BioCryst Pharmaceuticals公司获得美国卫生与公众服务部（HHS）高达6900万美元的合同，用于采购95625剂RAPIVAB（帕拉米韦注射剂）以治疗流感。该合同由HHS战略准备和应对办公室（ASPR）颁发，旨在为战略国家储备中心（SNS）提供药品和医疗用品，以应对公共卫生紧急情况。合同为期五年，包括一个12个月的订购期和四个可选的12个月订购期。ASPR已执行第一个价值1390万美元的订购期，BioCryst计划在2025年9月29日前供应19125剂以履行此选项。自2009年H1N1流感大流行以来，RAPIVAB一直是美国政府流感准备计划的重要组成部分。BioCryst首席研发官Helen Thackray博士表示，随着流感病毒的流行变化，公司很高兴履行这一订单，以确保RAPIVAB作为治疗选择在可能的大规模流感爆发时随时可用。RAPIVAB最初在2009年H1N1流感大流行期间获得紧急使用授权，并在2018年获得CDC的3470万美元合同，用于采购SNS的50,000剂RAPIVAB，该合同已于2022年完成。

SPIMA Therapeutics，一家成立于2024年4月，致力于开发针对难以触及目标的创新性多肽免疫疗法的公司，近日宣布与SATT AxLR签订全球独家许可协议，将旗下主要药物候选产品SPM001推向市场。SPM001是一种旨在阻断Myddosome复合物的 stapled肽，具有卓越的药理特性，有望治疗由MyD88突变引起的严重免疫性疾病和侵袭性癌症。SPIMA Therapeutics的成立得到了来自IRMB和IBMM等机构的支持，并与Montpellier University Hospital和University of Montpellier等机构合作，致力于将学术创新转化为商业成功。

Vaxart公司宣布启动其2b期临床试验的哨兵队列，该队列将评估其下一代口服COVID-19疫苗的安全性、免疫原性和有效性，并与已批准的mRNA疫苗进行比较。该哨兵队列是2b期NextGen COVID-19临床试验的一部分，由美国政府的Project NextGen资助，价值高达4.56亿美元。试验旨在评估Vaxart的口服疫苗与已批准的mRNA疫苗在预防COVID-19感染方面的相对疗效、安全性和免疫原性。试验分为两部分，第一部分为哨兵队列，包括400名参与者，其中200人接受Vaxart的COVID-19疫苗，200人接受已批准的mRNA疫苗。一旦独立的数据和安全监测委员会（DSMB）和FDA审查了400名参与者的30天安全性数据，试验的第二部分将招募10,000名参与者。该试验将努力招募符合美国人口统计的参与者，并至少包括25%的65岁以上人群。整个2b期试验将测量症状性和无症状疾病的疗效，系统性和粘膜免疫诱导，以及不良事件的发生率。主要终点是Vaxart的COVID-19疫苗候选品与已批准的mRNA比较疫苗在预防症状性疾病方面的相对疗效。主要疗效分析将在所有参与者完成疫苗接种后12个月的研究访问时进

InCarda Therapeutics宣布，其开发的吸入型氟卡尼醋酸吸入溶液（FlecIH-103）在治疗阵发性房颤（PAF）方面取得显著进展。公司近日在伦敦举行的2024年欧洲心脏病学会会议上公布了RESTORE-1三期临床试验的结果，尽管试验提前终止，但数据显示FlecIH-103在治疗PAF患者方面安全有效。此外，公司还展示了新型药物递送平台在体外和一期临床试验中的积极数据，以及一期临床试验的初步结果，这些结果支持将FlecIH-103推进到注册试验。InCarda计划在2025年重新启动针对PAF患者的安全性和有效性试验。

BridgeBio Pharma宣布其针对LGMD2I/R9患者的BBP-418三期临床试验FORTIFY已完成入组，该试验旨在评估BBP-418的安全性和疗效。FORTIFY是一项随机、双盲、安慰剂对照的三期研究，预计将在12个月时进行中期分析，以评估糖基化α-肌糖蛋白（αDG）作为潜在的替代终点，以支持加速批准。如果成功，BBP-418可能成为美国首个针对LGMD2I/R9患者的批准疗法。桥接生物公司相信，基于中期分析时潜在的糖基化αDG替代终点生物标志物，有机会在美国寻求BBP-418的加速批准。

