上表达的neoantigen的FlowVax疫苗的临床试验。Flow Pharma计划利用人工智能技术寻找患者自身免疫系统最易攻击的癌症neoantigen，并使用合成肽疫苗平台创建注射剂，引导患者的白细胞攻击癌细胞。Button Capital作为创始合作伙伴，将协助Flow Pharma在中国进行临床试验，并支持制造和测试活动。

Daiichi Sankyo公司在第19届世界肺癌大会上公布了HER2靶向抗体药物偶联物[fam-] trastuzumab deruxtecan（DS-8201）在HER2突变或HER2表达的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的安全性及疗效数据。结果显示，在11名接受推荐剂量6.4 mg/kg的HER2突变NSCLC患者中，[fam-] trastuzumab deruxtecan表现出72.7%的总缓解率和100%的疾病控制率。此外，17名接受治疗的HER2突变或HER2表达NSCLC患者中，[fam-] trastuzumab deruxtecan表现出58.8%的总缓解率和88.2%的疾病控制率。目前，[fam-] trastuzumab deruxtecan正在进行针对晚期HER2突变或HER2过表达NSCLC患者的II期研究。

Genentech公司宣布其研究性药物entrectinib在多项临床试验中表现出显著疗效，该药物针对ROS1阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，肿瘤缩小率高达77.4%，且缓解持续时间超过两年。此外，对于中枢神经系统（CNS）癌症患者，entrectinib的肿瘤缩小率也达到55%。Genentech计划将相关数据提交给全球卫生机构。该研究将在2018年世界肺癌大会上进行展示。

BioElectron Technology Corporation宣布其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的EPI-589药物在最近完成的2a期临床试验中取得积极结果。该试验旨在评估EPI-589在已接受ALS药物治疗的患者中的安全性、耐受性和药理学特性，并寻找与ALS相关的中枢神经系统血液生物标志物。研究达到主要安全性和耐受性终点，未出现药物相关的严重不良事件或剂量限制性毒性。药物治疗与神经炎症和ALS疾病进展相关的脑脊液和血浆生物标志物的显著改善相关。临床评估进一步表明，药物治疗与疾病进展的减缓以及握力和吞咽能力的改善相关。BioElectron首席执行官Matthew Klein博士表示，这些数据为EPI-589在ALS治疗中的进一步开发提供了强有力的依据。临床试验在美国三个领先的ALS中心进行，共21名受试者参与，治疗90天后继续随访三个月。EPI-589是BioElectron的第二个处于临床开发阶段的化合物，是一种新型口服小分子，用于治疗成人神经退行性疾病，与Sumitomo Dainippon Pharma Co., Ltd合作开发。

MannKind公司宣布，Afrezza®在儿童患者中的安全性和药代动力学研究第二阶段已开始招募受试者。第一阶段的研究结果显示，13至17岁青少年使用Afrezza的药代动力学特征与成人相似，且一个月的剂量使用显示出与成人一致的安全性。第二阶段将针对8至12岁的儿童进行Afrezza的多剂量药代动力学、短期安全性和耐受性评估。MannKind公司表示，尽快评估Afrezza在儿童和青少年中的潜在用途是其首要任务。Afrezza是一种快速作用的吸入型胰岛素，旨在改善成人糖尿病患者的血糖控制。MannKind公司专注于开发用于治疗糖尿病和肺动脉高压等疾病的吸入型治疗产品。

Ovid Therapeutics公司宣布启动了针对罕见儿童癫痫病的OV935/TAK-935药物的Phase 2 ELEKTRA和ARCADE临床试验。ELEKTRA试验针对患有Dravet或Lennox-Gastaut综合征的儿童，ARCADE试验针对患有CDKL5缺乏症或Dup15q综合征的儿童。这两个试验均由Ovid与合作伙伴Takeda Pharmaceutical Company Limited共同进行。OV935是一种针对胆固醇24-羟化酶（CH24H）的强效、高度选择性的抑制剂，正在作为抗癫痫药物在多种发育性和癫痫性脑病中进行研究。这些试验旨在评估OV935在疗效、安全性和耐受性方面的效果。

XBiotech公司宣布已完成美国地区针对伯美克单抗皮下注射治疗中度至重度汗腺炎（HS）的2期开放标签临床试验的招募工作，招募速度远超预期。公司计划在研究完成前在欧洲接受少量额外患者。该2期研究涉及13周的治疗方案，分为两组患者，一组为之前接受过并失败抗TNF疗法者，另一组为无抗TNF治疗史者。伯美克单抗此前在一项双盲、安慰剂对照研究中被评估用于治疗汗腺炎，60%接受治疗的患者达到主要疗效终点，而仅10%接受安慰剂的患者达到该终点。XBiotech基于关键意见领袖的反馈，开发了皮下注射的预填充注射剂型伯美克单抗，便于方便给药。XBiotech的True Human™抗体是从具有自然免疫力的个体中提取的，具有多个疾病领域的发现和临床项目，其抗体疗法有望利用人体自然免疫力以增加安全性、有效性和耐受性。

