Mirum Pharmaceuticals宣布，其合作伙伴Takeda制药公司在日本获得批准，将LIVMARLI（maralixibat）口服溶液用于治疗Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积性瘙痒。LIVMARLI是日本首个且唯一用于治疗与ALGS和PFIC相关的瘙痒症状的药物。Mirum和Takeda于2021年9月达成独家许可协议，在日本开发和商业化LIVMARLI用于罕见胆汁淤积性儿科肝脏疾病。LIVMARLI目前在全球40多个国家获准用于治疗与ALGS相关的瘙痒，在30多个国家获准用于治疗PFIC。

在2025年欧洲肺癌大会上，BioNTech公布了一项中期数据显示，其实验性双特异性抗体BNT327在85%以上的小细胞肺癌患者中产生了疗效。这项II期研究纳入了50名广泛期小细胞肺癌患者，BNT327作为一线治疗与化疗和铂类结合，每三周一次，连续四个周期。随后，患者接受BNT327维持剂量直至疾病进展或出现不可接受的毒性。分析数据时，48名参与者完成了至少一次肿瘤评估，其中85.4%的患者有客观缓解。疾病控制率为97.9%，中位无进展生存期为6.9个月，12个月时的总生存率为72.7%。尽管存在治疗相关的不良事件，但所有BioNTech标记为“特别关注”的副作用问题不大。BNT327是BioNTech针对PD-1和VEGF通路的癌症疗法新兴类别中的竞争者，其作用机制是同时增强免疫系统对癌细胞的检测和破坏能力，同时阻止新血管的形成，从而剥夺肿瘤的营养。此外，BioNTech在2024年11月以8亿美元收购了合作伙伴Biotheus，获得了BNT327的完全所有权。然而，BioNTech在欧洲专利局的一项诉讼中败诉，寻求废除CureVac某些mRNA技术的某些权利要求，该案将移至杜塞尔多夫地区法院审理。

诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Pluvicto（lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan）用于治疗经过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗的PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，并认为适合推迟化疗。这一扩大适应症使约三倍的患者有资格接受Pluvicto治疗，基于III期PSMAfore试验的结果。该研究显示，与ARPI治疗后的PSMA阳性mCRPC患者相比，Pluvicto将放射学进展或死亡的风险降低了59%。此外，Pluvicto在延迟疾病进展方面比第二剂ARPI提供了更好的治疗选择。Pluvicto在PSMAfore试验中显示出良好的安全性特征，最常见的副作用为1-2级，包括口干、疲劳、恶心和便秘。Novartis承诺为所有患者提供教育、资源和实际解决方案，以确保他们能够获得这种挑战性疾病的治疗。

Dermata Therapeutics宣布与H.C. Wainwright & Co.达成协议，立即行使部分未行使认股权证，购买总计约483.4万股公司普通股，行使价格为每股1.284美元。此举预计将带来约620万美元的现金收入，用于公司的一般运营目的，包括研发、临床试验、新技术的开发等。同时，Dermata将发行新的未注册A类和B类认股权证，分别可购买至多498.1万股和466.8万股普通股，行使价格与上述认股权证相同。这些新认股权证的行使期限分别为股东批准后的五年和18个月。XYNGARI™是Dermata的主导产品，目前处于3期临床试验阶段，用于治疗痤疮、银屑病和玫瑰糠疹。

Milestone Pharmaceuticals的药物Cardamyst因FDA拒绝批准而遭遇重大挫折，导致公司股价下跌60%以上。FDA的回复信主要针对两个CMC问题，这是该公司在寻求Cardamyst获批用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）过程中的又一打击。尽管Milestone在2023年12月收到拒绝文件后重新提交了申请，并在2024年5月获得FDA接受，但最终仍被拒绝。CEO Joe Oliveto表示，公司已为药物上市做准备，包括招聘销售团队，但需等待正式批准。FDA要求Milestone提交关于亚硝胺杂质的新信息，并完成释放测试设施的新一轮检查。Cardamyst是一种新颖的钙通道阻滞剂，旨在通过鼻喷剂提供类似静脉注射的效力，以方便患者管理PSVT事件。Oliveto表示，PSVT是一种罕见疾病，目前尚无其他药物在研发中。Milestone计划与FDA举行会议，讨论回复信中提出的问题。

