Merck公司的融合蛋白疗法Winrevair在ZENITH III期临床试验中显著降低了肺动脉高压高风险患者的重大疾病和死亡风险，降低幅度达76%。Guggenheim Partners的分析师在周一向投资者指出，这一结果“引人注目”且“非常令人印象深刻”，并强调Winrevair在整体生存率和无移植生存率等关键次要结果上均有改善。Winrevair在年龄、性别和疾病亚型及严重程度等患者亚组中表现出相对一致的疗效。2024年11月，Merck宣布根据独立数据监测委员会的建议，因疗效显著而提前终止ZENITH试验。在Winrevair组中，17.4%的患者至少发生了一次重大疾病或死亡事件，而安慰剂对照组为54.7%。这些数据在2025年美国心脏病学会年度科学会议和展览会上展示，并同时在《新英格兰医学杂志》上发表。Winrevair是一种重组活化素受体IIA-Fc融合蛋白，靶向结合活化素A和其他TGF-β超家族配体，通过这一机制恢复血管增殖的平衡，这是肺动脉高压的关键途径。Winrevair于2024年3月获得FDA批准用于治疗肺动脉高压，成为首个针对活化素信号通路的治疗药物。Merck继续为Winrevair

Moleculin Biotech公司宣布，其关键性3期临床试验“MIRACLE”已开始对患者进行Annamycin与Cytarabine（AnnAraC）组合治疗难治性急性髓系白血病（AML）患者的给药。该试验是一项全球性批准试验，包括美国、欧洲和中东的多个地点。公司预计在2025年下半年公布初步数据，这将是一个关键的价值驱动里程碑。Annamycin目前获得FDA和EMA的孤儿药资格，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤。此外，公司还在开发其他药物，如WP1066和WP1122，用于治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症。

Organon公司宣布收购Biogen公司在美国的TOFIDENCE（托珠单抗-巴维）生物类似药的商业化和监管权利。TOFIDENCE是美国首个批准的托珠单抗生物类似药，用于治疗中重度活动性类风湿性关节炎、巨细胞动脉炎、多关节炎性幼年特发性关节炎、系统性幼年特发性关节炎和COVID-19。Organon计划利用其商业专长和市场准入能力，进一步扩大其免疫学产品组合。TOFIDENCE在美国市场有三种规格，包括80 mg/4 mL、200 mg/10 mL和400 mg/20 mL，用于进一步稀释后静脉注射。Bio-Thera Solutions Ltd.将保留TOFIDENCE在美国市场的制造权。

Aquestive Therapeutics公司宣布，其儿童过敏性反应治疗药物Anaphylm™（肾上腺素）舌下贴片在7至17岁、体重超过30公斤的儿童患者中的临床试验结果积极，这标志着Anaphylm临床项目的完成，并为新药申请（NDA）提供了所需的数据。Aquestive已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了Anaphylm的NDA，预计将在2025年第二季度收到可能的接受通知。该药物是一种聚合物基质型肾上腺素前药产品，用于治疗严重过敏性反应，包括过敏性休克。Anaphylm是一种类似邮票大小的贴片，无需水或吞咽即可使用，包装轻巧，便于携带。Aquestive计划在2026年第一季度推出Anaphylm，如果FDA批准。

Fractyl Health公司宣布，其正在进行的关键性REMAIN-1研究中的开放标签REVEAL-1队列初步数据显示，其针对肠道功能障碍的新型疗法Revita可能有助于预防患者在停止GLP-1药物后体重反弹，满足了肥胖治疗领域日益增长的需求。研究结果显示，接受Revita治疗的15名患者中，1个月后的平均体重反弹仅为1.2%，而根据之前的临床试验，在停止GLP-1药物后通常观察到约3%的体重反弹。此外，Revita显示出良好的安全性和耐受性。Fractyl Health预计将在2025年进行多项数据里程碑，包括REVEAL-1队列的更多患者随访数据、REMAIN-1关键性研究的全面入组和中期分析。Revita目前在美国作为开放性IDE研究进行，并获得了FDA突破性设备指定，用于GLP-1疗法停药患者的体重维持。