Audentes Therapeutics宣布，将在阿根廷门多萨举行的第23届世界肌肉学会国际大会上展示其针对X连锁肌管肌病（XLMTM）的AT132基因疗法临床试验ASPIRO的新数据。该公司计划分享包括XLMTM和庞贝病项目在内的五篇海报。ASPIRO试验的初步安全性和有效性数据将在大会上公布，旨在评估AT132在XLMTM患者中的安全性和初步疗效。AT132是一种针对XLMTM的基因疗法产品，该病是一种罕见的单基因疾病，以极端肌肉无力、呼吸衰竭和早期死亡为特征。Audentes还开发了一种名为AT982的基因疗法产品，用于治疗庞贝病，这是一种严重的遗传性疾病，以严重的肌肉无力、呼吸衰竭和心脏衰竭为特征。

PhaseBio Pharmaceuticals宣布其新型抗血小板药物ticagrelor的逆转剂PB2452在Phase 1临床试验中取得积极初步结果。该试验旨在评估PB2452在健康受试者中的安全性和耐受性，并验证其作为ticagrelor逆转剂的概念。PB2452成功实现了ticagrelor抗血小板活性的快速、完全和持续逆转，且逆转持续时间可根据剂量方案进行定制。试验中未报告与PB2452相关的任何不良事件或严重不良事件。PhaseBio首席医疗官John Lee表示，PB2452作为ticagrelor逆转剂的开发支持了其在治疗重大出血事件或紧急手术患者的应用，这些领域存在重大未满足需求。PB2452的可用性可能使ticagrelor成为唯一具有逆转剂的口服抗血小板药物，通过减轻与抗血小板药物相关的出血风险来扩大其应用。PhaseBio计划在2019年上半年启动PB2452的Phase 2a试验。PB2452是一种新型的人源化单克隆抗体抗原结合片段，旨在在重大出血和紧急手术情况下逆转ticagrelor的抗血小板活性。PhaseBio是一家专注于治疗严重孤儿疾病的临床阶段生物制药公司，其总部位于宾夕

AzurRx BioPharma与欧洲制药公司Mayoly Spindler合作，宣布其在IIa期临床试验中，MS1819-SD（一种重组脂肪酶）治疗慢性胰腺炎引起的胰外分泌不足（EPI）取得了显著成果。试验显示，MS1819-SD在提高脂肪吸收系数（CFA）方面具有统计学意义（p=0.002），CFA提高了21.8%。该研究主要评估MS1819-SD的安全性，次要目标是分析CFA及其与基线的变化。研究共招募了11名慢性胰腺炎患者，结果显示MS1819-SD具有良好的安全性，无严重不良事件。CEO Thijs Spoor表示，这些结果支持了MS1819作为治疗囊性纤维化患者的药物的临床开发。EPI市场潜力巨大，MS-1819有望成为首个非猪源产品，降低患者用药负担。首席医疗官James Pennington表示，期待今年晚些时候开始MS1819-SD在囊性纤维化患者的IIb期试验。

AstraZeneca公司宣布，其药物FARXIGA（达格列净）在III期DECLARE-TIMI 58心血管试验中取得了积极结果。该试验评估了FARXIGA与安慰剂相比，在长达五年的时间内对超过17,000名患有2型糖尿病并具有多种心血管风险因素或已确立心血管疾病的患者的心血管结果。FARXIGA达到了主要安全终点，即主要不良心血管事件（MACE）的非劣效性。该药物在降低因心力衰竭或心血管死亡而住院的复合终点方面具有统计学意义，且在减少MACE事件方面也观察到较少，但未达到统计学意义。FARXIGA未表明可降低心血管事件或心力衰竭的风险。这些结果将在2018年11月10日在芝加哥举行的美国心脏协会科学会议上公布。

Aclaris Therapeutics宣布启动一项针对寻常疣的A-101（过氧化氢）45%局部溶液的III期临床试验，包括THWART-1和THWART-2关键研究，以及长期安全性扩展研究。这些研究旨在评估A-101 45%局部溶液与安慰剂相比在治疗寻常疣方面的安全性和有效性。寻常疣是一种常见的皮肤问题，影响超过2200万美国人，现有治疗方法效果有限。A-101 45%是一种创新的局部治疗方法，旨在为患者提供更安全有效的治疗选择。

Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals宣布，一项针对患有心血管疾病和升高的脂蛋白(a)水平的患者的AKCEA-APO(a)-L Rx Phase 2临床试验取得了积极结果。该研究显示，AKCEA-APO(a)-L Rx在所有剂量水平下与安慰剂相比，Lp(a)水平显著降低，且安全性良好。研究中的大多数患者Lp(a)水平降至心血管疾病风险阈值以下。数据将在2018年11月10日在芝加哥举行的美国心脏协会科学会议上作为突破性临床试验报告进行展示。