征求意见指出，医疗健康产业是海南自贸港重点发展产业之一，博鳌乐城先行区是海南医疗健康产业核心。 通过制定地方性法规，促进生物医学新技术产业发展，是发挥“先行先试”政策优势，以高水平开放推动国际医疗旅游和高端医疗服务发展，建设世界一流的国际医疗旅游目的地和医疗科技创新平台的具体做法。 这一公告介绍到， 《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定（草案）》对国家卫生健康委部门规范性文件等有所突破。

根据协议条款，Genevant授予Repair其某些LNP技术的非独家全球许可，用于开发针对动脉粥样硬化在内的特定领域的CDP mRNA-LNP产品。 Genevant 有权获得每件产品高达 1.07 亿美元的预付款和里程碑付款，以及未来产品销售额的中到高个位数的分层版税。 2025（第三届）生物创新药产业大会。

9月29日，康宁杰瑞宣布已与石药集团全资附属公司津曼特生物科技订立许可协议（“许可协议”），以在中国内地（不包括香港、澳门或台湾）开发、销售、许诺销售及商业化JSKN003（一种靶向HER2双表位ADC），用于治疗肿瘤相关适应症。 JSKN003是一种靶向HER2双表位ADC，其通过糖基定点偶联技术将拓扑异构酶I抑制剂连接至抗体KN026（重组人源化抗HER2双特异性抗体）的N糖基化位点处。 根据许可协议的条款，津曼特生物科技将获得开发、销售、许诺销售及商业化JSKN003的独家许可及再许可权，并成为该地区JSKN003用于该领域的唯一上市许可持有人。

辰欣药业醋酸地塞米松片通过一致性评价。 锚定目标 总结赋能｜辰欣集团召开2024年上半年方针目标总结会。 7月13日，辰欣科技集团召开2024年上半年方针目标总结暨对标改善创新项目评比表彰大会，会议全面总结公司上半年生产经营情况，以及重点工作进展，分析研判当前发展形势和存在问题，安排部署下半年重点工作任务，动员广大职工坚定信心、再接再砺，确保圆满完成全年各项目标任务。

药物从最初的实验室研究到最终摆放到药柜销售平均要花费14年时间，需要花费约20亿元美元、7000874个小时、6587个实验、423个研究者，最后得到1个药物。 公众号内回复“肿瘤免疫”或扫描下方图片中的二维码免费下载《小药说药肿瘤免疫全集》的PDF格式电子书。

一例CNLC分期为Ⅲa期、不可手术切除的晚期肝细胞癌患者，采用介入联合靶向免疫系统治疗，同时联合参一胶囊起到减毒增效调节免疫的作用，治疗效果理想。 （2）不可手术切除的肝癌Ⅲa期。 主诉： 2024-02-01就诊，肝癌术后复发二次介入术后10月余，肝脏肿瘤进展来院治疗。

作为高分子材料领域的“门外汉”，吴宪白手起家，创立沃特并IPO，带领沃特成为中国特种高分子行业领军企业。 吴宪有着不服输的个性，眼看国内高端高分子材料陷入被掣肘的窘境，建立改性高分子材料事业版图、不愿意屈服的她决定对特种高分子材料战略升级。 不过，吴宪的特长并不止于眼光，她在高分子材料的王国里，凿开了与冰冷的材料沟通的壁垒，尝试提取材料带给人类的温度。

Cereno Scientific与Fluidda达成合作协议，旨在利用Fluidda的呼吸成像技术，可视化CS1药物在肺动脉高压（PAH）患者中逆转重塑的能力。CS1是一种HDAC抑制剂，旨在治疗PAH，通过逆转肺小动脉的病理重塑来治疗疾病的根本原因。Cereno Scientific的CEO Sten R. Srensen表示，这一合作将使公司能够利用Fluidda的尖端技术来可视化CS1在PAH患者中的长期逆转重塑能力。Fluidda的CEO Jan De Backer表示，与Cereno Scientific的合作将有助于加速检测和理解这些变化，从而改善患者预后。此外，Cereno Scientific正在与一位领先的PAH专家合作，启动一项研究者发起的试验，以利用Fluidda的创新性非侵入性成像技术来可视化CS1长期使用对肺动脉结构变化的影响。

Gritstone bio公司宣布，其个性化新抗原靶向免疫疗法GRANITE在一线微卫星稳定结直肠癌（MSS-CRC）的II期临床试验中显示出令人鼓舞的初步数据。数据显示，与安慰剂组相比，GRANITE组患者的无进展生存期（PFS）显著延长，特别是在ctDNA水平较低的患者群体中。GRANITE疗法具有良好的耐受性，没有因不良事件而中断治疗。Gritstone计划与FDA讨论PFS数据，并商定推进GRANITE的下一步行动，包括可能的II期或III期临床试验。

欧洲委员会批准了杨万西（macitentan 10 mg和tadalafil 40 mg单片组合疗法）作为治疗肺动脉高压（PAH）的长期替代疗法，适用于已接受macitentan和tadalafil联合治疗的患者。该疗法在3期ADUE研究中显示出降低肺血管阻力的效果，为PAH患者提供了新的治疗选择。

