斯坦利县Monarch组织获得160万美元联邦补助金，旨在应对该县的精神疾病和药物成瘾问题。若项目成功，明年补助金可能翻倍至320万美元。此资助由卫生与公众服务部下属的精神健康与物质滥用服务管理局（SAMHSA）提供，以支持Monarch扩大其认证社区行为健康诊所（CCBHC）。Monarch将利用这笔资金专注于斯坦利县的精神健康和物质使用障碍。若Monarch的服务取得成效，第二年还可能获得150万美元，总计310万美元。23个组织申请了此资助，仅8个获得资金。Monarch总裁兼首席执行官Peggy Terhune表示，他们对获得资助感到荣幸，并感谢联邦政府对他们的信任。Monarch曾两次申请此资助，第一次被拒绝。Terhune认为，北卡罗来纳州未扩大Medicaid计划可能影响了Monarch的申请。斯坦利县的精神疾病和药物成瘾问题严重，特别是阿片类药物成瘾和自杀率。Monarch预计在未来两年内将为2000多名成人和儿童提供服务，包括严重精神疾病、情绪障碍、长期慢性成瘾、轻度或中度精神疾病和物质使用障碍，以及复杂健康问题。Monarch的CCBHC将在阿尔伯马尔市的350 Pee Dee Ave.现

Taro制药公司宣布终止与NovaBiotics公司关于治疗甲真菌病的药物Novexatin的许可协议。此前，2018年5月披露，Novexatin的临床研究未达到FDA当前指南下IIb期研究的主要目标，且未显示出与安慰剂相比的优势。经过进一步分析和评估，Taro制药公司决定终止与NovaBiotics的合作。Taro制药公司是一家跨国、以科学为基础的制药公司，致力于通过发现、开发、生产和营销最高质量的健康产品来满足客户需求。NovaBiotics是一家专注于设计和发展针对难以治疗、尚未满足的医疗需求的创新抗感染药物的处于临床试验阶段的生物技术公司。

Maruho公司与Galderma KK公司于2018年9月28日宣布，Maruho将从同日起在日本接手Differin Gel 0.1%（一种治疗痤疮的药物）的制造、营销批准和销售权。Differin由Galderma Pharma S.A.研发，自1992年在欧洲首次获得市场授权以来，已在全球83个国家和地区获得批准。2008年，Galderma KK在日本获得批准并开始销售。Maruho与Galderma SA达成协议，建立战略联盟，专注于在日本开发和商业化Galderma SA的皮肤科处方药。自2016年7月起，Maruho已提供并收集了Differin的医学信息。Maruho作为一家专注于皮肤科药品的制药公司，希望通过接管Differin在日本的市场和制造批准，为痤疮患者做出更多贡献。

Dova Pharmaceuticals与Salix Pharmaceuticals及其母公司Bausch Health Companies Inc.达成独家合作协议，共同推广Dova的药物DOPTELET（avatrombopag）在美国市场。DOPTELET是首个在美国批准用于治疗慢性肝病患者手术前血小板减少症的TPO受体激动剂。Dova将继续针对主要肝病学和介入放射学家以及其他专业领域进行商业推广，而Salix将部署约100名销售专员向胃肠病学医疗专业人员推广DOPTELET。Dova将根据DOPTELET的净销售额向Salix支付季度费用。

SeLux Diagnostics宣布与美国卫生与公众服务部下属的生物医学高级研究和发展局（BARDA）签订了一份价值高达4500万美元的里程碑式合同，用于支持其下一代个性化医疗平台SeLux NGP的临床试验和第二代快速败血症诊断系统的开发。SeLux NGP平台能够更快、更精确地确定靶向抗生素治疗方案，有望在个性化医疗领域取得突破，提高患者护理质量并减少抗生素滥用。SeLux Diagnostics致力于通过提供快速、全面、准确的抗菌药物敏感性测试，帮助医院和医疗系统更好地治疗感染性疾病，并应对日益严重的抗生素耐药性问题。

LYNCH Biologics公司宣布完成与Luitpold Pharmaceuticals Inc.的交易，收购了GEM 21S生长因子增强基质及其相关资产，包括全球商业化权利。LYNCH Biologics将负责GEM 21S产品的市场营销，并与一系列互补的再生生物产品一起，通过其颅面事业部直接向口腔外科医生、牙周病医生和种植牙医生销售。LYNCH Biologics专注于再生医学，通过商业化创新生物制品、生物材料和细胞疗法来满足医疗保健提供者对治疗各种复杂愈合挑战的需求。

