Tessellate BIO与澳大利亚CMRI和Omico组织合作，旨在深入研究肿瘤类型中ALT（替代端粒延长）的普遍性和相关遗传因素，以加速精准医疗工具和新癌症疗法的开发。合作基于Tessellate BIO联合创始人Hilda Pickett教授在CMRI的研究，利用Omico收集的大量基因组特征患者样本，通过C-Circle检测ALT状态。研究发现ALT在多种癌症中存在，包括之前未关联此机制的癌症。Tessellate BIO正在开发针对ALT癌症的新型疗法，此次合作有助于其在ALT生物学和药物发现领域的领导地位。合作旨在将ALT癌症疗法应用于更多患者，并推动C-Circle检测成为临床标准。

Quanterix公司宣布将Simoa p-Tau 217平面试剂盒商业化，该试剂盒用于阿尔茨海默病（AD）测试开发。该试剂盒采用Eli Lilly and Company授权的p-Tau 217抗体技术和Quanterix的SP-X平台。Quanterix与Lilly签订许可和合作协议，旨在开发ELCDL的测试。现在，Quanterix将销售用于开发p-Tau 217血液测试和服务的客户研究用（RUO）仪器和消耗品，以扩大该技术的应用。Quanterix CEO Masoud Toloue表示，公司致力于扩展高精度、非侵入性p-Tau 217测试的普及，并支持阿尔茨海默病测试的新研究和疗法。Lilly诊断开发与商业化负责人Anthony Sireci表示，Lilly致力于支持阿尔茨海默病高质量诊断的发展，并期待与Quanterix合作推进血液生物标志物的研究。Quanterix公司致力于利用其超灵敏生物标志物检测技术推动科学发现和突破性诊断，其Simoa技术已成为血液、血清或血浆中早期生物标志物检测的黄金标准。

Fresenius Kabi和Formycon宣布，美国FDA批准了其ustekinumab生物类似物Otulfi™，用于治疗克罗恩病、溃疡性结肠炎、中重度斑块状银屑病和活动性银屑病关节炎。这是Fresenius Kabi在美国市场的第四个生物类似物产品，标志着其生物制药产品组合在全球范围内不断扩大的重要里程碑。Fresenius Kabi将继续扩大其强大的生物制药平台，致力于成为全球生物制药领域的领先者，为全球患者提供必要的治疗选择。Fresenius Kabi和Formycon于2023年2月达成全球商业化合作，涵盖ustekinumab生物类似物候选产品的主要全球市场。

Akeso公司宣布其自主研发的PD-1/CTLA-4双特异性抗体cadonilimab获得中国国家药品监督管理局批准，用于一线治疗局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌。这是cadonilimab在中国获得的第二个适应症批准，基于COMPASSION-15/AK104-302研究的成果，该研究显示cadonilimab联合化疗显著延长了晚期胃癌患者的总生存期，并在所有PD-L1表达水平上降低了死亡风险。该研究在2024年AACR大会上以口头报告形式呈现，其中ITT人群的中位总生存期(mOS)为15.0个月，较对照组的10.8个月延长了4.2个月，死亡风险降低了38%。Akeso公司将继续探索cadonilimab在全球的临床价值。

Adicet Bio公司宣布启动ADI-001在自身免疫疾病中的一项1期临床试验，该药物是一种同种异体γδT细胞疗法，用于治疗自身免疫疾病和癌症。该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗复发性/难治性III或IV级淋巴瘤。临床试验分为三个组别，分别针对淋巴瘤、系统性红斑狼疮、硬皮病和抗中性粒细胞胞质抗体（ANCA）相关性血管炎（AAV）患者。Adicet Bio预计将在2024年第四季度末和2025年第一季度进一步增加临床试验的参与站点。

C2N Diagnostics获得GHR基金会1500万美元投资，用于开发tau蛋白病理检测，以诊断和分期阿尔茨海默病。新测试将基于tau蛋白血液生物标志物，如MTBR-tau，帮助区分阿尔茨海默病患者的临床诊断，分期疾病，并为tau靶向治疗提供病理信息。GHR基金会的资助将支持C2N开发新一代tau蛋白病理检测，以替代侵入性、昂贵且难以获得的tau PET示踪剂。此前，C2N已推出专有的脑脊液测试，并获得了来自阿尔茨海默病药物发现基金会（ADDF）的700万美元投资，用于开发全球阿尔茨海默病测试的解决方案。C2N的测试正在成为阿尔茨海默病诊断的新标准，其PrecivityAD2血液测试在患者中实现了90%以上的准确性。C2N与全球多家临床诊断实验室合作，提供广泛的Precivity测试服务。

