TP Therapeutics公司宣布了其针对ROS1融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者进行的Repotrectinib（TPX-0005） Phase 1/2 TRIDENT-1研究的最新中期数据。数据显示，Repotrectinib在治疗ROS1融合阳性的NSCLC患者中表现出显著且持久的临床益处，对导致药物耐药性的困难突变具有效力。研究显示，72名晚期癌症患者接受了6个剂量水平的治疗，其中30名ROS1+ NSCLC患者可评估疗效。安全性分析显示，Repotrectinib总体耐受性良好，最常见的治疗相关不良事件包括头晕、味觉障碍、感觉异常、便秘和疲劳。初步疗效分析显示，27名ROS1+ NSCLC患者中，15名（56%）继续接受治疗，主要原因是疾病进展。TKI初治患者中，8名（80%）达到确认的总缓解率，颅内ORR为100%。TKI预先治疗的患者中，3名（18%）达到确认的总缓解率。TP Therapeutics计划开始TRIDENT-1研究的第二阶段，目标是为这一高未满足需求领域提供新的治疗选择。

Arena Pharmaceuticals宣布其研发的CB2受体激动剂olorinab在治疗克罗恩病相关慢性腹痛的2a期临床试验中取得积极结果。试验中，患者服用olorinab后，平均腹痛评分显著降低，且耐受性良好，无严重副作用。该研究为继续快速推进olorinab的开发提供了支持，并有望用于治疗多种胃肠道疾病。

Verastem公司宣布，其研发的COPIKTRA（duvelisib）胶囊在治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）方面的三期DUO™研究结果已在线发表在同行评审期刊《Blood》上。COPIKTRA是一种口服的PI3K抑制剂，首次获得批准用于治疗至少接受过两次先前治疗的复发或难治性CLL/SLL患者。该研究显示，与ofatumumab相比，COPIKTRA在延长无进展生存期（PFS）方面显示出优势，并且总体缓解率（ORR）也更高。然而，COPIKTRA的使用与感染、腹泻或结肠炎、皮肤反应和肺炎等严重毒性相关，需要医生谨慎管理患者的用药。

Cancer Genetics公司宣布与Agilent Technologies签订非独家供应协议，由Agilent负责制造其专有的FISH探针试剂。这些探针将用于公司基于FISH的HPV相关癌症测试（FHACT）。FHACT是唯一可用于宫颈癌细胞检测的四色FISH探针，有助于在宫颈镜检查前对低级别或不确定病变（ASCUS/LSIL）进行分类，减少不必要的宫颈镜检查，降低医疗成本，减轻患者焦虑，并预防过度治疗并发症。此次合作标志着Cancer Genetics公司及其FHACT测试的重要里程碑，有助于公司通过许可探针扩大国际业务机会，并实现收入增长和盈利。

剑桥大学MRC线粒体生物学单元的研究人员开发了一种基因编辑工具，有望治疗线粒体疾病，这是一种影响每5000人中1人的严重且常致命的疾病。他们通过实验性基因治疗在老鼠身上成功靶向并消除导致这些疾病的受损DNA。这项发表在《自然医学》杂志上的研究结果可能为治疗这些疾病提供实际途径，并可能为“三亲代IVF”提供未来替代方案。这是首次在活体动物中使用可编程基因组工程工具，实现了对线粒体DNA的重大修改。研究人员使用一种名为mtZFN的基因治疗，识别并消除突变线粒体DNA，从而降低线粒体突变负担，改善线粒体功能。这项治疗有望通过临床试验转化为有效治疗。

Fibrocell Science公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿产品开发办公室（OOPD）授予了该公司140万美元的临床试验研究补助金，用于其基因疗法候选药物FCX-007的临床开发。FCX-007用于治疗罕见皮肤疾病RDEB，目前没有FDA批准的治疗方法。这笔补助金将分四年发放，支持FCX-007在RDEB治疗中的临床试验。Fibrocell计划在宾夕法尼亚州Exton的cGMP细胞制造设施生产FCX-007。该药物目前正在进行1/2期临床试验的2期部分，目标是治疗7岁及以上的六名患者。FDA已授予FCX-007治疗RDEB的孤儿药资格、罕见儿科疾病资格和快速通道资格。

