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治疗家族性高胆固醇血症,尧唐生物体内碱基编辑药物临床数据 medRxiv 发布

研究数据表明,尧唐生物自主研发的创新体内碱基编辑药物 YOLT-101 仅需单次给药,即可安全、高效地降低 FH 患者血浆低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 水平。 YOLT-101 是尧唐生物自主研发的新一代体内碱基编辑药物,其创新性的采用了尧唐自主专利的腺嘌呤碱基编辑器 YolBE (具体指 hpABE5,由 nCas 与来自于 Hafnia paralvei 的全新脱氨酶融合产生) ,以及新型脂质纳米颗粒 (LNP) 作为递送载体。 YOLT-101 降低 PCSK9 和 LDL-C 的作用机制图。

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