本周美国食品药品监督管理局（FDA）针对多种药物进行了审批，包括延期和批准的药物。Acorda Therapeutics的Inbrija（左旋多巴吸入粉末）治疗帕金森病患者的OFF期症状的新药申请（NDA）审批日期被推迟至2019年1月5日。Ortho Dermatologics的Jemdel（卤米松丙酸酯）乳膏用于治疗斑块状银屑病的NDA审批日期为10月5日。Verastem的duvelisib用于复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的NDA审批日期为10月5日，FDA已批准Copiktra用于这些适应症。Akcea Therapeutics的Tegsedi（inotersen）用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人的1期或2期多发性神经病的NDA审批日期为10月6日，该药已在欧洲获得批准。默克公司的Gardasil九价人乳头瘤病毒（HPV）疫苗的补充生物制品许可申请（sBLA）审批日期为10月6日，申请扩大其在27至45岁女性和男性中使用的年龄范围，以预防疫苗覆盖的九种HPV类型相关的某些癌症和疾病。

OncBioMune Pharmaceuticals公司宣布其主导免疫疗法平台ProscaVax的Phase 2临床试验进展，该试验针对早期前列腺癌患者。ProscaVax是一种结合前列腺特异性抗原（PSA）和生物佐剂IL-2、GM-CSF的疫苗。预计将有约120名患者参与，他们将在“积极监测”阶段接受治疗。这是首个针对积极监测患者群体的前列腺癌疫苗技术临床试验。OncBioMune公司正在为试验做准备，并采取措施清理资产负债表，包括最近偿还了90万美元的可转换债务。公司正在与债权人及合格投资者谈判，以获得更多资金。

Trovagene公司宣布其针对急性髓系白血病（AML）的1b/2期临床试验中，Onvansertib联合标准治疗药物decitabine的第二剂量组完成。在18mg/m2剂量下，所有三名患者均成功完成治疗，且组合治疗耐受性良好。安全性审查委员会建议将Onvansertib剂量提升至27mg/m2。该试验旨在评估Onvansertib在AML患者中的安全性和疗效，试验由耶鲁大学医学院的血液病学专家Zeidan博士领导。Onvansertib是一种针对PLK1酶的口服选择性抑制剂，已在AML患者中显示出良好的疗效。

ImmusanT公司宣布其Nexvax2疫苗的Phase 2 RESET CeD临床试验已开始招募首名患者，旨在评估该疫苗对携带HLA-DQ2.5免疫识别基因的1型自身免疫性肠病患者的安全性和有效性。该试验将评估Nexvax2在预防意外摄入谷蛋白方面的保护作用，目标是开发一种能让患者恢复无限制饮食的治疗方法。试验预计将招募约150名患者，并将基于Phase 1试验中Nexvax2的安全性数据进一步研究其疗效。ImmusanT还致力于开发针对其他HLA相关自身免疫疾病的疫苗，包括1型糖尿病。

英国剑桥，2018年9月27日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于开发和商业化胃肠道治疗药物的专家级制药公司Atlantic Healthcare plc（以下简称“Atlantic Healthcare”或“公司”）宣布，其针对克罗恩病的口服阿里卡福森片剂的1期临床试验结果显示，该药物配方安全性高且耐受性良好。该试验旨在评估安全性、耐受性并确认口服阿里卡福森片剂的释放位置，以便将其输送到克罗恩病最常发生的部位——小肠。共有15名健康男性志愿者在两次不同场合接受了240mg阿里卡福森口服片剂，一次与食物同服，一次空腹。结果显示，口服片剂似乎安全地输送到小肠，所有片剂在小肠末端之前都溶解并释放了药物。此外，与预期一致，试验显示口服给药后系统吸收最小，这对于在小肠内进行靶向局部活性是理想的。Atlantic Healthcare将开始规划阿里卡福森片剂的克罗恩病2b期疗效试验。Atlantic Healthcare首席执行官Toby Wilson Waterworth表示：“我们很高兴地证明，阿里卡福森以口服片剂形式安全地输送到小肠，并且耐受性良好。当与其他阿里卡福森在溃疡性结肠炎的临床试验结果一起考虑时，

Cidara Therapeutics宣布启动ReSTORE三期临床试验，评估其领先抗真菌药物rezafungin治疗念珠菌血症和侵袭性念珠菌病的有效性和安全性。Rezafungin是一种新型棘白菌素类抗真菌药物，旨在每周一次给药，用于治疗和预防严重侵袭性真菌感染。该试验旨在评估每周一次静脉注射rezafungin（400毫克第一周，随后每周200毫克）与每日一次注射caspofungin相比的效果。主要疗效终点是第30天全因死亡率，该试验预计将在2020年产生顶线数据。

