Corcept Therapeutics宣布其选择性皮质醇调节剂relacorilant获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药地位，用于治疗胰腺癌。该公司正在对relacorilant与Celgene Corporation的药物nab-paclitaxel（Abraxane®）联合治疗胰腺癌和其他实体瘤进行临床试验。孤儿药地位旨在鼓励开发罕见病治疗药物，relacorilant获得此地位后，将获得七年市场独占权、临床试验成本税收抵免、申请费豁免以及FDA在药物开发过程中的协助。胰腺癌是美国癌症相关死亡第四大原因，五年生存率仅为5%，每年约有33000人被诊断出患有该病。Corcept Therapeutics致力于通过调节皮质醇效应来治疗严重的代谢、肿瘤和精神性疾病，目前拥有包括relacorilant在内的多种专有化合物，并计划在今年年底开始一项针对库欣综合征患者的relacorilant三期临床试验。

ADMA Biologics公司宣布，其针对RI-002生物制品的BLA（生物制品许可申请）已根据2016年7月收到的完整回复函（CRL）进行回复并重新提交给美国食品药品监督管理局（FDA）。这一进展得益于公司位于佛罗里达州博卡拉顿的制造设施合规状况的改善，已提升至自愿行动指示（VAI）水平。公司CEO Adam Grossman表示，公司已成功修复问题，现在可以提交BLA以供实质审查和批准。RI-002是一种针对原发性免疫缺陷病（PIDD）患者的多克隆免疫球蛋白替代品，其关键III期临床试验成功达到主要和次要终点。公司预计FDA将在60天内通知BLA的接受情况，并设定PDUFA目标行动日期。RI-002是一种从人血浆中提取的多克隆免疫球蛋白，含有多种自然存在的多克隆抗体，包括对肺炎链球菌、B型流感嗜血杆菌、巨细胞病毒（CMV）、麻疹、破伤风等微生物的抗体，以及具有高中和抗体水平的呼吸道合胞病毒（RSV）供体血浆。ADMA正在寻求将这种特殊的多克隆IVIG产品用于治疗PIDD患者的适应症。

Viking Therapeutics公司宣布，其12周Phase 2临床试验中，针对近期髋关节骨折患者使用VK5211的新发现显示出积极结果。试验达到主要终点，与安慰剂相比，VK5211治疗显著增加瘦体质量，减少头部，同时数据显示剂量依赖性减少平均脂肪质量和剂量依赖性增加平均体重。研究还显示，VK5211治疗导致6分钟步行距离增加，最高剂量组比安慰剂组改善超过20米。这些结果在美国骨与矿物研究学会2018年年会上作为口头全体会议的一部分公布。VK5211是Viking Therapeutics公司针对肌肉骨骼疾病的主要项目，是一种口服的非甾体选择性雄激素受体调节剂，旨在选择性刺激肌肉和骨骼形成，同时减少皮肤和前列腺等外围组织的活性。Phase 2临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组、国际研究，旨在评估VK5211在髋关节骨折手术恢复患者中的疗效、安全性和耐受性。

AVEO公司宣布已启动TIVO-3三期临床试验的顶层分析，该试验旨在比较FOTIVDA（tivozanib）与索拉非尼在难治性晚期肾细胞癌（RCC）患者中的疗效。该决定是在独立TIVO-3研究指导委员会一致建议和通知FDA后做出的。指导委员会的推荐基于过去4-6个月中无进展生存期（PFS）事件率的放缓。截至2018年9月26日，试验中共有242个PFS事件发生。AVEO计划将主要分析的数据截止日期定在2018年10月4日。在242个事件中进行主要分析将使研究的效力从基于先前目标的255个PFS事件降低到88%。AVEO首席执行官Michael Bailey表示，TIVO-3试验的顶层分析使公司更接近于实现2015年制定的策略，包括在美国和欧洲商业化tivozanib，并探索tivozanib在免疫疗法组合中的临床潜力。

在AVROBIO公司进行的AVR-RD-01基因疗法临床试验中，两名接受治疗的经典型法布瑞病患者在分别接受治疗后18个月和6个月，其AGA酶活性均保持在诊断范围之上，表明该疗法可能对法布瑞病有长期疗效。其中一名患者已停止接受酶替代疗法。同时，AVROBIO赞助的第二阶段临床试验中，首名接受治疗的非酶替代疗法患者在接受AVR-RD-01治疗后3个月，其AGA酶活性也达到了诊断范围之上。这些数据将在10月1日的电话会议中讨论，并计划在加拿大和瑞士的学术会议上展示。