Moderna公司宣布，美国首名受试者已接受mRNA-1403诺如病毒疫苗的剂量，这是一项关键的3期随机临床试验，旨在评估该疫苗的疗效、安全性和免疫原性。全球招募工作也已启动。诺如病毒是全球公共卫生的重大问题，每年影响数百万人，导致严重症状，有时甚至需要住院治疗。Moderna公司首席执行官Stéphane Bancel表示，通过将这种诺如病毒疫苗推进到关键3期试验，公司距离可能提供一种新的预防这种高度传染性病毒感染的工具又近了一步。该3期试验是一项随机、观察者盲法、安慰剂对照试验，旨在评估mRNA-1403的疗效、安全性和免疫原性。试验计划在全球范围内招募约25,000名18岁及以上的参与者，包括北半球（美国、加拿大、英国、日本）、赤道地区和南半球（澳大利亚和南美国家）。约20,000名60岁及以上的参与者和5,000名18至59岁的参与者将被招募，以评估该研究疫苗在成年人中预防中度至重度诺如病毒急性胃肠炎（AGE）的能力，重点关注风险最高的老年群体。诺如病毒是腹泻病的主要原因之一，导致全球范围内显著发病率和死亡率，特别是儿童和老年人。mRNA-1403是一种mRNA疫苗，旨在预防由诺如病毒引起的中度至重度

KalVista Pharmaceuticals宣布向英国、瑞士、澳大利亚和新加坡的监管机构提交了sebetralstat的营销授权申请，这是一种新颖的口服血浆激肽释放酶抑制剂，用于治疗成人及12岁以上青少年的遗传性血管性水肿（HAE）发作。该申请通过Access Consortium框架提交，KalVista已与英国药品和健康产品监管局、瑞士医药局、澳大利亚治疗药品管理局和新加坡卫生科学局达成四方工作共享协议。sebetralstat在KONFIDENT 3期临床试验中表现出显著疗效，且安全性良好，其开放标签扩展试验KONFIDENT-S进一步验证了其疗效和安全性。KalVista正在全球范围内建立商业存在，以提供可能的第一个口服按需治疗药物，旨在为HAE患者提供更多治疗选择。

Argon Medical Devices宣布推出两款新产品，Intara Introducer Sheath和TLAB Transvenous Liver Biopsy System，以扩展其肝脏管理产品线。Intara Introducer Sheath旨在帮助医生在血管手术中引入治疗或诊断设备，具有抗扭曲性能和增强的可见性。TLAB Transvenous Liver Biopsy System则通过股静脉获取肝活检样本，具有独特的调整形状的工具，并获得了FDA的批准。这两款产品旨在提高诊断和治疗肝脏疾病的效率和准确性。

Korro Bio，一家专注于开发基于RNA编辑的遗传药物公司，将在2024年10月6日至9日在蒙特利尔举行的第20届寡核苷酸治疗学会年会上进行一次口头报告和两次壁报展示。公司高级副总裁兼平台负责人Venkat Krishnamurthy将介绍KRRO-110，这是公司首个针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的开发候选药物，该病是由SERPINA1基因中的单核苷酸变异（SNVs）引起的遗传性疾病。此外，Agya Karki博士将展示关于人类ADAR纯化及其在细胞外环境中预测体内活性的研究，而Zhiji Ren博士将探讨使用ADAR1嵌合eCLIP来理解RNA编辑寡核苷酸的目标和非目标行为。Korro致力于利用其专有的RNA编辑平台开发针对罕见病和常见病的差异化治疗方案，通过编辑RNA而非DNA，旨在提高遗传药物治疗的精确性和可调性，并改善长期耐受性。

Astria Therapeutics宣布其药物navenibart（STAR-0215）获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。navenibart是一种针对血浆激肽释放酶的单克隆抗体抑制剂，旨在提供长效的HAE攻击预防。初步的1b/2期ALPHA-STAR临床试验结果显示，navenibart具有良好的安全性和耐受性，每月攻击率降低90-96%。公司CEO Jill C. Milne表示，孤儿药资格认可了HAE患者存在重大未满足的医疗需求，并相信navenibart有望成为市场领先的HAE治疗药物。预计将在第四季度分享ALPHA-STAR试验的更多结果，并计划在2025年第一季度启动navenibart的3期临床试验。FDA的孤儿药资格项目旨在为罕见病或影响不到20万美国人的疾病提供药物研发和商业激励。