Portage Biotech公司在2025年欧洲肺癌大会上展示了其创新药物PORT-7（TT-4）的预临床数据，该药物是一种选择性的腺苷A2B受体抑制剂。数据显示，PORT-7在单独使用时对肿瘤有活性，与抗PD1抗体联合使用时，在小鼠间皮瘤模型中肿瘤生长抑制超过90%。此外，PORT-7与PORT-6（A2A腺苷受体选择性抑制剂）联合使用，旨在通过ADPORT-601试验中实现更全面的免疫疗法。Portage Biotech正在准备启动PORT-7的人体临床试验。

MiRus公司宣布在美国多中心开展Siegel 8-Fr主动脉经导管心脏瓣膜（THV）的早期可行性研究，首例手术由Piedmont Heart Institute的Pradeep K. Yadav MD和Vinod H. Thourani MD成功完成，两位患者术后次日出院。Siegel瓣膜在TAVR领域具有多项创新，如8 French输送鞘减少侵入性，扩大患者群体，特别是女性；镍免费设计可治疗20%美国人的镍过敏；精确输送，无缩短和内在瓣叶对齐；干猪心包瓣叶具有抗钙化处理，且瓣膜预先安装在球囊上。该瓣膜在降低起搏器植入率、改善血流动力学方面表现出色，得益于Rhenium合金的独特性能。MiRus公司致力于开发新型生物材料、植入物和手术解决方案，以治疗脊柱、骨科和结构性心脏病。

2025年3月28日，创新肿瘤疫苗企业诺未生物获未来产业（无锡）天使基金合伙企业（有限合伙）投资，资金将用于支持企业自研管线的临床推进和创新平台建设。诺未科技是一家专注于肿瘤早期治疗领域的生物创新药企业，依托联合共建的STARi（超强靶向激活T细胞免疫反应）核酸药物开发平台，研发新一代肿瘤治疗性疫苗。

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.宣布，公司首席执行官Seth Lederman将于2025年4月5日在德克萨斯州奥斯汀举行的AAPM 2025年度会议上展示海报。公司专注于中枢神经系统疾病的治疗，重点推进TNX-102 SL（用于治疗纤维肌痛）的研发，并已提交新药申请，预计2025年8月15日获得审批。此外，公司还在开发其他治疗急性应激反应、器官移植排斥、自身免疫疾病和癌症的生物制剂，以及针对猴痘的疫苗。Tonix与美国国防部签订合同，开发针对CD45的广谱抗病毒药物TNX-4200，以增强军事人员在生物威胁环境中的医疗准备。

Jaguar Health的子公司Napo Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准在2025年第二季度举行会议，讨论Napo的3期OnTarget试验中针对乳腺癌患者亚组的crofelemer（Mytesi）的应答分析。该研究显示，crofelemer在预防癌症治疗相关腹泻（CTD）方面比安慰剂更有效。Napo还向MASCC提交了一份摘要，报告了OnTarget研究中成年乳腺癌患者的额外显著结果。美国癌症协会预计，2025年美国将有316,950名女性被诊断出患有乳腺癌，而2022年估计有400万美国女性有侵袭性乳腺癌病史。Napo的crofelemer是一种新型口服植物基处方药，用于治疗HIV/AIDS患者抗逆转录病毒治疗相关的非感染性腹泻。Jaguar Health公司专注于开发从热带雨林植物中可持续提取的处方药，用于治疗与过度活跃肠道相关的胃肠道不适。

欧洲药品管理局（EMA）下属的人类用药药品委员会（CHMP）建议批准百时美施贵宝公司（BMY）的新一代Opdivo（nivolumab）皮下注射制剂，该制剂采用新的给药途径（皮下注射）、新的药物剂型（注射溶液）和新的剂量（600毫克/瓶）。该建议基于CheckMate -67T临床试验的结果，该试验表明皮下注射Opdivo与静脉注射Opdivo相比，在主要终点C avgd28（28天内Opdivo血清浓度的平均值）和C minss（稳态时的谷浓度）方面具有非劣效性，并在次要终点总缓解率方面表现出一致的疗效。预计欧盟Opdivo市场授权的扩展将在2025年6月2日之前作出决定。

Solaxa Inc.计划开展一项注册临床试验，评估其针对罕见神经疾病SCA27B的实验性疗法SLX-100。该研究将部分由来自美国国会指导的医疗研究计划的730万美元拨款资助，由加州大学洛杉矶分校的Susan Pearlman博士获得。Solaxa将作为试验的监管赞助商，并与顶尖的共济失调中心合作。目前尚无FDA批准的SCA27B疗法，这是一种罕见的遗传性共济失调。Solaxa首席执行官兼创始人Christian Walker表示，他们很高兴又迈出一步，为SCA27B患者的生活带来影响。更多关于Solaxa和即将进行的临床试验的信息，请联系Solaxa Inc.。

