SciTech Development公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对ST-001（一种用于静脉输注的Fenretinide磷脂悬浮液）的I期/II期临床试验申请，用于治疗复发性/难治性小细胞肺癌（SCLC）。该药物是一种新型纳米颗粒药物，旨在有效递送Fenretinide至癌细胞。FDA的批准基于对药物安全性的全面审查，并标志着SciTech在解决肿瘤学未满足需求方面迈出的重要一步。试验将由密歇根大学的著名胸外科肿瘤学家Greg Kalemkerian博士领导，旨在评估ST-001的安全性、药理学和最大耐受剂量。SciTech计划在2025年第二季度/第三季度启动SCLC试验，并期待进一步验证该药物的广泛治疗潜力。

ImmunityBio公司完成了一项融资，从单一机构投资者那里获得约7500万美元的注册直接发行普通股和认股权证，预计总收益约为7500万美元，若完全行使认股权证，收益可达9000万美元。此次融资将支持公司的日常运营。ImmunityBio是一家专注于免疫疗法的生物技术公司，致力于开发新一代疗法和疫苗，以增强自然免疫系统对抗癌症和传染病。其产品包括FDA突破性疗法ANKTIVA，用于治疗非肌肉性侵袭性膀胱癌。公司正在开发针对癌症的疫苗和免疫疗法，旨在减少或消除标准高剂量化疗的需求。

美国食品药品监督管理局（FDA）提前两个月批准了百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb）的Opdivo（nivolumab）与Yervoy（ipilimumab）联合用药作为成人及12岁以上儿童不可切除或转移性微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）结直肠癌（CRC）的一线治疗方案。这一批准基于CheckMate-8HW试验，这是迄今为止最大的III期免疫治疗临床试验，评估了Opdivo加Yervoy与Opdivo单药治疗在所有治疗线上的疗效对比，以及Opdivo加Yervoy与化疗在一线治疗中的疗效对比。结果显示，Opdivo加Yervoy在所有治疗线上与Opdivo单药治疗相比，疾病进展或死亡风险降低了38%，在一线治疗中与化疗相比降低了79%。该批准为MSI-H/dMMR不可切除或转移性CRC患者提供了新的治疗选择，有望改变这一癌症的治疗方式。

Rallybio宣布停止其前领先分子RLYB212在罕见自身免疫性出血性疾病中的开发，原因是II期临床试验的药代动力学结果令人失望。RLYB212是一种针对胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）的人源化单克隆抗体，但数据显示其未能达到预期的靶浓度或最低靶浓度。公司CEO Stephen Uden表示，由于结果与预测范围偏差较大，且缺乏经验数据来进一步调整剂量，风险与收益不再支持继续给药。Rallybio将继续开发另一分子RLYB116，这是一种抑制补体途径蛋白的抗体融合蛋白，目前处于I期临床试验阶段，用于治疗包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、抗磷脂综合征（APS）和重症肌无力（gMG）在内的罕见补体途径疾病。Rallybio自2018年成立以来，已获得近2.5亿美元的投资，致力于研究罕见和超罕见疾病的新疗法，但除了RLYB116外，其管线中的其他分子如RLYB211等已不再出现在公司公布的管线中。

Psyence BioMed与澳大利亚顶级合同研究组织Southern Star Research达成合作，加速其在澳大利亚进行的针对癌症患者调整障碍的IIb期临床试验。此次合作将优化Psyence BioMed的临床试验，扩大全国范围内的肿瘤学和心理健康网络合作，支持临床开发计划的下一阶段。Southern Star Research的先进操作、全国网络以及深入了解澳大利亚临床试验环境将提高患者招募和试验执行效率。Psyence BioMed对iNGENū CRO在方案设计、伦理批准和站点激活方面的贡献表示感谢。双方领导均对合作表示兴奋，认为这将推动新型迷幻辅助疗法的发展，满足调整障碍等精神健康需求。

MaaT Pharma宣布其Phase 2b临床试验PHOEBUS的DSMB安全中期分析结果积极，这是全球最大的随机对照试验，旨在评估微生物组疗法在肿瘤学中的应用。该研究比较了MaaT033（实验组）与安慰剂在异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）患者中的疗效和安全性。中期分析显示，MaaT033组未出现预定义的死亡率增加，这进一步证实了MaaT033的安全性，并支持其在allo-HSCT治疗中的应用。MaaT033是一种口服微生物组生态系统疗法，旨在改善HSCT患者的整体生存率。该试验正在法国、德国、比利时、西班牙、荷兰和英国进行，预计将招募387名患者。