Mesoblast Limited与最大股东Gregory George达成一项可转换债券认购协议，最多发行5000万美元的可转换债券，以支持其领先产品Ryoncil®（remestemcel-L）在美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗儿童难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）后的市场推广。这笔资金将使公司能够顺利实施其市场推广策略。Mesoblast已开始招聘关键职位，以建立针对性的商业团队，并计划进行一系列预上市活动，包括市场准入、教育、与支付者互动等。此外，Mesoblast还公布了可转换债券的关键条款，包括发行额度、利率、承诺费、转换价格和到期日等。Mesoblast是一家全球领先的细胞疗法公司，专注于开发用于治疗严重和危及生命的炎症性疾病。

Tonix Pharmaceuticals宣布获得美国专利局颁发的关于治疗偏头痛的专利，该专利保护了一种含有Zembrace® SymTouch®成分的预填充自动注射器，用于通过皮下注射治疗偏头痛。公司CEO表示，该专利将为Zembrace®的市场销售提供额外保护，并认为Zembrace®是非口服治疗偏头痛的强力选择。Tonix还推出了新的教育运动，旨在教育患者和医疗保健提供者关于非口服偏头痛药物的好处，包括鼻内和注射治疗选项。此外，Tonix将推出一个针对胃轻瘫和偏头痛的疾病教育网站，以帮助患者更好地管理偏头痛症状。

MediciNova公司获得NIH资助，开展MN-166（ibudilast）在ALS治疗中的疗效评估，资助金额达2200万美元。公司将与学术团队合作，为200名ALS患者提供MN-166治疗，并监测其安全性和疗效。此研究旨在为无法参与COMBAT-ALS试验的ALS患者提供治疗机会。该研究得到美国总统拜登签署的加速ALS关键疗法法案支持，旨在为严重疾病患者提供未批准药物的途径。MN-166是一种口服小分子化合物，具有多种机制和良好的安全性，目前正用于治疗神经退行性疾病，如ALS、MS和DCM，以及胶质母细胞瘤、长COVID、化疗诱导的外周神经病变和物质使用障碍。

Precision BioSciences公司利用其专利的ARCUS®平台，开发用于治疗复杂基因编辑的体内基因编辑疗法，近日宣布已提交临床试验申请（CTA），以启动针对PBGENE-HBV的1期研究。PBGENE-HBV是公司完全拥有的体内基因编辑项目，旨在通过消除cccDNA（慢性乙型肝炎病毒复制的关键来源）和在肝细胞中灭活整合的HBV DNA，有可能治愈慢性乙型肝炎。公司CEO Michael Amoroso表示，这些CTA提交对Precision来说具有重要意义，标志着公司在慢性乙型肝炎这一全球公共卫生问题领域开创了可能治愈的疗法。公司计划在全球多个市场提交监管申请，并已加强临床团队的专业知识，建立世界级的乙型肝炎科学咨询委员会，以指导全球1期临床试验的执行。公司目标是生成强大的临床数据，为受乙型肝炎影响的病人提供功能治愈的机会。公司预计将在2025年报告数据，并计划在11月分享关于临床候选药物和1期临床试验安全性的详细信息。

Madrigal制药公司宣布，其NASH/MASH治疗药物Rezdiffra在改善患者情绪健康和生活压力方面取得了显著成效。该研究结果显示，接受Rezdiffra治疗的NASH患者，其健康相关生活质量（HRQL）得到了显著提升，且没有发现与药物相关的HRQL恶化。Rezdiffra作为首个FDA批准的NASH治疗药物，在关键III期MAESTRO-NASH活检试验中，实现了纤维化改善和NASH缓解的主要终点。研究发表在《肝脏》杂志上。

Verona Pharma公司宣布，其针对慢性阻塞性肺疾病（COPD）的药物Ohtuvayre（恩西芬特林）的四个口头报告和两个海报将在2024年CHEST年度会议上展示。这些报告和海报总结了Ohtuvayre在COPD患者亚组中的疗效和安全性，包括改善肺功能、症状和生活质量，以及减少加重率的数据。恩西芬特林是一种新型吸入机制，用于COPD的维持治疗，具有PDE3和PDE4双重抑制剂的特点，结合了支气管扩张剂和非甾体抗炎药的效果。这些分析将展示恩西芬特林在48周内降低加重率和COPD相关医疗资源利用的影响。Verona Pharma还将展示五项基于真实世界索赔数据的COPD未满足需求的研究。