根据Argenx近日公布的2025年上半年财报显示，FcRn抗体Efgartigimod两个季度的销售额同比增长98%至17.39亿美元，已然成为自免领域一个超级重磅单品。 而随着Efgartigimod不断“超预期”增长，Argenx的市值也一路高升，已经站上420亿美元规模（超3000亿元），将创新药领域大单品的暴力美学表现得淋漓尽致。 Argenx的成功印证了，在自免领域相对蓝海，临床未被满足需求大，且疾病机制清晰的适应症上，biotech有望凭借新技术平台的创新优势，开发出更好的产品。

8月4日，鲁南制药集团党委书记、董事长、总经理张贵民 率队到访中国药科大学江宁校区，参观多靶标天然药物全国重点实验室。 中国药科大学党委书记戴建君等陪同参观并座谈， 中国药科大学 多靶标天然药物全国重点实验室 主任李萍主持会议。 座谈会上，双方围绕多靶标天然药物研发、产学研协同创新等方面开展深度交流。

• FDA对CGT的监管已成熟，但Carl June等专家批评其流程繁琐，缺乏中国IIT双轨制的灵活性。 •中国IIT备案+IND注册促进了细胞疗法的快速崛起，杜新建议美国由HHS另设IIT路径，以平衡创新与监管。 •FDA在早期临床中放宽部分CMC和效力测试要求，允许替代方法先行，后期再完善。

Fractyl Health计划通过一次承销公开发行，出售其普通股和预付认股权证，以筹集资金支持其Revita和Rejuva项目，以及一般运营资金。每份预付认股权证的购买价格等于公开发行中向公众出售的普通股每股价格减去0.00001美元。公司还预计将授予承销商在30天内购买额外15%股份或认股权证的选择权。所有股票、认股权证和普通认股权证均由Fractyl Health提供。此次发行的具体条款将在最终招股说明书中披露。

一项发表在《JAMA Surgery》上的多中心临床试验证实了Destinex检测的强大诊断性能，这是一种新型液体活检，是Cizzle Bio的DEX-G2血液检测的基础，用于早期检测胃癌——一种世界上致命性最强的恶性肿瘤。该研究的结果证实了DEX-G2作为一项微创、临床可操作的检测工具，能够在胃癌的最早和最易治疗的阶段检测出胃癌，此时及时干预可以显著改善预后并挽救生命。该研究由癌症生物标志物研究领域的国际知名领导者Ajay Goel博士领导，他也是Destinex检测的开发者，并担任Cizzle Bio的科学顾问。研究使用机器学习优化和验证了检测，研究人员展示了早期胃癌的卓越诊断准确性。该研究在日本的领先癌症中心进行，分析了来自480名参与者（包括胃癌患者和匹配对照）的809份血清样本。研究显示，Destinex检测在验证队列中达到了96.8%的曲线下面积（AUC），对早期（pT1）胃癌的检测灵敏度为95.0%。这些发现强调了该检测作为一项微创工具在胃癌早期识别时的优势。Cizzle Bio正在推进DEX-G2测试的商业部署，旨在支持临床医生更早地检测胃癌，尤其是在内窥镜可能不可用或不切实际的基础医疗和胃肠

一、专利药：十年寒窗无人问，一朝上市贵上天。 专利保护是对创新药品的一种独占性保护措施，通过专利保护，研发药企能够在一定的时间内享有该药品的独家销售权。 筛分子需要钱： 研发一种专利药，首先需要从大量的化合物中进行筛选。

ForCast Orthopedics成功完成A轮融资，以支持其针对假体周围关节感染（PJI）的创新疗法开发。该轮融资由OrthoInnovations LLC领投，其管理合伙人、著名骨科外科医生Charles A. DeCook博士担任。PJI是关节置换手术的一种罕见但严重的并发症，可威胁关节功能、肢体保存甚至患者生命。由于感染细菌粘附在假体上并形成保护性生物膜，因此治疗PJI具有挑战性。ForCast计划通过其专有技术，开发一系列直接递送到感染关节的靶向抗生素疗法。DeCook博士表示，他对ForCast的治疗方法有信心，认为其有望为患者和外科医生提供最佳的治疗结果。DeCook博士将加入公司董事会和管理团队，担任首席创新官。

Faron Pharmaceuticals Ltd.近日宣布，其BEXMAB临床试验中，针对初治或未经治疗的高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）患者的完全缓解（CR）率从28%上升至43%，这一数据基于最新的疗效数据。该数据表明，随着患者继续使用bexmarilimab和标准治疗药物azacitidine的联合疗法，患者的反应在时间上不断加深。这一改善的CR率（9/21患者）比之前数据中28%的CR率有显著提高，且是仅使用azacitidine治疗的16-17%历史CR率的两倍以上。这一进展为即将与美国食品药品监督管理局（FDA）举行的第2期临床试验结束会议提供了支持，并增强了公司进行加速批准注册试验的信心。

