法国马赛，Innate Pharma公司宣布，其新型拓扑异构酶I抑制剂抗体偶联药物（ADC）IPH4502的摘要被选入2025年美国癌症研究协会（AACR）年会，会议将于4月25日至30日在伊利诺伊州芝加哥举行。IPH4502是一种针对Nectin-4的ADC，Nectin-4是一种在多种实体瘤中过度表达的细胞粘附分子。该药物目前正在进行一项针对晚期实体瘤的1期临床试验，包括剂量递增和剂量优化部分，旨在评估IPH4502在不同Nectin-4表达的实体瘤中的安全性、耐受性和初步疗效。此外，Innate Pharma首席执行官Jonathan Dickinson将在AACR肿瘤行业合作伙伴活动的一个展示环节中介绍公司的管线和战略。

Rani Therapeutics公司宣布，其GLP-1/GLP-2双激动剂RT-114在预临床研究中显示出与皮下注射PG-102相当的生物利用度和减重效果，达到了主要终点，即证明生物等效性。RT-114通过RaniPill胶囊口服给药，与皮下注射PG-102相比，两组均表现出相当的减重效果，RT-114的变异性更低。RT-114的1期临床试验预计将在2025年中启动。Rani Therapeutics公司专注于生物制剂和药物的口服递送，其RaniPill胶囊技术旨在通过口服给药替代皮下注射或静脉输注。RT-114是Rani与ProGen合作开发的，旨在治疗肥胖症，预计将提供更便捷的口服治疗方案。

Alzamend Neuro计划在2025年第四季度启动一项针对阿尔茨海默病患者的AL001的II期临床试验，旨在比较AL001与市售碳酸锂产品在阿尔茨海默病患者体内的锂血药动力学和脑/脑结构药代动力学。该研究由麻省总医院作为合同研究组织进行，旨在探索AL001的独特特性及其在脑内锂递送方面的效果，与市售锂盐相比。前期小鼠研究表明，AL001确保更好的脑吸收，同时保持较低的血液锂水平，为更安全、更有效的治疗铺平道路。AL001的设计旨在在脑内有利地分布锂，与其他器官的暴露量较低，与目前市售的锂盐相比，具有更好的安全性。

Antengene公司将于2025年4月25日至30日在美国芝加哥举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上发布四项临床前研究的结果。这些研究涉及四项高度差异化和具有高潜力的项目，包括即将在2025年下半年进入临床试验的ATG-201（CD19 x CD3 TCE）和ATG-042（MTAP null -selective PRMT5 Inhibitor），以及用于治疗微卫星稳定结直肠癌的ATG-110（LY6G6D x CD3 TCE）和用于评估CD24表达并指导CD24靶向疗法临床研究的配套诊断抗体ATG1144。这些研究将在AACR年会的海报展示中展出，并涉及免疫学、实验和分子治疗学以及临床研究等多个领域。

Charles River Laboratories International, Inc.与Valo Health, Inc.宣布，利用Logica®这一人工智能药物开发解决方案，成功识别出一种治疗不同形式狼疮和其他自身免疫性疾病的候选产品。这是Logica首次应用于药物开发，标志着在关键治疗领域的突破。Logica是Charles River和Valo Health战略合作的成果，它整合了Valo Health的Opal计算平台和Charles River的药物发现及临床前开发专长。该候选产品将有助于加速药物发现进程，并为患者提供急需的治疗方案。

约翰逊&约翰逊公司宣布，其药物RYBREVANT（amivantamab-vmjw）与LAZCLUZE（lazertinib）联合使用在一线治疗具有EGFR ex19del或L858R突变型局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，与osimertinib相比，显著延长了患者的总生存期（OS）。根据MARIPOSA III期临床试验的结果，RYBREVANT联合LAZCLUZE的OS中位值预计将超过osimertinib观察到的3年，目前尚未达到。这是首个且唯一一个显示与osimertinib相比具有统计学和临床意义的OS改善的研究。这些结果在2025年欧洲肺癌大会（ELCC）上公布，表明这种联合治疗方案有望改变EGFR突变型非小细胞肺癌的治疗现状，为患者带来更长的生存机会。

