Cellular Biomedicine Group宣布在中国启动TC-DC（肿瘤干细胞特异性树突状细胞）疗法针对肝细胞癌的临床试验，这是中国首个免疫细胞临床试验。该试验由CBMG、加州干细胞（CSC）和上海解放军85医院合作进行，旨在利用TC-DC疗法对抗肝细胞癌，该疗法通过训练免疫系统识别并摧毁肿瘤干细胞。CBMG与CSC的合作赋予了CBMG在中国大陆独家开发和市场推广CSC的癌症（TC-DC）技术的权利。解放军85医院作为一家大型教学医院，拥有丰富的医疗资源和专家团队，将参与临床试验。此外，CBMG还与CMIC-GCP签订合同，以管理试验设计和减少延误。肝细胞癌是全球最常见的肝癌类型，中国患者占全球患者总数的45%，每年新增患者超过30万。目前，肝细胞癌的治疗方法主要是手术和局部化疗，但复发率和生存时间均不理想。

法国制药公司Ipsen与美国生物制药公司Inspiration宣布，其领先血友病项目OBI-1已出售给全球血友病领导者Baxter International Inc.。该交易于2013年1月24日公布，涉及Ipsen和Inspiration各自对OBI-1的权利。Baxter获得了OBI-1的全球权益，包括用于治疗先天性血友病A和获得性血友病A的重组猪因子VIII，以及Ipsen位于马萨诸塞州米尔福德的生产设施。交易涉及5000万美元的预付款，以及最高1.35亿美元的潜在额外开发销售里程碑和12.5%至17.5%的全球净销售额分成。OBI-1目前正在进行治疗获得性血友病A的关键试验。此次交易是Inspiration和Ipsen在Inspiration于2012年10月30日申请美国破产法第11章保护后不久开始的联合销售过程的一部分。Ipsen为Inspiration提供了1840万美元的债务人占有融资，以资助其运营和销售过程。此外，Cangene Corporation收购了IB1001（重组FIX）的全球权益。Ipsen作为Inspiration的唯一高级担保债权人和OBI-1和IB1001销售中包含的非

英国癌症研究技术公司和伦敦癌症研究所宣布与强生生物科技公司合作，共同研究开发针对多发性骨髓瘤的新药。多发性骨髓瘤是第三常见的血液癌症，每年有约4700例新发病例和约2600人死亡。由于许多患者对治疗产生耐药性，迫切需要新的治疗方法。该合作旨在识别分子并开发阻断细胞信号通路中关键蛋白的潜在药物，该通路称为未折叠蛋白反应（UPR）途径。研究人员计划阻断这些机制以触发骨髓瘤细胞死亡。这项工作将首先关注骨髓瘤，但任何新开发的药物也可能对其他癌症有用。Cancer Research UK癌症治疗单元的Ian Collins博士和分子病理学部的Faith Davies博士将领导的研究团队将与强生团队合作。Cancer Research UK和强生将共同资助多达25名科学家，强生将提供部分资金支持伦敦ICR的研究。强生将支付未来的里程碑和版税，并负责潜在药物的后期临床开发。Cancer Research UK癌症治疗单元的Paul Workman教授表示，多发性骨髓瘤患者迫切需要新的治疗方法，他们对此合作充满信心。Cancer Research Technology的商业发展副总监Laura Fletcher博士表示，CR

2012年，Transgene公司在研发投入、临床试验启动、与EORTC的战略合作以及在中国市场开展活动等方面取得了显著进展。公司财务状况稳健，净亏损与预期相符，现金流消费符合预期，截至2012年底，公司现金储备达到9290万欧元。2012年，公司四个最先进产品中的三个在临床试验中取得了积极成果，包括Pexa-Vec、TG4040和TG4001。公司预计2013年现金流消费约为5000万欧元，并有望在2013年底启动TG4010和Pexa-Vec的3期临床试验。

AstraZeneca与Moderna Therapeutics达成独家合作协议，共同研发和商业化mRNA疗法，用于治疗心血管、代谢、肾脏疾病和癌症。AstraZeneca将支付2.4亿美元 upfront，并获得在特定疾病领域选择目标的权利。Moderna将获得1.8亿美元的技术里程碑奖金。双方合作将推动mRNA疗法的发展，有望为现有技术无法治疗的疾病提供新疗法。

bluebird bio与Celgene公司达成一项全球战略合作，旨在发现、开发和商业化新型基因疗法，专注于癌症治疗。双方将利用基因疗法技术，对患者的T细胞进行基因改造，制成CAR T细胞，以靶向并摧毁癌细胞。此外，Celgene还与德克萨斯大学贝勒医学院的细胞和基因治疗中心达成另一项战略合作伙伴关系，共同推进CAR T细胞领域的产品和项目。此次合作预计将带来多个CAR T细胞产品的开发和商业化。Celgene有权在每项产品完成1期临床试验后获得产品的许可权。bluebird bio将负责研发活动至1期临床试验。

日本长崎大学与阿斯利康公司签署合作协议，共同研究开发治疗登革热的新药。这是继2012年双方合作开发治疗由原虫寄生虫引起的NTDs新药之后的第二次合作。登革热等由登革热病毒引起的疾病，治疗需求高，目前市场上尚无治疗药物，且疫苗预防效果尚不明确。合作研究将分为两个阶段，首先在体外测量化合物的抗登革热病毒活性，然后在动物体内测试具有抗病毒活性的化合物。长崎大学热带医学研究所（NEKKEN）和阿斯利康将共同努力，加速新药的研发，以改善全球公共卫生问题。

DART Therapeutics公司宣布正在开发一种针对杜氏肌营养不良症（DMD）的SARM药物候选物DT-200，该药物由比利时Galapagos NV提供。初步研究表明，DT-200有望增加肌肉大小和力量，可能成为DMD的新疗法。DART与患者基金会Charley's Fund和Nash Avery Foundation合作，后者共同创立了DART。SARMs通过正常的雄激素途径促进肌肉质量增加，而不产生口服雄激素类固醇的副作用。DART的研究可能为其他神经肌肉疾病如FSHD、脊髓性肌萎缩症、Charcot Marie Tooth和ALS带来益处。DART计划在2013年下半年开始进行DT-200的2a期研究，以评估其在增加瘦体质量、肌肉力量和运动功能方面的效果。

Cerecor公司宣布获得默克公司（MSD）拥有的COMT抑制剂在全球范围内的独家开发、注册和商业化权利。COMT抑制剂是一种能够影响多巴胺分解的酶，多巴胺在脑功能中扮演重要角色。这些药物在治疗帕金森病等疾病中已有应用，但存在脑渗透性差、安全性和耐受性有限等问题。Cerecor计划评估2000多个分子，选择候选药物进行临床试验。此次合作将有助于Cerecor扩展其认知药物管线，并加强其在神经精神药物开发领域的领导地位。

Merrion Pharmaceuticals宣布其合作伙伴Novo Nordisk成功完成了一种新型口服胰岛素（NN1954）的单剂量I期临床试验。该试验旨在评估NN1954的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。Merrion的GIPET技术在NN1954的配方中得到了应用。根据2008年与Novo Nordisk签订的许可协议，Merrion在达到某些开发、监管和销售里程碑以及销售版税时将获得收益。Merrion董事长Michael Donnelly表示，这是朝着改善糖尿病管理选项迈出的又一重要步骤，这种剂量递增试验是新疗法的开发关键阶段，Novo Nordisk对将Merrion的GIPET技术纳入口服胰岛素片剂上市计划的承诺令人鼓舞。