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胆固醇降幅超80%！CRISPR体内基因编辑疗法一期临床数据积极

药时代药时代
2025/05/08
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170
CRISPR Therapeutics AG

近日， CRISPR Therapeutics 公布其在研体内肝脏基因编辑疗法 CTX310， 在用于高危血脂异常的一期试验结果积极。 本次临床试验纳入了四类血脂异常患者群体，包括纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）、严重高甘油三酯血症（sHTG）、杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）及混合型血脂异常（MDL）患者。 截至2025年4月16日，已有来自四个剂量组的10名患者完成至少30天的随访。

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