美国国立卫生研究院（NIH）为应对日益严重的全球糖尿病问题，向转化基因组学研究所（TGen）和纽约大学（UNM）授予280万美元的资助，旨在发现治疗糖尿病视网膜病变的新方法。糖尿病视网膜病变是导致美国每年约2.4万人失明的主要原因，近五分之二糖尿病患者会患上此病。TGen和UNM将联合哈佛大学Joslin糖尿病中心和NIH国家眼科研究所组成的研究团队，通过基因组测序和蛋白质组学分析，研究糖尿病视网膜病变的遗传原因，以期开发出针对个体患者的精准治疗方案。研究将重点关注美国原住民和西班牙裔患者，这些人群患糖尿病和糖尿病视网膜病变的风险更高。研究旨在理解疾病的遗传变异，建立预测疾病严重程度和治疗的分子特征。

Anaeropharma Science与Astellas达成合作研究协议，旨在利用Anaeropharma的专有平台技术i-DPS，结合双歧杆菌的特有特征，共同研发新型抗肿瘤药物。双方将共同研究特定物质，以开发利用双歧杆菌作为药物递送载体的抗癌药物候选品。Astellas将获得基于联合研究结果的独家许可谈判权。i-DPS技术利用重组双歧杆菌，有望为实体瘤提供更有效的治疗选择，并降低传统抗癌药物的副作用风险。Anaeropharma Science是一家位于东京的私营生物制药公司，致力于开发针对实体瘤缺氧环境的创新疗法。

凤凰药理实验室获得国防部/美国陆军医学研究采购活动颁发的270万美元资助，用于完成其专利药物PPL-103的初步临床试验。PPL-103是一种新型非成瘾性阿片类药物，能够有效缓解疼痛，同时避免成瘾和其他阿片类药物的副作用。该药物通过部分刺激大脑中的三种阿片受体（mu、kappa和delta），从而在提供强大镇痛效果的同时，避免了单一受体引起的严重副作用。此外，PPL-103在多项研究中表现出作为口服强效止痛药、预防过量死亡、无成瘾性和依赖性、无便秘等特性，并显示出作为阿片类药物成瘾治疗药物的潜力。凤凰药理实验室计划在18个月内向美国食品药品监督管理局提交新药申请，并已获得另一项来自美国国立卫生研究院/国家药物滥用研究所的资助，以研究PPL-103在治疗可卡因成瘾方面的潜力。

Hyundai Hope On Wheels，一家致力于支持儿童癌症研究的非营利组织，在成立20周年之际，向Mayo Clinic的Richard Vile博士颁发了一项价值100万美元的Hyundai Quantum Grant奖项，以支持儿童癌症研究。Mayo Clinic是今年四个获奖机构之一，该奖项是支持低生存率儿童癌症研究的最大类别。Hyundai Hope On Wheels将在9月26日上午10点正式向Vile博士颁发此奖项。此外，该组织还将向38位医生科学家颁发总计1410万美元的奖项，用于创新研究和新型疗法。自成立以来，Hyundai Hope On Wheels已捐赠超过1.45亿美元。Vile博士及其研究团队专注于开发针对侵袭性儿童脑瘤的新治疗方法，目标是激活患者的免疫系统以识别癌细胞，使治疗更加精准。此奖项将使他们的研究能够更快地进入临床试验，并有助于优化实验室中正在开发的免疫疗法。在奖项颁发仪式上，Mayo Clinic的患者将参与Handprint Ceremony，在希望车辆上留下手印，代表他们的旅程、希望和梦想。

Verastem Oncology与CSPC制药集团达成独家许可协议，CSPC将在中国开发和商业化Verastem的COPIKTRA（duvelisib）口服PI3K抑制剂，这是首个获批的PI3K-δ和PI3K-γ双重抑制剂。Verastem将获得1500万美元的前期付款，以及3000万美元的开发里程碑付款，以及基于COPIKTRA在中国未来净销售额的两位数百分比版税。CSPC将获得COPIKTRA在中国开发和商业化的独家权利，并持有COPIKTRA的市场授权和产品许可证。CSPC还将有权与Verastem合作进行某些全球开发和临床试验活动，并按比例分担成本。

