1月4日，基因编辑龙头Intellia Therapeutics表示，由于暂停了一些早期研究，该公司将裁员15% 。
3个多月前，FDA批准Intellia的体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001开展关键III期临床。NTLA-2001用于治疗甲状腺素转运蛋白淀粉样变性（ATTR淀粉样变性），是全球进展最快的体内CRISPR基因编辑疗法。
NTLA-2001基本信息
截图来源：药融云全球药物研发数据库
NTLA-2001由Intellia与Regeneron（再生元）联合开发，Intellia将主导NTLA-2001的开发和商业化，Regeneron将承担25%的成本，以换取相同的利润份额。目前，Intellia已开始招募患者参加NTLA-2001的 3 期试验。
这一公告使 Intellia 成为 2024 年首批报告裁员的生物技术公司之一，此前，由于市场低迷，超过 150 家制药商在 2023 年裁员。该行业面临的挑战反映在 Intellia的历程中，其标志是Intellia终止与诺华在镰状细胞病方面的合作以及放弃肝病项目。
尽管遭遇阻碍，但Intellia 仍在推进其他实验药物的开发，包括NTLA-2002用于遗传性血管性水肿的二期治疗以及与 Regeneron 的合作，旨在开发针对神经系统疾病的基因编辑疗法。其竞争对手 CRISPR Therapeutics 和 Editas Medicine 也面临类似的困难，导致裁员和重组。
Intellia 在 2023 年末拥有大量财务储备，约10亿美元，预计可以维持公司运营至 2026 年中期。
关于Intellia Therapeutics
Intellia与CRISPR Therapeutics、Editas Medicine被称为“基因编辑三大龙头”。Intellia由诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna于2014年创立，2016年Intellia在纳斯达克上市，目前市值为26.4亿美元。Intellia在体内/外CRISPR基因编辑方面拥有多条管线，其中进展最快的是NTLA-2001，即将进行III期临床试验。
研发管线
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2026-07-22
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