Nouscom公司宣布，将在2025年4月25日至30日举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上，口头报告一项针对Lynch综合征（LS）患者进行的NOUS-209 Phase Ib/II临床试验的完整安全性及免疫原性结果。该研究显示，NOUS-209作为一种癌症干预策略，在45名LS携带者中表现出良好的安全性和耐受性，且未出现治疗相关的严重不良事件。免疫原性分析显示，在37名可评估的参与者中，100%产生了针对新抗原的T细胞反应。这些数据支持了NOUS-209单药治疗的进一步临床开发，突显了其在LS携带者中拦截癌症的潜力。NOUS-209是一种现成的免疫疗法，旨在针对具有特定遗传缺陷的肿瘤，如错配修复缺陷（dMMR）和/或微卫星不稳定性（MSI）。这些肿瘤产生独特的标记，称为移码肽（FSPs），作为肿瘤特异性新抗原。NOUS-209编码209个独特的FSP新抗原，这些新抗原在多种MSI肿瘤类型中共享，使其有可能治疗多种MSI相关癌症。在与美国食品药品监督管理局（FDA）的积极会议后，Nouscom已明确NOUS-209向注册性II/III期临床试验推进的路径。

Vast Therapeutics公司宣布其ALX1药物候选产品被美国食品药品监督管理局（FDA）认定为“合格传染病产品”（QIDP），旨在促进治疗严重或致命性感染，如铜绿假单胞菌感染等。这一认定将加速ALX1药物候选产品的上市进程，为患有慢性铜绿假单胞菌感染的患者提供治疗。ALX1是一种创新的小分子药物，旨在恢复肺部一氧化氮水平，通过手持便携式吸入装置每日雾化给药。这种双重作用的治疗方法针对患者感染和炎症的恶性循环。Vast Therapeutics致力于为慢性肺部疾病患者创造变革性药物，其药物候选产品针对这些疾病中的一氧化氮不足，提供有意义的患者益处并解决潜在病因。

Humacyte公司宣布，以每股2美元的价格，公开发行2500万股普通股，预计总收益为5000万美元。此次发行预计于2025年3月27日完成，同时授予承销商30天内额外购买375万股的期权。Humacyte计划将发行所得用于血管创伤治疗产品的商业化、产品研发以及一般运营资金。Humacyte的ATEV产品线已进入晚期临床试验阶段，包括血管创伤修复、血液透析动脉静脉通路和周围动脉疾病等。此外，Humacyte还计划开发冠状动脉旁路移植术、儿童心脏手术、1型糖尿病治疗等新应用。

Linnaeus Therapeutics获得国家癌症研究所第四项竞争性SBIR奖项，总额达830万美元，用于资助其领先化合物LNS8801在黑色素瘤治疗中的临床研究。LNS8801针对G蛋白偶联受体GPER，作为免疫疗法不耐受患者的单药疗法。该奖项将支持LNS8801的进一步开发，并助力公司开展针对不可切除、治疗难治性黑色素瘤的随机对照临床试验。LNS8801在临床研究中表现出安全性和耐受性，并已显示出针对GPER的靶向作用、c-Myc蛋白减少和持续的疗效。

四川凯伦生物医药有限公司宣布，其研发的RDC药物SKB107（原名TBM-001）获得国家药品监督管理局药品审评中心的临床试验通知，这是公司首个RDC药物临床试验项目。SKB107由公司与西南医科大学附属医院的陈跃教授团队共同研发，旨在治疗实体瘤的骨转移。该药物利用小分子作为靶向配体，结合合适的偶联技术、螯合剂和治疗性放射性核素，与传统的放疗相比，SKB107对系统性多骨转移患者具有高度靶向性，可减少对正常组织的损伤，并预期具有良好的安全性。此外，与传统的骨改良药物相比，SKB107能有效杀伤骨转移肿瘤细胞，预期在治疗骨转移方面具有潜力。凯伦生物医药与西南医科大学附属医院于2023年9月14日签订了SKB107的独家许可协议。目前，凯伦生物医药拥有超过30个正在进行的关键创新药物项目，其中3个项目已获得市场批准，1个项目处于NDA阶段，10多个项目处于临床或临床前研究阶段。

