Heart-2 1b 期临床试验用于评估 Verve -102 在杂合子家族性高胆固醇血症 （HeFH） 和/或早期冠状动脉疾病 （CAD） 患者中的安全性与疗效，这两种人群均需要深度且持久地降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇 （LDL-C） 水平。 该疗法还将 PCSK9 平均降低了 60% （见图一） 。 VERVE-102 是一种 CRISPR 碱基编辑候选基因疗法，旨在沉默 PCSK9 基因，该基因在调节 LDL-C 中发挥作用 （见图二） 。
2026-06-05
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