近日, CRISPR Therapeutics 公布其在研体内肝脏基因编辑疗法 CTX310, 在用于高危血脂异常的一期试验结果积极。 本次临床试验纳入了四类血脂异常患者群体,包括纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)、严重高甘油三酯血症(sHTG)、杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)及混合型血脂异常(MDL)患者。 截至2025年4月16日,已有来自四个剂量组的10名患者完成至少30天的随访。
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