FLX Bio公司宣布，其临床试验中，第一例患有多种晚期癌症的患者接受了FLX475治疗。FLX475是一种口服的小分子CCR4拮抗剂，能选择性抑制调节性T细胞（T reg）向肿瘤微环境的迁移。FLX475的剂量给予是FLX Bio的一个重要里程碑，因为它继续推进针对肿瘤微环境的创新治疗方法。该药物在健康志愿者研究中表现出良好的安全性、药代动力学和药效学特征，有望直接解决T reg在肿瘤微环境中的抑制作用。目前正在进行一项开放标签、剂量递增和队列扩展的1/2期临床试验，将招募来自美国、澳大利亚和亚洲领先癌症中心的多种类型癌症患者。试验将评估FLX475作为单药治疗和与pembrolizumab联合治疗的安全性、耐受性，以及肿瘤微环境的变化和抗肿瘤活性。

Horizon Pharma公司启动了一项名为MIRROR的临床试验，旨在评估KRYSTEXXA（pegloticase注射剂）与甲氨蝶呤联合使用对慢性痛风患者血清尿酸水平的影响，以及提高治疗持久性。该试验预计将招募约30名患者，是一个适应性设计研究，旨在评估甲氨蝶呤作为免疫调节剂在未控制痛风成人患者中减轻对KRYSTEXXA免疫反应的有效性。KRYSTEXXA在关键临床试验中，42%的患者实现了完全反应，血清尿酸水平在六个月内保持在低于6 mg/dL。MIRROR试验中，符合条件的研究对象将在开始KRYSTEXXA治疗前的四周开始口服甲氨蝶呤15 mg，并在24周的双周KRYSTEXXA输注期间继续服用。主要终点是维持血清尿酸水平低于6 mg/dL的响应率，以及至少在第一剂KRYSTEXXA输注和第14周之间有一个血清尿酸水平低于5 mg/dL。

CytoSen Therapeutics宣布其针对高风险急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者接受半相合造血干细胞移植（HSCT）的CSTD002-NK细胞疗法的新药临床试验申请（IND）前会议获得美国食品药品监督管理局（FDA）的积极回应。FDA同意CytoSen的预临床研究和在德克萨斯大学MD安德森癌症中心进行的临床试验结果足以支持其拟进行的2期临床试验。FDA还认为拟定的剂量方案、安全性评估和研究终点是适当的，并确认临床试验的期中结果可以考虑授予再生医学高级治疗（RMAT）资格。CytoSen计划在2019年上半年开始试验。CSTD002-NK是一种高剂量、适应性半相合自然杀伤（NK）细胞疗法，使用CytoSen的专利纳米颗粒平台在体外扩增。这是CytoSen首次使用纳米颗粒技术进行的临床试验，该技术能够在可扩展的制造平台上产生高度激活的NK细胞。CytoSen的NK细胞平台基于其联合创始人兼科学顾问委员会主席、全国儿童医院血液病学/肿瘤学/造血干细胞移植和儿童癌症及血液疾病中心的细胞疗法和癌症免疫治疗项目主任李德安博士以及德克萨斯大学MD安德森癌症中心干细胞移植系副教授斯蒂芬·丘雷

Alnylam Pharmaceuticals宣布ENVISION三期临床试验中期分析结果，givosiran治疗急性间歇性卟啉症（AIP）患者的尿中ALA水平显著降低，有望获得加速批准。中期分析显示，与安慰剂相比，givosiran治疗显著降低了AIP患者的尿ALA水平。Alnylam计划与FDA讨论这些数据，并可能在2018年底提交新药申请。中期分析截止日期为2018年8月22日，包括43名AHP患者，其中41名AIP患者，1名VP患者和1名HCP患者。截至截止日期，没有死亡病例，22%的givosiran患者和10%的安慰剂患者报告了严重不良事件。Alnylam将继续进行ENVISION研究，并计划在2019年初报告主要终点结果。

Ultragenyx公司宣布，其研发的针对鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的基因疗法DTX301在Phase 1/2临床试验中取得积极成果。第二剂量组的患者中，一名患者尿生成正常化；第一剂量组的患者持续显示生化改善和临床稳定。第三剂量组的研究将于2018年开始，预计2019年中得到数据。OTC缺乏症是一种常见的尿素循环障碍，患者体内氨水平过高可能导致神经缺陷和其他毒性。DTX301是一种AAV基因疗法，旨在通过单次静脉注射恢复OTC的稳定表达和活性。