AmacaThera公司与一家领先的全球制药公司合作，利用其先进的AmacaGel水凝胶递送平台开发单次注射长效生物制剂。该项目由两家公司共同资助，旨在利用双方的优势和资源加速新型生物制剂的开发。AmacaThera公司首席科学官Molly Shoichet表示，这一合作将利用AmacaThera在递送方面的专业知识，实现新型生物制剂的成功。AmacaThera公司首席执行官Mike Cooke表示，这一合作基于公司在水凝胶平台上的制造知识和人体数据，能够快速开发有效的注射递送解决方案。CQDM的Connect-Pharma系列促成了这一合作，该系列为加拿大公司和学术界提供了与CQDM全球制药成员代表建立联系的机会。AmacaThera公司致力于开发长期作用的药物，以改善患者的生活质量，同时减少全身副作用。

SELLAS Life Sciences Group, Inc.宣布，其新型CDK9抑制剂SLS009在针对复发/难治性急性髓系白血病（r/r AML）的Phase 2临床试验中取得了显著成果。Cohort 3数据显示，接受SLS009治疗的AML-MRC患者的中位总生存期（mOS）为8.9个月，所有复发或对基于Venetoclax的方案难治的患者mOS为8.8个月，均远超历史基准2.5个月。此外，该疗法在AML-MRC患者中的总缓解率（ORR）达到67%，显著超过预期的20%。SLS009在多种遗传突变的患者中显示出反应，有望为许多未得到充分治疗的病人带来变革。试验将继续进行，并预计在2025年第一季度获得完整数据和FDA监管反馈。

SecondWave Systems，一家专注于开发新型超声治疗炎症性疾病的临床阶段医疗设备公司，宣布已完成700万美元的A轮融资。本轮融资由Treo Ventures和一家主要医疗保健战略投资者领投，Scientific Health Development、明尼苏达大学发现资本和SSBCI基金参与投资。这笔资金将支持SecondWave进行下一阶段的临床试验，该试验基于其首次人体研究，该研究显示在类风湿性关节炎疾病活动方面有显著降低。SecondWave的CEO Anuj Bhardwaj表示，公司致力于改善数百万遭受慢性炎症性疾病美国患者的生命质量。Treo Ventures的合伙人Mudit K. Jain博士表示，他们很高兴与SecondWave的经验丰富的团队合作，推进一种新颖且具有高度差异化的疗法，这将积极影响无数患者的生命，同时降低护理成本。SecondWave顾问委员会成员、生物技术领袖和医生科学家Paul Peter Tak博士表示，作为早期创新者之一，他兴奋于SecondWave的非侵入性超声疗法在治疗免疫介导的炎症性疾病方面的广泛应用潜力。SecondWave Systems致力于革新

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Agitated Solutions公司新型对比剂ASI-02的IND申请，该公司将启动三期临床试验，评估ASI-02在心脏气泡研究中的安全性和有效性。该多中心随机研究将在美国和加拿大对最多300名进行经胸超声心动图（TTE）检查的患者使用扰动的盐水对比剂——即“心脏气泡研究”。心脏气泡研究是诊断右向左分流的标准方法，这种分流可能导致不正常的血流，是隐源性中风的潜在原因，尤其在年轻人中。目前，没有FDA批准的右心对比剂。ASI-02是一种创新的右心对比剂，产生一致的微气泡，旨在提高图像质量并促进对右向左分流的诊断。它可以通过一名超声科医生进行给药，无需第二个人进行搅拌和注射对比剂，从而提高超声实验室的工作流程效率。Agitated Solutions公司正在开发一系列产品，旨在增强超声成像的使用，提高效率和临床结果。

Merida Biosciences新成立，获得1.21亿美元资金，致力于开发针对自身免疫和过敏性疾病的新型精准治疗。其疗法通过Fc生物疗法，基于抗体Fc片段的分子，能特异性靶向致病性自身抗体，避免对自身组织的攻击，并诱导其在肝脏细胞中降解。公司首项研究针对格雷夫斯病，一种攻击甲状腺的自身免疫疾病，目前患者可通过甲状腺手术或放射性碘治疗，但均为侵入性治疗。Merida计划通过其疗法精准消除致病抗体，恢复甲状腺激素的正常功能。此外，公司还在进行IgE介导的过敏性疾病和原发性膜性肾小球肾炎的研究。Merida由Third Rock Ventures在2022年孵化，并获得Bain Capital Life Sciences、BVF Partners、GV和PXV Funds的支持。新公司加入免疫学和炎症领域竞争，与Hillstar Bio和Bambusa Therapeutics等公司同场竞技。同时，大型制药公司如Sanofi也在这一领域投入巨资。

