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胆固醇降幅超 80%!CRISPR 体内基因编辑疗法 1 期临床数据积极

2025/05/17

本次临床试验纳入了四类血脂异常患者群体,包括纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 、严重高甘油三酯血症 (sHTG) 、杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 及混合型血脂异常 (MDL) 患者。 截至 2025 年 4 月 16 日,已有来自四个剂量组的 10 名患者完成至少 30 天的随访。 结果显示,单次给药后,CTX310 实现了剂量依赖性降低 ANGPTL3、TG 和 LDL-C 水平。

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