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凯思凯迪I类新药CS060380新适应症（HoFH）获批临床

凯思凯迪

2024/11/26

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LDLR 家族性高胆固醇血症 I类新药

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凯思凯迪公司今日宣布，其自主研发的I类新药CS060380针对纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局（NMPA）默示许可。这一里程碑式进展不仅彰显了公司在罕见病治疗领域的突破性成果，也为HoFH患者带来了新的治疗希望。

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HoFH：急需有效治疗的罕见病

HoFH是一种罕见且危及生命的遗传性疾病，通常由低密度脂蛋白受体（LDL-R）基因突变引起，导致患者体内低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平异常升高，显著增加动脉粥样硬化和心血管疾病的风险。HoFH患者常常在青少年时期就出现严重的心血管疾病，严重影响生活质量和预期寿命。目前针对该疾病的有效治疗手段仍非常有限。

CS060380：THR-β小分子激动剂

CS060380是一种靶向甲状腺激素受体β（THR-β）的小分子激动剂，通过诱导胆固醇7α-羟化酶（CYP7A1）表达，促进胆固醇转化为胆汁酸并排泄，从而显著降低血清胆固醇水平。该机制独立于LDL-R，为LDL-R缺失型突变的HoFH患者提供了一种全新的降脂治疗选择。临床前研究显示，CS060380在显著降低胆固醇水平的同时，具备良好的安全性，为后续临床试验奠定了坚实基础。

创始人的话

“在罕见病药物研发这条道路上，凯思凯迪人始终坚守一个信念：每个生命都应该得到珍惜，每位患者都值得被全力以赴。此次CS060380临床试验申请的成功获批，是对我们团队坚持不懈努力的最大肯定。未来，我们将继续以技术研发为驱动、以患者需求为导向，加速推进临床试验进程，为中国乃至全球的HoFH患者提供更多创新治疗选择。

凯思凯迪在罕见病治疗领域布局深远，目前多个在研药物适应症已纳入国家罕见病目录，包括HoFH、原发性胆汁性胆管炎（PBC）、原发性硬化性胆管炎（PSC）等。公司另一核心管线CS0159已启动治疗PSC和PBC的多中心II期临床试验，覆盖全国28个临床中心，针对PBC的中国临床II期研究即将完成。此外，CS0159已获美国FDA授予的快速通道资格以及PSC适应症的孤儿药资格认证（ODD），未来将进一步满足全球胆酸代谢性疾病患者的未竟需求，为这些疾病提供更多创新疗法。

关于凯思凯迪

凯思凯迪是一家以原创新药自主研发为特色的上海市专精特新企业，自成立以来一直专注于代谢性疾病、炎症等未被满足的重大医疗领域。在以核受体和G蛋白偶联受体（GPCR）为靶标的代谢性疾病、炎症等领域，逐渐构架出这一前沿探索领域的核心力量，也成为了全球基于蛋白结构开展药物开发设计的先导者之一。公司基石产品CS0159已获FDA快速通道资格、PSC孤儿药资格认证，临床II期试验中、美同步推进中；与此同时，核心产品候选药物CS060304和CS060380均已获批进入临床研究阶段，有望为中国乃至全球包括NASH、PBC、HoFH、PSC在内的代谢性疾病患者带来更多创新疗法。