Orsini被选为神经技术制药公司独家专业药房合作伙伴，负责提供FDA批准的用于治疗成人视网膜神经退行性疾病Macular Telangiectasia type 2（MacTel）的细胞疗法ENCELTO（revakinagene taroretcel-lwey）。ENCELTO是一种封装的细胞疗法植入物，旨在通过持续输送睫状神经营养因子（CNTF）来减缓疾病进展。Orsini自1987年以来一直致力于罕见病药房解决方案，拥有全面的罕见病和基因疗法服务，旨在帮助患者和家庭获取革命性的治疗。

Pharvaris公司宣布，其研发的口服型新型药物deucrictibant获得欧洲委员会授予的孤儿药资格，用于治疗由缓激肽介导的血管性水肿，包括遗传性血管性水肿（HAE）和C1抑制剂缺乏症引起的获得性血管性水肿（AAE-C1INH）。此前，美国食品药品监督管理局（FDA）已于2022年3月授予deucrictibant孤儿药资格。Pharvaris正在开展deucrictibant的3期临床试验，评估其在HAE中的疗效和安全性。deucrictibant是一种新型、强效的口服小分子缓激肽B2受体拮抗剂，通过抑制缓激肽信号传导，有望预防缓激肽介导的血管性水肿发作，并治疗发作时的症状。Pharvaris正在开发两种deucrictibant的口服制剂：一种长效片剂用于预防治疗，另一种即释胶囊用于按需治疗。

Cerevance公司宣布，其研发的口服非多巴胺类药物solengepras在治疗早期未接受治疗的帕金森病患者中显示出潜在益处，该药物在功能和非运动症状方面优于安慰剂。solengepras是一种新型GPR6受体抑制剂，旨在通过调节控制运动和非运动功能的特定大脑回路来改善帕金森病症状，而不直接影响多巴胺通路。在Phase 2 ASCEND试验中，solengepras在改善患者报告的多种指标方面显示出趋势，包括MDS-UPDRS Part I、II、NMSS和ESS，尽管这些结果在统计学上并不显著。solengepras具有良好的耐受性，没有严重不良事件报告，且大多数不良事件轻微且短暂。目前，solengepras正在进行一项关键的Phase 3 ARISE试验，以评估其在帕金森病治疗中的疗效和安全性。

AIRNA生物科技公司宣布完成1.55亿美元的B轮融资，由Venrock Healthcare Capital Partners领投，Forbion Growth共同领投，RTW Investments、Nextech Invest、ARCH Venture Partners、Forbion Ventures、ND Capital等新旧投资者参与。公司将利用这笔资金推进其主打RNA编辑产品候选物（AIR-001）用于治疗AATD进入1/2期临床试验，并开发针对心代谢和其他疾病的创新RNA编辑药物。AIR-001旨在修复导致肺和肝病的最常见SERPINA1基因突变，恢复功能性M-AAT蛋白的生产。该产品具有高效、持久、安全的特点，为患者提供更优的治疗选择。此外，公司还宣布任命Nextech Invest合伙人Melissa McCracken博士加入董事会。

欧洲委员会批准了辉瑞公司研发的二价呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗ABRYSVO的营销授权，将其适应症扩展至预防18至59岁人群因RSV引起的下呼吸道疾病（LRTD）。这一决定是基于一项关键性3期临床试验MONeT的结果，该试验评估了ABRYSVO在18至59岁成年人中的安全性、耐受性和免疫原性。ABRYSVO现在在欧盟提供了最广泛的RSV疫苗适应症，包括预防孕妇在妊娠24至36周期间感染，以保护婴儿出生至6个月大。该疫苗的批准将有助于减少RSV在未来季节对公共卫生的负担。

RNA编辑初创公司AIRNA完成B轮融资，筹得1.55亿美元，将用于其领先分子AIR-001的临床试验，该分子旨在治疗罕见遗传病α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。AATD由SERPINA1基因突变引起，导致AAT蛋白无法正常离开肝脏，影响肺部功能。AIRNA的AIR-001通过修复RNA转录本中最常见的SERPINA1突变，恢复功能性AAT蛋白的表达。公司计划利用新资金启动AIR-001的I/II期临床试验，并进一步开发针对心血管代谢疾病的RNA编辑候选药物。此次融资由Venrock Healthcare Capital Partners和Forbion Growth共同领投，ARCH Venture Partners、RTW Investments和Nextech Invest等机构投资者也参与其中。