StemCardia公司从华盛顿大学（UW）和UW医学院的CoMotion机构获得了关于治疗心力衰竭（全球主要死亡原因）的下一代治疗技术的知识产权许可。这些技术由StemCardia的科学创始人，包括著名临床科学家查尔斯·穆里博士和博士开发，覆盖60多项专利，其中15项已授权。穆里博士强调，心脏是人体中再生能力最差的器官，他们的方法旨在通过细胞替代和心脏肌肉的遗传增强来解决心力衰竭这一巨大未满足的需求。穆里博士曾长期担任UW干细胞与再生医学研究所所长，最近转任南加州大学干细胞生物学与再生医学系主任及Eli和Edythe Broad再生医学与干细胞研究中心主任。穆里团队首次在非人类灵长类动物中成功实现了心脏再生和收缩功能的恢复。根据美国心脏协会的数据，目前有超过600万美国人被诊断出患有心力衰竭，每年新增病例超过100万。StemCardia公司致力于开发治疗心力衰竭的创新药物，其技术平台汇集了心脏再生专家、领先的临床机构和广泛的技术资源。CoMotion是UW的协作创新中心，与UW社区合作，提供工具、联系和洞察力，将想法转化为经济和社会影响。

Dopavision在2024年9月27日于中国三亚举行的第19届国际近视会议上首次公开了其MyopiaX概念验证研究的6个月主要临床数据。MyopiaX是一种旨在控制青少年近视的革新性方法。该研究由Ian Flitcroft教授主持，结果显示MyopiaX在六个月内对近视进展的控制具有安全性和临床效果信号。试验中，使用MyopiaX的儿童平均眼轴长度变化为0.14毫米，球镜等效度数变化为-0.19D，而使用主动对照组的儿童眼轴长度变化为0.08毫米，球镜等效度数变化为-0.16D。MyopiaX通过智能手机应用程序和游戏配件提供选择性眼部光刺激，旨在增加黑色素细胞介导的多巴胺释放，减缓近视进展。Dopavision首席执行官Mark Wuttke表示，近视流行是全球公共卫生的重大挑战，他们期待继续推进MyopiaX项目。Dopavision是一家专注于开发创新和易于获取的近视控制解决方案的公司，其产品结合了选择性眼部光刺激和数字交付方法。

Kezar Life Sciences宣布暂停其针对狼疮性肾炎（LN）患者的Phase 2b PALIZADE临床试验的新患者招募和现有患者给药，以进一步评估。该试验评估了zetomipzomib两种剂量水平的疗效和安全性。暂停决定是在独立数据监测委员会（IDMC）审查了包括菲律宾和阿根廷患者发生的四起致命严重不良事件（SAEs）后做出的。Kezar表示，其首要任务是患者的安全，并将继续与监管机构合作，评估zetomipzomib在狼疮性肾炎和自身免疫性肝炎中的应用。

Neurocrine Biosciences宣布，其INGREZZA（valbenazine）胶囊在KINECT-HD2研究中表现出对亨廷顿病相关舞蹈病的长期治疗具有稳健和持续的改善效果，这一结果将在2024年MDS国际帕金森病和运动障碍大会上展示。研究显示，无论是否使用抗精神病药物，INGREZZA在104周内均能显著改善舞蹈病症状。该研究还强调了INGREZZA在治疗亨廷顿病舞蹈病中的长期临床安全性，并指出约三分之一的亨廷顿病舞蹈病患者在使用抗精神病药物控制精神症状的同时，并未接受针对舞蹈病的治疗。INGREZZA是一种选择性囊泡单胺转运蛋白2（VMAT2）抑制剂，已被美国食品药品监督管理局批准用于治疗亨廷顿病舞蹈病和 tardive dyskinesia。

Altimmune公司宣布已完成其Phase 2b活检驱动试验IMPACT的受试者招募，该试验评估了pemvidutide在代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）中的安全性和有效性，预计将在2025年第二季度公布主要疗效数据。此外，公司计划在2024年第四季度开始提交pemvidutide在最多三个额外适应症中的研究性新药（IND）申请，并已安排与美国食品药品监督管理局（FDA）就肥胖项目进行二期临床试验结束会议，定于2024年11月初举行。Pemvidutide是一种新型、肽基GLP-1/胰高血糖素双重受体激动剂，正在开发用于治疗肥胖和MASH。

Repare Therapeutics公司宣布，其研发的口服小分子ATR抑制剂camonsertib与姑息性放疗联合治疗携带ATM突变的转移性肿瘤的临床试验数据在ASTRO年会上展示。这些数据显示，该组合疗法在携带ATM突变的肿瘤患者中显示出更高的临床益处，并具有良好的安全性。Repare Therapeutics是一家专注于利用合成致死性方法开发新型抗癌疗法的临床阶段精准肿瘤学公司，其产品线包括camonsertib等多种候选药物。

MannKind公司宣布，其Phase 4 INHALE-3研究的30周结果显示，使用Afrezza（吸入型胰岛素）的糖尿病患者中，更多患者达到了目标A1c水平。该研究包括两组患者，一组在30周内使用Afrezza（加上基础胰岛素），另一组在17周时从常规治疗（如多次注射、胰岛素泵等）转为使用Afrezza。结果显示，与基线相比，使用Afrezza（加上德谷胰岛素）治疗的患者中，有100%的患者在30周时A1c水平低于7%，而转为使用Afrezza的患者中，有超过两倍的患者在30周时A1c水平低于7%。这些数据表明，Afrezza对于希望改善血糖控制的糖尿病患者来说是一个有效的工具。