2024年9月26日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站公示信息显示：合源生物首款CAR-T细胞治疗产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）的新适应症上市许可申请获得正式受理，受理号为CXSS2400104，用于治疗经过二线及以上系统性治疗后复发或难治性大B 细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。

这是继成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）之后源瑞达®在国内递交新药上市申请的第2个适应症。

截图来源：CDE官网

此次新药上市申请是基于由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）与上海交通大学附属瑞金医院联合牵头的一项单臂、开放、多中心关键性临床研究（NCT04586478）。

非霍奇金淋巴瘤（NHL）是一组淋巴造血系统恶性肿瘤，发病率呈逐年上升，是一种严重危害人类生命健康的血液恶性肿瘤，其中以弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）最为常见，约占25%～50%[1]。DLBCL异质性高且侵袭性强，经过一线治疗，仍可能有30%~40% DLBCL患者复发或难治[2]，一旦进展为复发或难治（R/R）DLBCL病情进展快且死亡率较高，中位生存期可能仅有6.3个月[3]，仍是临床面临的一大挑战，急需探索更有效的治疗方案。

源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）是合源生物自主研发的靶向CD19 CAR-T细胞治疗产品，源自中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）长期技术创新积累，具有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺。源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）是首款具有中国全自主知识产权CD19 CAR-T细胞治疗产品，已布局成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病、复发或难治性大B细胞淋巴瘤、儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病以及多类型自身免疫性疾病等多个适应症。

作为首款中国白血病治疗领域CAR-T细胞治疗产品，源瑞达®治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病适应症于2023年11月在国内上市。截止到目前，源瑞达®已获CSCO（中国临床肿瘤学会）和中华医学会等多部诊疗指南推荐；已覆盖80家国内顶尖血液病治疗医院，真实世界疗效和安全性受到医生和患者的高度认可。

中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)临床首席专家、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任王建祥教授表示：“祝贺纳基奥仑赛注射液治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤新适应症的上市许可申请获得国家药监局的正式受理！纳基奥仑赛注射液是我国自主研发的靶向CD19 CAR-T药物，在包括成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病、复发或难治性大B细胞淋巴瘤、儿童和青少年复发难治急性B细胞淋巴细胞白血病等的临床研究和真实世界临床实践中均展示了显著的临床获益，同时也在自身免疫性疾病相关探索临床研究中获得了非常积极的临床数据。期待纳基奥仑赛注射液的多个适应症不断获得批准，让越来越多的患者获益于自主原研CAR-T疗法。”

合源生物首席执行官吕璐璐博士表示：“源瑞达®治疗淋巴瘤适应症的新药上市申请获得国家药监局正式受理，这是合源生物的又一重要里程碑，我们倍感振奋！我们致力于实现源瑞达®临床价值最大化，通过白血病、淋巴瘤、自身免疫性疾病等多疾病领域布局，不断实现纳基奥仑赛注射液适用人群最大化，为其后续纳入国家医保奠定坚实基础。源瑞达®治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病适应症已于2023年11月获得国家药监局正式批准上市，治疗儿童和青少年复发或难治B细胞急性淋巴细胞白血病适应症的注册临床研究也在有序推进过程中。此次源瑞达®适应症向淋巴瘤的推进，将为患者带来又一重要治疗选择，期待能够尽快获得批准，让更多患者重燃生命的希望之光。”

除了纳基奥仑赛，该公司还有数十款CAR-T细胞疗法正在研发中，靶点包括CD19/CD22、BCMA、CLL1、CD7等，适应症涵盖血液肿瘤、实体肿瘤和非肿瘤疾病。

总结

截止到目前，国内共批准了6款CAR-T细胞疗法上市分别是：复星凯特阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）、药明巨诺瑞吉奥伦塞注射液（商品名：倍诺达）、驯鹿生物/信达生物伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏）、合源生物纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达）、科济生物/华东医药泽沃基奥仑赛注射液（商品名：赛恺泽）、传奇生物西达基奥仑赛注射液（商品名：卡卫荻）。

国外共批准了6款CAR-T细胞疗法上市分别是：诺华Kymriah、吉利德Yescarta和Tecartus、BMS Breyanzi和Abecma、传奇生物/强生 Carvykti(西达基奥仑赛注射液)。

参考来源：合源生物官方披露

[1] 弥漫性大B细胞淋巴瘤诊疗指南(2022年版).

[2] Zahid U, et al. Curr Hematol Malig Rep. 2017 Jun;12(3):217-226.

[3] Crump M, et al. Blood. 2017;130(16):1800-1808.

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