EMA授予Comanche Biopharma公司研发的siRNA药物CBP-4888孤儿药资格，用于治疗由sFlt1介导的早产先兆子痫。先兆子痫是一种严重的产科并发症，每年在欧洲联盟约有四万分之一妊娠受到影响。CBP-4888旨在降低胎盘中sFlt1蛋白的过度表达，这是一种已知先兆子痫的致病介质。该药物有望成为首个针对产科指征的精准医疗方案。Comanche Biopharma公司表示，通过靶向先兆子痫的根本原因，旨在提供一种可以预防这种疾病对母亲、婴儿、家庭和社会的广泛影响的疗法。此外，CBP-4888还获得了美国FDA的快速通道资格和英国ILAP指导小组的创新护照资格。

Harmony Biosciences在2025年美国神经学年会“儿童神经学热点话题”分会场公布其开放标签扩展研究（ZYN2-CL-017）的更新数据，评估ZYN002在儿童、青少年和成人脆性X综合征（FXS）患者中的安全性和有效性。数据显示，ZYN002在减少FXS患者常见的不安症状方面具有临床意义。目前，美国食品和药物管理局（FDA）尚未批准FXS的治疗方法。这些数据将在2025年4月8日于圣地亚哥举行的美国神经学年会（AAN）上分享。ZYN002是一种合成大麻二酚（CBD）凝胶，用于经皮递送，目前正在进行3期临床试验，以评估其在FXS患者中的安全性和有效性。FXS是一种罕见的遗传性疾病，是美国最常见的遗传性智力障碍和自闭症谱系障碍的原因。

IGC Pharma宣布扩大其正在进行的CALMA 2期临床试验，新增布朗大学Warren Alpert医学院附属的Butler医院记忆与衰老项目作为研究站点。该项目将支持IGC-AD1（针对阿尔茨海默病激动的IGC Pharma研究性疗法）的临床试验。Butler医院记忆与衰老项目在阿尔茨海默病研究方面享有盛誉，致力于神经退行性疾病的预防、诊断和治疗。IGC Pharma的CEO Ram Mukunda表示，与Butler医院合作推进CALMA临床试验，有助于推进试验，为患者提供有效解决方案。CALMA 2期试验旨在评估IGC-AD1在减少阿尔茨海默病激动的潜力。

ReAlta Life Sciences公司将在2025年4月24日至28日在夏威夷檀香山举行的儿科学术会议（PAS）上展示其关于新生儿缺氧缺血性脑病（HIE）新药RLS-0071（pegtarazimod）的临床研究数据。这项研究旨在评估该药物在治疗新生儿HIE中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。研究数据将包括炎症生物标志物和药代动力学数据，以及371号和656号海报展示的具体细节。ReAlta Life Sciences公司致力于通过调节炎症反应来治疗威胁生命的罕见和急性炎症性疾病，其EPICC肽平台基于人类星状病毒（HAstV-1）的发现，能够抑制先天免疫系统的成分。

标题：Telix宣布Cardinal Health将负责Gozellix的商业分销 摘要： 澳大利亚墨尔本和印第安纳波利斯，2025年4月8日（全球新闻社）——Telix制药有限公司（ASX: TLX，NASDAQ: TLX，Telix，公司）今天宣布，它已选择Cardinal Health公司（NYSE: CAH，Cardinal Health）作为其商业放射性药物分销商之一，以向美国供应Gozellix（制备68Ga gozetotide注射剂的套件），Telix下一代PSMA-PET成像剂，用于前列腺癌。在最近美国食品药品监督管理局（FDA）批准后，Telix已与Cardinal Health签订合同，以在2025年上半年的商业推广前，使产品在美国各地可用。为了支持推广，Cardinal Health部署了Telix的ARTMS QUANTM辐照系统（QIS）回旋加速器技术，使生产用于Gozellix的回旋加速器生产的68Ga标准化、高效且成本效益。这些安装将促进多居里级当地生产68Ga。 Telix精密医学首席执行官Kevin Richardson表示，Cardinal Health是一家高度评价

AbbVie公司宣布，欧洲委员会批准了RINVOQ（upadacitinib）15毫克，每日一次，用于治疗巨细胞动脉炎（GCA）的成人患者。RINVOQ成为欧盟首个也是唯一一个口服JAK抑制剂，用于治疗GCA。GCA是一种自身免疫性疾病，会导致颞动脉和其他颅动脉、主动脉以及其他大中型动脉发炎。该疾病通常影响50岁以上的患者，最常见于70至80岁之间。SELECT-GCA试验结果显示，患者在使用RINVOQ后可以实现持续缓解并减少累积的皮质类固醇暴露。AbbVie公司表示，这一批准为患者和医生提供了新的治疗选择，并为患有GCA的成年人提供了第一种口服高级疗法。RINVOQ在欧洲还被批准用于治疗多种疾病，包括放射学轴性脊柱关节炎、非放射学轴性脊柱关节炎、银屑病关节炎、类风湿性关节炎、溃疡性结肠炎、克罗恩病、成人及青少年特应性皮炎等。