RADNOR, Pa., Sept. 30, 2024 /PRNewswire/ -- NRx Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: NRXP), a clinical-stage biopharmaceutical company, ("NRx," the "Company"), today announced that twelve-month real-time stability on the first manufactured lot of NRX-100 (Ketamine) at Nephron Pharmaceuticals, utilizing commercial scale processes, was reached on September 24, 2024. In this process, no degradation of the active ingredient was observed. These findings are consistent with projected room temperature shelf stability in

AEON Biopharma与FDA就ABP-450（prabotulinumtoxinA）作为BOTOX®（onabotulinumtoxinA）的生物类似物通过351(k)监管途径获得批准达成一致。预计将在2024年第四季度开始进行对比分析研究，并计划在2025年与FDA举行生物类似物生物制品开发（BPD）Type 2会议，以审查分析研究结果并确认剩余的研究方案。公司表示，对FDA会议的结果感到鼓舞，并计划在2024年第四季度启动分析研究，通过351(k)生物类似物监管途径推进prabotulinumtoxinA的开发。

Atamyo Therapeutics宣布完成其针对LGMD-2I/R9的基因疗法ATA-100剂量递增阶段的最后一名患者入组，并计划在2024年10月的国际肌肉学会年会上展示初步结果。同时，公司提交了针对LGMD-2C/R5的基因疗法ATA-200的IND申请，并获得了美国FDA的罕见儿科疾病指定。ATA-200旨在治疗LGMD-2C/R5，一种罕见遗传疾病，目前尚无治愈方法。此外，Atamyo正在进行LGMD-2A/R1的IND研究，该疾病与calpain3蛋白缺乏有关。

BPGbio公司宣布，其针对原发性辅酶Q10（CoQ10）缺乏症的实验性治疗BPM31510IV获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科疾病指定，这是首次有针对该病症的治疗获得此指定。原发性CoQ10缺乏症是一种罕见的线粒体疾病，影响不到10万分之1的人，可能导致发育迟缓、肌肉无力、癫痫发作和危及生命的重要器官损伤。目前尚无批准的治疗方法。BPGbio的BPM31510IV同时获得孤儿药指定用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）和胰腺癌，其局部形式BPM31510T获得孤儿药指定用于治疗大疱性表皮松解症（EB）。BPGbio的NAi Interrogative Biology平台在识别BPM31510作为治疗CoQ10缺乏症的候选药物中发挥了关键作用，并有望扩展其治疗潜力。

Rosalind Franklin大学Helix 51生物孵化器公司U.P. Oncolytics获得美国国立卫生研究院（NIH）快速通道资助，用于开发治疗脑癌新型疗法。此500,000美元的第一年资助将支持该公司进行体外和体内研究，以验证使用寨卡病毒治疗胶质母细胞瘤的新疗法。胶质母细胞瘤是恶性脑癌中最常见的一种，占所有恶性脑肿瘤的50%，五年相对生存率仅为6.9%，中位生存期八个月。U.P. Oncolytics的联合创始人兼首席执行官理查德·罗文博士表示，胶质母细胞瘤对治疗高度耐药且进展迅速，过去20年来在治疗这种致命疾病方面进展甚微。该公司的研究显示，寨卡病毒可以克服胶质母细胞瘤的耐药机制，包括血脑屏障。U.P. Oncolytics正计划通过额外的研究来验证这些发现，以便将这种新型治疗方法推进至FDA的IND申请和最终的临床试验。

LENZ Therapeutics公司宣布将在即将到来的眼科和验光医学会议上展示其新型眼药水LNZ100的研究成果。LNZ100是一种基于aceclidine的眼药水，旨在改善患有老花眼人群的近视力。该产品在CLARITY Phase 3临床试验中达到所有主要和次要终点，并已向美国食品药品监督管理局提交了新药申请。LNZ100将在2024年美国眼科年会和2024年美国验光学会年会中进行口头和海报展示，介绍其治疗老花眼的研究数据和效果。