Corbus制药公司宣布，其新型肥胖治疗药物CRB-913的首次剂量试验已在美国启动。CRB-913是一种第二代、高度外周限制性的大麻素1型（CB1）受体反向激动剂，旨在治疗肥胖。该药物通过CB1反向激动机制诱导体重减轻，避免了第一代药物（如利莫那班）可能引起的精神神经不良反应。CRB-913在非临床模型中的脑-血浆比是利莫那班的五十倍，比莫努班外周限制性高十五倍。公司计划在2025年第三季度完成单剂量/多次剂量（SAD/MAD）试验，并在2025年第四季度开始进行1b期剂量范围探索研究，预计在2026年下半年完成。Corbus制药公司致力于通过创新科学方法帮助人们战胜严重疾病，其产品线还包括针对癌症细胞的抗体药物偶联物CRB-701、抗整合素单克隆抗体CRB-601以及用于治疗肥胖的CRB-913。

Sensei Biotherapeutics宣布了其针对VISTA靶点的单克隆抗体solnerstotug（原名SNS-101）在PD-(L)1耐药患者中的初步临床试验结果。结果显示，solnerstotug在PD-(L)1耐药患者中的客观缓解率（ORR）几乎是历史PD-(L)1再挑战反应率的3倍。其中，一名Merkel细胞癌（MCC）患者实现了持久的完全缓解，两名患者实现了部分缓解，包括一名MCC患者和一名微卫星不稳定性高（MSI-H）结直肠癌（CRC）患者。所有这些患者之前都接受过免疫治疗并出现进展。研究中的所有PD-(L)1耐药的“热”肿瘤患者，肿瘤缩小后仍继续接受治疗，表明随着时间的推移可能加深反应。Sensei计划在2026年第一季度启动solnerstotug的二期临床试验。

Spyre Therapeutics公司宣布，其研发的SPY003新型抗IL-23单克隆抗体在临床试验中表现出高度活性和潜在的长效效果，有望每季度或每半年给药一次，从而提高疗效和便利性。公司已启动了SPY003的1期临床试验，预计将在2025年下半年公布中期安全性和药代动力学数据。SPY003被设计用于治疗炎症性肠病（IBD），包括溃疡性结肠炎和克罗恩病。Spyre计划将SPY003纳入其计划中的2期溃疡性结肠炎研究，该研究将评估三种单药疗法和三种组合疗法。SPY003在非人灵长类动物中显示出与risankizumab相当的效力，并具有显著更长的半衰期，有望每六个月给药一次。

RenovoRx公司宣布，其在Society of Surgical Oncology（SSO）2025年年度会议上展示了一项新的药代动力学数据摘要，支持其Trans-Arterial Micro-Perfusion（TAMP TM）治疗平台。该平台旨在通过局部动脉给药降低化疗药物的全身毒性。研究显示，使用FDA批准的RenovoCath®设备（IAG）进行局部动脉给药的吉西他滨，其全身药物水平低于静脉给药。这项研究为TAMP作为局部晚期胰腺癌（LAPC）的治疗选择提供了支持。RenovoRx的TAMP疗法平台旨在通过动脉壁附近的靶向治疗，减少化疗的全身毒性，提高治疗的安全性和疗效。

Crinetics Pharmaceuticals宣布，欧洲药品管理局（EMA）已验证了paltusotine的上市许可申请（MAA），这是一种每日一次、口服、选择性靶向somatostatin受体2的非肽激动剂，用于治疗和长期维持治疗肢端肥大症，这是一种由生长激素持续升高引起的严重、罕见和进行性内分泌疾病。EMA还授予了paltusotine孤儿药资格（ODD），用于治疗肢端肥大症。该MAA将由人用药品委员会（CHMP）进行审查。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受paltusotine的新药申请（NDA），用于治疗和长期维持肢端肥大症，并设定了2025年9月25日的处方药用户费法案（PDUFA）目标行动日期。paltusotine是一种每日一次、口服、选择性靶向somatostatin受体2（SST2）非肽激动剂，已完成肢端肥大症的3期临床试验，并开始进行与神经内分泌肿瘤相关的类癌综合征的3期临床试验。