Quanterix公司在奥地利维也纳举办的国际阿尔茨海默病和帕金森病及相关神经退行性疾病会议上展示了其创新技术Simoa的突破。公司宣布推出一款新的干血斑提取（DBS）试剂盒，该试剂盒可帮助研究人员以更经济、侵入性更低的方法测量低浓度生物标志物。此款新提取试剂盒基于与哥德堡大学DROP-AD项目的合作研发，能够从干血斑中准确测量神经生物标志物，验证研究表明其与静脉血样本具有高度相关性。Quanterix首席执行官Masoud Toloue表示，这一进展将使生物标志物测试更加普及，有助于扩大阿尔茨海默病研究和临床试验的参与度，特别是对于代表性不足的群体。此外，Quanterix的Simoa平台将在AD/PD会议上的80多个海报、演讲和会议中展出，展示了其在神经退行性疾病研究中的重要作用。

Telix公司宣布，在澳大利亚墨尔本Melbourne Theranostic Innovation Centre（MTIC）启动了TLX300-CDx（89Zr-olaratumab）的Phase 1 ZOLAR试验，该试验针对晚期、转移性软组织肉瘤（STS）患者。ZOLAR是一项首次人体、概念验证和生物分布试验，利用正电子发射断层扫描（PET）评估olaratumab（一种单克隆抗体）作为靶向治疗放射性药物的平台。试验旨在评估TLX300-CDx在晚期STS患者中的安全性、药代动力学、生物分布和剂量学，并基于治疗诊断方法确定最佳剂量。此外，研究还预期患者剂量学和靶标表达特征将有助于最终选择候选药物的放射性核素，并与目前进行中的非临床辐射生物学研究相结合。Telix计划开发一种针对PDGFRα的新型靶向放射性核素疗法，用于治疗STS患者。Telix拥有开发和商业化olaratumab放射性标记形式的独家全球权利。该研究旨在解决STS未满足的医疗需求。

Ardelyx公司宣布，其磷酸吸收抑制剂XPHOZAH在OPTIMIZE研究中表现出降低血清磷水平的效果，该研究旨在优化慢性肾脏病透析患者的磷管理。该研究分析结果将在美国肾脏病基金会春季临床会议上作为海报展示。XPHOZAH是首个获批的磷酸吸收抑制剂，用于治疗慢性肾脏病透析患者，特别是对磷酸结合剂反应不足或不耐受的患者。会议期间，Ardelyx还将举办一场名为“不同视角的磷血症管理：评估当前策略”的展示活动，讨论XPHOZAH作为辅助疗法的临床应用。

Coya Therapeutics公司宣布，其首席研究员Alireza Faridar，M.D.将在ADPD 2025会议上介绍一项关于低剂量IL-2在轻度至中度阿尔茨海默病患者中进行的II期临床试验的最新进展。该研究旨在评估IL-2对调节性T细胞（Treg）功能的影响，以治疗阿尔茨海默病。Coya Therapeutics是一家位于休斯顿的生物技术公司，专注于开发针对Treg的疗法，以治疗系统性炎症和神经炎症。该公司的研究产品管线包括Treg增强生物制剂、Treg衍生的外泌体和自体Treg细胞疗法。

MIRA Pharmaceuticals宣布其新型口服药物Ketamir-2的Phase 1临床试验已开始招募首批受试者，该药物用于治疗神经性疼痛。试验在以色列耶路撒冷的哈达萨医疗中心进行，是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Ketamir-2在健康成人志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。Ketamir-2在临床前研究中显示出优于现有FDA批准的神经性疼痛治疗药物的效果，且安全性高，口服生物利用度高，不具有与酮康唑相关的分离或迷幻效果。MIRA预计将在2025年第四季度完成Phase 1研究，并计划在年底前开始针对糖尿病神经性疼痛患者的Phase 2a试验。此外，MIRA还成功研发了Ketamir-2的局部用药版本，用于治疗炎症和神经性疼痛。MIRA还正在推进对SKNY Pharmaceuticals的收购，以加强其财务状况并支持SKNY-1的研发，这是一种用于减肥和戒烟的下一代口服疗法。

Tharimmune公司宣布，其针对TH104新药申请获得积极反馈，该药旨在治疗慢性瘙痒和预防军事人员及化学事故响应者接触高浓度阿片类药物时的呼吸和神经系统抑郁。公司利用现有的人体药代动力学数据，通过505(b)(2)途径提交新药申请，无需额外临床试验。FDA确认了这一途径，并确认无需额外临床试验。此外，公司正在推进CMC计划，以满足FDA的NDA提交要求。