上海恒瑞生物医药有限公司与Organon公司宣布，针对Perjeta®（曲妥珠单抗）生物类似物HLX11的3期临床试验达到主要终点。2022年，恒瑞与Organon签订许可和供应协议，获得HLX11两个生物类似物候选产品的独家商业化权利，除中国外全球商业化权归Organon所有。该多中心、随机、双盲、平行对照的3期临床试验旨在比较HLX11与参考Perjeta®（曲妥珠单抗）作为HER2阳性、HR阴性早期或局部晚期乳腺癌患者的辅助治疗疗效和安全性。主要终点为独立审查委员会（IRC）评估的总病理完全缓解（tpCR）率。次要终点包括研究者评估的tpCR率、乳腺病理完全缓解（bpCR）率、客观缓解率（ORR）、无事件生存期（EFS）、无病生存期（DFS）、安全性、药代动力学和免疫原性。主要终点达成。曲妥珠单抗已获多个国家和地区批准，与曲妥珠单抗和化疗联合用于某些晚期HER2阳性乳腺癌的新辅助、一线和辅助治疗。恒瑞是一家全球生物制药公司，致力于为全球患者提供高质量、负担得起且创新的生物药。Organon是一家全球医疗保健公司，专注于改善女性在其一生中的健康。Organon提供超过60种女性健康药物和产品，以及不断增长

Modalis Therapeutics宣布，其针对罕见遗传病先天性肌营养不良症1a型（LAMA2-CMD）开发的创新精准医疗产品MDL-101获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科疾病（RPD）认定。该认定适用于严重威胁儿童生命且美国患者少于20万的疾病。Modalis同时提交了MDL-101的孤儿药申请，正由FDA独立审查。公司CEO Haru Morita表示，FDA的认可证明了Modalis在罕见病治疗方面的努力，并希望加速该产品的开发。MDL-101利用Modalis专有的CRISPR-GNDM®技术，旨在通过诱导肌肉组织中LAMA1基因的表达来补偿LAMA2蛋白的缺失功能。Modalis致力于为目前无治愈方法的疾病患者提供改变生命的治疗。

2024年9月27日，康圣环球欣然宣布，范建兵博士（「 范博士 」）已获委任为公司首席科学官，自2024年9月27日起生效。 范博士为 广州市基准医疗有限责任公司 （「 基准医疗 」）的创始人。 在创建基准医疗之前，曾担任Illumina, Inc.公司（「Illumina」）的资深技术总监。

两个月后，谢子龙被解除留置措施了。 今日，老百姓大药房连锁股份有限公司发布《 关于公司实际控制人、董事长解除留置的公告 》，表示已获悉湖南省监察委员会签发了《解除留置通知书》，根据《中华人民共和国监察法》的相关规定，已对公司实际控制人、董事长谢子龙解除留置措施。 今年 7 月 30 日傍晚，老百姓大药房连锁股份有限公司于上海证券交易所发布《 关于董事长被留置的公告 》，该司在公告中表示，公司已于 2024 年 7 月 28 日收到公司实际控制人、董事长谢子龙家属的通知， 其家属于 2024 年 7 月 28 日收到由湖南省监察委员会签发的谢子龙被留置、立案调查的通知书 （见 MRCLUB 历史消息： 突发！

JSKN003采用一酶两步法工艺完成糖基定点偶联，较Synaffix的两酶三步法工艺更为高效。 今年6月，康宁杰瑞还与Arrivent达成ADC技术授权合作，利用康宁杰瑞专有的连接子载荷平台及糖基定点偶联平台，发现及开发创新ADC药物，康宁杰瑞保留大中华区权益，Arrivent拥有海外权益。 协议总金额高达6.155亿美元。

这是RDN技术正式进入临床应用后，西北首个应用此技术治疗难治性高血压受益的患者。 该手术的成功实施，标志着新医大一附院在高血压介入诊疗领域再次取得新突破，技术处于国内领先水平。 9月27日，新疆医科大学第一附属医院心血管病中心专家团队为高血压患者实施肾动脉去神经术（RDN）。