Sosei集团宣布其日本子公司Sosei Co., Ltd.获得日本批准，可以销售ORAVI Mucoadhesive Tablets 50mg，这是一种针对口腔念珠菌病（OPC）的每日一次治疗性粘附片。ORAVI采用Lauriad专利技术，在口腔感染部位直接输送高浓度的咪康唑。Sosei Co., Ltd.已授予富士胶片集团在日本商业化ORAVI的独家许可，并将获得200亿日元（约178万美元）的里程碑付款。ORAVI由法国制药公司BioAlliance Pharma SA开发，并于2006年在法国首次获得批准。Sosei Co., Ltd.于2011年从BioAlliance Pharma SA获得了ORAVI在日本的市场独家销售权。ORAVI在日本的新药申请包括原始临床试验和Sosei Co., Ltd.在日本进行的额外随机3期临床试验的数据，证实了ORAVI在OPC患者中的安全性和有效性。Sosei公司对ORAVI在日本获得批准表示满意，并期待其未来几个月的上市。

STEMCELL Technologies与布里格姆和妇女医院签署了独家许可协议，获得商业化利用由Benjamin S. Freedman和Joseph V. Bonventre研发的人源多能干细胞来源的肾脏类器官技术的权利。这项创新技术由Freedman博士在布里格姆和妇女医院任职期间与Bonventre博士共同开发，能够在体外培养出具有肾脏发育和生理特性的类器官，为研究肾脏生理、损伤和疾病提供了可重复和灵活的模型。Freedman博士表示，标准化肾脏类器官分化试剂盒将简化实验室采用这项新技术，加速类器官研究，并使其在生物医学领域发挥最大潜力。STEMCELL Technologies总裁兼首席执行官Allen Eaves表示，公司很高兴能够商业化这一激动人心且至关重要的技术，这将有助于推动肾脏研究和再生医学的发展。STEMCELL Technologies致力于为生命科学研究提供高质量的细胞培养介质、细胞分离产品、辅助试剂和服务，拥有2500多种产品支持从基础到转化研究。

Mithra公司于2018年9月25日公布了截至2018年6月30日的六个月财务报告。报告显示，公司在临床试验、许可和供应协议以及财务状况方面取得进展。Estelle（E4 Freedom）在欧洲和俄罗斯的III期临床试验取得积极结果，Donesta的II期临床试验也取得积极结果。Mithra与Gedeon Richter、Searchlight Pharma、Hyundai Pharm、Alvogen、Orifarm、Pei Li Pharm和Mediner等公司签署了独家许可和供应协议。公司通过私募发行筹集了7750万欧元，用于关键资产的临床开发。与Ceres Pharma签署了全面的Belux合作伙伴关系，涉及销售和许可协议。财务方面，收入保持稳定，研发支出下降，现金储备增加。

Cobra Biologics与英国创新中心CPI及GE Healthcare Life Sciences达成三方合作，旨在通过一项由英国创新UK资助的57万英镑项目，提高腺相关病毒（AAV）载体制造过程的稳健性并降低成本。AAV载体是基因治疗的重要递送工具，其应用正迅速发展，但复杂的制造过程限制了其在临床试验中的应用。合作将利用GE Healthcare的Puridify纤维色谱技术平台，开发多步纤维色谱纯化过程，以实现AAV载体的高效和可扩展制造。该项目将有助于降低基因治疗药物的商业化成本，提高这些创新药物的可及性。

VenatoRx Pharmaceuticals与Everest Medicines II Limited达成独家许可协议，共同开发、注册和商业化针对复杂尿路感染、耐碳青霉烯类病原体感染以及医院获得性和呼吸机相关细菌性肺炎的cefepime/VNRX-5133药物。Everest将负责在指定区域（中国、韩国和东南亚）的商业化，而VenatoRx将获得销售提成。双方将合作进行全球3期临床试验。VNRX-5133是一种针对多种β-内酰胺酶的注射用β-内酰胺酶抑制剂，与cefepime联合使用，有望成为治疗耐碳青霉烯类病原体感染的最佳选择。

Quest Diagnostics宣布收购Oxford Immunotec在美国的实验室服务业务，包括T-SPOT.TB结核病和Accutix™蜱传疾病检测服务。交易完成后，Oxford Immunotec将向Quest Diagnostics出售T-SPOT.TB测试套件和相关配件，并达成一项长期供应协议。双方还计划签订一项战略合作协议，以推动T-SPOT.TB检测在美国的持续增长。Quest Diagnostics将继续提供QuantiFERON TB血液检测服务，为医生提供基于血液的结核病检测选择。交易已获得两家公司董事会的批准，预计将在2018年第四季度完成，需符合常规监管审批。