Inotrem公司宣布其针对TREM通路调节的生物技术产品nangibotide（LR12）在IIa期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，该试验针对的是脓毒症休克患者。试验结果显示，nangibotide治疗在具有较高可溶性TREM-1水平的患者亚组中显示出生物和临床活性标志物的改善趋势。这一发现支持了Inotrem基于可溶性TREM-1水平的个性化治疗策略。此外，公司计划在2019年启动IIb期临床试验，以进一步证明nangibotide在脓毒症休克患者中的临床活性。Inotrem还获得了EMA的优先药品方案（PRIME）资格，并与罗氏诊断合作开发sTREM-1生物标志物的定量检测，以推动重症监护医学中的个性化医疗。

国际艾滋病疫苗倡议组织（IAVI）收购了非营利组织Aeras的结核病疫苗临床研究项目和资产，包括部分临床人员、临床项目、生物样本库、资金承诺等。此举旨在延续Aeras的核心结核病疫苗临床项目，并扩大IAVI的临床开发能力和网络。收购正值《新英格兰医学杂志》发布由Aeras与GSK合作进行的临床试验结果，该试验评估了GSK的结核病疫苗候选药物M72/AS01，结果显示疫苗对活动性肺结核的保护效果为54%。如果这一发现得到后续研究的证实，将标志着数十年来开发有效结核病疫苗的突破。此外，Aeras的研究成果还包括另一项发表在《新英格兰医学杂志》上的II期研究，该研究评估了BCG疫苗和实验性亚单位疫苗候选药物H4:IC31®对高风险青少年的结核病预防潜力。IAVI总裁兼首席执行官Mark Feinberg表示，Aeras的研究能力转让将有助于继续这一重要工作，并增强IAVI解决HIV、结核病和其他全球健康挑战的能力。Aeras首席执行官Jacqueline Shea表示，Aeras对结核病疫苗研究领域做出的贡献感到自豪，并相信与IAVI的合并将加速新、更有效的结核病疫苗的研发。联合国结核病特使Eric Goosby表

Altasciences完成对华盛顿州埃弗雷特一家临床前测试业务的收购，旨在成为提供人才和规模的中小型CRO，支持临床前和临床市场，并为客户创造新的外包模式。公司愿景是成为首个提供从候选药物选择到概念验证无缝流动的服务体系的首个CRO。目前，Altasciences在两国拥有超过1300名员工，新增三名关键成员加入西雅图团队，包括总经理、运营副总裁和毒理学总监，均具有丰富的经验，将加强Altasciences的毒理学专长并促进服务整合。Altasciences致力于支持药物开发从候选药物选择到概念验证，提供从临床前安全测试到临床药理学服务、医学写作、生物统计学、数据管理、生物分析和整体项目管理的全面解决方案。

Scilex Pharmaceuticals Inc.宣布其产品ZTlido（1.8%利多卡因透皮系统）正式上市，该产品用于治疗带状疱疹后神经痛。Scilex是Sorrento Therapeutics的子公司，ZTlido将首先在美国批发商处发货，并预计本周末可在美国零售药店通过处方购买。Scilex表示，这是公司向商业化实体转型的重要里程碑，并已与Syneos Health签订协议以支持ZTlido的上市和商业化。ZTlido是一种使用先进粘附技术的局部产品，比Lidoderm更有效地提供12小时的利多卡因释放。带状疱疹后神经痛（PHN）是带状疱疹的常见并发症，每年约有100万美国人受此影响。

Spectral Medical Inc.与一家未公开的第三方达成技术转移协议，将部分技术和相关材料转让，预计在2018和2019年实现四个里程碑，若全部达成，将为Spectral带来总计200万加元的收入。这笔资金将用于支持Spectral的Toraymyxin产品在临床和监管程序中寻求美国FDA批准，Toraymyxin是一种用于治疗脓毒症休克患者的血液净化设备，由Spectral的专有诊断Endotoxin Activity Assay (EAA)引导。Spectral正在与美国FDA互动，以最终确定临床试验方案和统计分析计划，预计这将增加EUPHRATES试验的数据。Spectral的产品PMX已在日本和欧洲获得批准，并在全球超过15万名患者中安全有效地使用。

日本国家癌症中心（NCC）和Maruho公司达成全球许可协议，共同研发、生产和商业化一种新型止痛药，用于治疗癌症治疗中引发的口腔炎。该药物有望在缓解疼痛的同时，保持患者对味道和质地的感知。NCC将进行基础研究，扩大该药物的临床应用可能性，而Maruho将推进该药物的临床试验。双方合作旨在提高癌症患者及其家庭的生活质量。

德国Wuppertal和加拿大蒙特利尔，2018年10月1日——创新药物发现和开发领域的领先企业AiCuris Anti-infective Cures GmbH与专注于其专有CMRT大环化学技术新型治疗药物发现的新兴制药公司Cyclenium Pharma Inc.宣布签署一项合作协议，旨在寻找治疗和预防细菌及病毒性疾病的新药。合作将利用AiCuris在识别和开发有希望的抗菌药物候选药物方面的丰富经验，以及Cyclenium的下一代合成小分子大环库和在该类化合物药物发现方面的卓越专长。在合作中，Cyclenium将进行合成和药物化学活动，生成和优化针对AiCuris选定的特定抗菌靶点的有效大环分子。AiCuris将负责药物学特征化、进一步化合物优化、药物特性分析和这些新化学实体的开发。此外，AiCuris将获得所有临床候选药物的开发和商业化全球权利。作为回报，Cyclenium将获得前期付款、研究资金、开发和销售里程碑以及任何上市产品的版税。AiCuris和Cyclenium均拥有多个国际合作伙伴关系，双方均对此次合作充满信心，期待通过各自的专长和资源共同推动新型抗菌治疗药物的研发。