Character Biosciences宣布完成9300万美元B轮融资，用于加速其针对老年黄斑变性（AMD）等退行性眼病的精准疗法研发。公司将利用这笔资金推进其领先候选药物CTX114和CTX203的临床试验，这两款药物分别针对视网膜细胞死亡和视力丧失的关键驱动因素。此外，Character Biosciences还将利用其基于AI的基因组学平台，将管线扩展到其他眼科疾病。此次融资由新投资者aMoon和Luma Group共同领投，并得到Bausch + Lomb和Jefferson Life Sciences等现有投资者的支持。

Evofem Biosciences与Windtree Therapeutics达成许可和供应协议，预计将使PHEXXI（一种FDA批准的无激素避孕凝胶）的制造成本降低55%至60%。Windtree将作为Evofem的原料供应商，利用其制造联系降低成本。这一协议将使Evofem能够将PHEXXI推广至更多价格敏感的全球市场，满足女性对非激素避孕的需求。Evofem将继续在美国和国际市场通过战略合作伙伴关系推广PHEXXI，包括2024年7月与阿联酋药企Pharma 1 Drug Store的许可协议。

Savara公司获得Hercules Capital高达2亿美元的债务融资，用于支持其罕见呼吸疾病治疗药物MOLBREEVI的研发和上市。该药物针对自身免疫性肺泡蛋白沉着症（aPAP），正处于FDA审批阶段，有望获得优先审评。融资将帮助Savara加强财务状况，为MOLBREEVI的商业化做准备。MOLBREEVI是首个针对aPAP的潜在创新疗法，有望改善患者的生活质量。

GSK公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Blujepa（gepotidacin）用于治疗成年女性（≥40公斤）和12岁以上儿童（≥40公斤）的无并发症尿路感染（uUTI），该药物由大肠杆菌、肺炎克雷伯菌、弗氏柠檬酸杆菌复合体、腐生葡萄球菌和粪肠球菌等微生物引起。Blujepa是一种新型口服抗生素，由GSK科学家发现，具有独特的作用机制，是GSK感染性疾病产品组合的一部分。Blujepa的批准是基于EAGLE-2和EAGLE-3 III期临床试验的积极结果，这些试验表明，在女性成人（≥40公斤）和儿童患者（≥12岁，≥40公斤）中，Blujepa与一线标准治疗药物硝呋妥因相比，在治疗uUTI方面具有非劣效性。Blujepa的安全性在III期临床试验中与之前的试验一致，最常见的不良事件是胃肠道反应，其中腹泻最为常见。GSK计划在2025年下半年开始在美国商业推广Blujepa。

CAN-2409实验治疗在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中显示出显著疗效，尤其对于那些对免疫检查点抑制剂（ICI）治疗反应不足的患者。研究结果显示，接受CAN-2409治疗的晚期NSCLC患者的中位总生存期（mOS）为24.5个月，显著高于接受标准护理化疗（如多西他赛）的9.8-11.8个月。此外，约37%的患者在ICI治疗后仍有超过24个月的生存期。实验治疗还观察到约三分之二的患者表现出系统性免疫反应，包括未注射肿瘤的消退（abscopal效应）。与非鳞状NSCLC相比，鳞状NSCLC患者的mOS在CAN-2409治疗后有统计学意义的改善。CAN-2409在整个延长随访期间表现出良好的安全性和耐受性，没有发现新的安全信号。这些数据支持CAN-2409作为NSCLC患者一种新的治疗选择，有望在当前标准护理之外带来生存率的显著提高。

Neuron23公司发布了一篇关于TYK2抑制在神经炎症、小胶质细胞和星形胶质细胞调节以及实验性自身免疫性脑脊髓炎（EAE）中神经炎症生物标志物调节作用的研究论文。该研究揭示了TYK2在神经系统中发挥的关键作用，并展示了TYK2抑制剂在治疗多发性硬化症等神经炎症疾病中的潜力。论文中提到，Neuron23开发的脑穿透性小分子TYK2抑制剂在EAE模型中表现出显著疗效，降低了小胶质细胞和星形胶质细胞的激活，并减少了有害的下游细胞因子、趋化因子和神经退行性/脱髓鞘标志物。Neuron23计划在2025年上半年启动NEU-627的1期临床试验，该药物用于治疗多发性硬化症。