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降低 LDL-C 高达69%!Verve 基因编辑疗法 1b 期临床初步积极数据公布

Heart-2 1b 期临床试验用于评估 Verve -102 在杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 和/或早期冠状动脉疾病 (CAD) 患者中的安全性与疗效,这两种人群均需要深度且持久地降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 水平。 该疗法还将 PCSK9 平均降低了 60% (见图一) 。 VERVE-102 是一种 CRISPR 碱基编辑候选基因疗法,旨在沉默 PCSK9 基因,该基因在调节 LDL-C 中发挥作用 (见图二) 。

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