Appili Therapeutics公司宣布，其新型生物防御疫苗候选物ATI-1701在《Vaccine》杂志上发表的新研究中，展示了其在多种动物模型中对气溶胶化弗朗西斯菌（Francisella tularensis）暴露的强大保护作用。该研究由Appili的Dr. Carl Gelhaus和来自美国、加拿大和瑞典的领先生物防御机构的研究人员共同撰写，表明ATI-1701在鼠和非人灵长类动物模型中均表现出对致命土拉伦斯病的有效保护。研究结果显示，接种疫苗的动物对气溶胶化的弗朗西斯菌SCHU S4表现出强烈的免疫反应，包括高水平的抗原特异性抗体滴度，并在挑战剂量超过中位致死剂量10,000倍的情况下，鼠类在疫苗接种后一年内100%存活。该研究支持了ATI-1701作为预防土拉伦斯病领先候选疫苗的潜力，并支持与美国国防部合作继续开发。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了AJOVY®（fremanezumab-vfrm）单剂量注射剂用于预防儿童和青少年（6-17岁，体重45公斤或以上）的偏头痛发作，为这些患者提供了一种期待已久的每月一次的治疗选择，治疗方式可在诊所或家中进行。AJOVY成为首个也是唯一获准用于儿童偏头痛预防及成人偏头痛预防的降钙素基因相关肽（CGRP）拮抗剂，标志着AJOVY在2018年美国批准后，扩大其影响范围的重要一步，也突显了Teva制药公司持续致力于推进和解决神经学挑战的努力。预防治疗有助于减少偏头痛发作的频率，帮助儿童和青少年更好地管理日常生活中的病情。AJOVY每月注射一次，可在诊所或家中使用，旨在支持患者依从性并减轻家庭的治疗负担。这一批准为美国10%的儿童和青少年提供了新的治疗选择，这些患者通常被忽视，并且没有得到足够的治疗。

Cardiol Therapeutics Inc.今日宣布，其针对急性心肌炎患者的Phase II临床试验ARCHER的主要终点——左心室细胞外体积（ECV）在CardiolRx™与安慰剂对比中显示出显著改善（p = 0.0538），且ECV的减少与多个预先指定的心脏磁共振成像（CMR）终点改善相关，包括左心室质量的显著降低。这些结果为CardiolRx™提供了令人信服的临床概念验证，并强烈支持其在心肌病、心力衰竭和心肌炎等疾病中的临床开发。此外，CardiolRx™在Cardiol的Phase II MAvERIC试验中表现出安全性和耐受性，且ARCHER的结果已提交给即将召开的学术会议并计划发表。

迪哲医药自主研发的全球首创非共价LYN/BTK双靶点抑制剂DZD8586获得美国FDA“快速通道认定”，用于治疗复发难治性CLL/SLL患者。该药在针对既往接受过多种治疗的CLL/SLL患者的I/II期临床研究中表现出高达84.2%的客观缓解率，且安全性良好。DZD8586可同时阻断BTK依赖性和非依赖性BCR信号通路，有效抑制多种B细胞非霍奇金淋巴瘤亚型细胞及肿瘤动物模型的生长，有望为患者带来突破性治疗新选择。

Jazz Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准Modeyso（dordaviprone）用于治疗1岁及以上成人及儿童弥漫性中线胶质瘤患者，该疾病主要影响儿童和年轻成人，并具有H3 K27M突变，在先前治疗后疾病进展。Modeyso是首个也是唯一获得FDA批准的针对这种罕见且侵袭性脑肿瘤的治疗药物，每年在美国约有2000人受到影响，其中许多是儿童和年轻人。该药物基于50名患者的综合疗效分析获得批准，总缓解率为22%。Modeyso每周口服一次，预计将在未来几周内上市。FDA的批准是基于对376名胶质瘤患者的安全性评估，其中严重不良事件发生率为33%。公司将于2025年8月27日举办投资者网络研讨会，介绍Modeyso的临床数据、患者需求和商业化策略。

Pulse Health与Tris Pharma合作，利用Pulse Engagement Cloud平台和专有的HCP数据许可解决方案，为ADHD产品提供更智能、集中的营销情报。该合作将支持Tris Pharma的营销策略，实现实时活动激活、基于行为的细分和跨所有HCP互动的集成分析。Pulse Health将继续支持生物技术和制药公司，帮助它们现代化商业运营，简化多渠道活动，并从非个人推广活动中获得可衡量的业务成果。

Standard BioTools与新加坡的Precision Health Research (PRECISE-SG100K)启动了蛋白质组学合作，选择SomaScan平台来支持大规模人口健康研究。该研究计划分析10万个样本，旨在通过数据驱动的解决方案改善新加坡的医疗保健和患者预后。SomaScan平台因其无与伦比的蛋白质组覆盖范围、卓越的可重复性和高质量的服务而成为首选平台。此举巩固了SomaScan在重要生物样本库领域的战略地位，并使其在全球健康倡议中的角色日益增强。

美国系统生物学研究所的研究人员开发了一种个性化的模型，用于预测艰难梭菌（C. diff）在个体肠道中定植的风险，并测试特定的益生菌疗法。该研究通过模拟超过15,000个人类肠道微生物组样本，确定了三种定植状态，并使用益生菌混合物抑制艰难梭菌的生长，从而为预防这种机会性病原体提供了新的策略。

Astria Therapeutics与日本制药公司Kaken Pharmaceutical达成独家许可协议，在日本开发和商业化用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的navenibart。Astria将获得1600万美元的前期付款，以及总计1600万美元的商业化和销售里程碑奖金。此外，Astria还有资格获得按净销售额一定比例计算的分级版税，以及部分三期临床试验成本补偿。Kaken将支持navenibart的三期临床试验，负责日本的监管提交，并补偿Astria部分的三期临床试验成本。