Recipharm成功收购了Sanofi的吸入性合同制造业务，包括位于英国Holmes Chapel的制造设施。该设施具备新型呼吸产品的研发和制造能力，与Recipharm在北卡罗来纳州研究三角公园提供的吸入性研发专长相辅相成。此次收购是Recipharm并购增长战略的一部分，旨在扩大其全面服务范围，包括专业、需求旺盛的能力。Holmes Chapel制造设施是欧洲同类设施中的领先者，拥有超过450名专业员工，主要生产计量吸入器和鼻喷剂，并设有针对干粉和其他吸入技术的研发套件。Recipharm首席执行官托马斯·埃尔德表示，哮喘和慢性阻塞性肺病（COPD）治疗需求旺盛，是公司业务的关键增长领域。此次新能力使Recipharm能够通过增加额外的专业知识和制造能力，扩大其向开发新型呼吸产品的客户提供服务。

Melinta Therapeutics与Menarini Group达成协议，Menarini将获得在欧洲、亚太地区（不包括日本）、中国、韩国、澳大利亚以及独联体（包括俄罗斯）68个国家共同开发和商业化Vabomere、Orbactiv和Minocin的权利，总交易额高达2.65亿美元。Melinta将获得预付款、基于批准和销售的里程碑付款以及基于净销售额的潜在版税。该协议基于双方2017年宣布的Baxdela（delafloxacin）的商业和共同开发协议。Melinta将继续在美国拥有Vabomere、Orbactiv和Minocin的权利。Vabomere的市场授权申请正在EMA审查中，Orbactiv已获EMA批准用于治疗由耐药金黄色葡萄球菌引起的急性细菌性皮肤和皮肤结构感染。

Hitachi Chemical Advanced Therapeutics Solutions, LLC（HCATS）与全球领先的科学导向型医疗保健公司GSK签署了一份为期三年的临床制造协议。根据协议，HCATS将为GSK的SPEAR T细胞受体疗法（针对NY-ESO-1）在美国、加拿大和欧洲的试验中提供制造服务。该疗法针对多种肿瘤，包括肉瘤、黑色素瘤、多发性骨髓瘤、膀胱癌、非小细胞肺癌、卵巢癌和胃肠道癌。HCATS是美国Hitachi Chemical Co. Ltd.的子公司，专注于合同制造和细胞和基因治疗产品的开发。HCATS表示，与GSK的合作关系是一个激动人心的步骤，旨在支持将变革性疗法带给所有人。HCATS利用近二十年在细胞疗法行业的专长，提供符合cGMP标准的合同开发和制造组织（CDMO）服务，包括临床制造、商业制造和制造开发。其服务设施遍布日本（横滨市，神奈川县）和美国（新泽西州和加利福尼亚州），目前正在新泽西州扩大商业制造能力和产能。

Momenta Pharmaceuticals完成战略审查，旨在降低生物类似物开发成本，专注于新型药物候选人的管线。公司将推进两个后期生物类似物资产M923和M710，并计划退出其他五个生物类似物项目。公司还批准了重组计划，减少约50%的员工。此举旨在将资源重新分配到治疗罕见免疫介导疾病的药物候选人的研发。公司预计将实现约2.5亿美元的五年成本节约，并通过重组和项目削减110个职位。

印度HYDERABAD和PRINCETON，美国——（商业通讯）——印度制药公司Dr. Reddy's Laboratories Ltd.及其子公司宣布，已将其位于田纳西州布里斯托尔的抗生素制造设施及相关资产出售给阿联酋最大的制药制造商Neopharma Inc.的全资子公司。根据协议，Dr. Reddy's出售了其在Dr. Reddy's Laboratories Tennessee, LLC的所有已发行和流通的会员权益以及某些相关资产。此举旨在优化全球成本结构，专注于其他业务优先事项。该设施专注于生产或包装阿莫西林类产品，包括半合成青霉素，占地面积达390,000平方英尺，包括加工、包装、开发、印刷和仓储空间。交易还包括位于布里斯托尔的24,000平方英尺的塑料加工设施。Dr. Reddy's是一家提供包括API、定制制药服务、仿制药、生物类似物和差异化制剂在内的产品和服务的大型制药公司，Neopharma Inc.则是中东和北非地区最大的制药公司之一，业务遍及50多个国家。