CSL创新药ANDEMBRY获FDA批准，HAE发作降低99%

近日，全球生物技术领军企业CSL宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其自主开发的ANDEMBRY(garadacimab-gxii)用于预防12岁及以上成人和儿童患者遗传性血管性水肿(HAE)的发作。

这是目前唯一一种针对因子XIIa（FXIIa）的遗传性血管性水肿（HAE）皮下注射单抗药物，适用于12岁及以上成人和儿童患者，并且从一开始就提供每月一次的给药方案，患者通过不含柠檬酸盐的自我注射器在15秒或更短时间内完成皮下自我注射。

该药物此前已在多个国家获得上市许可，包括澳大利亚、英国、欧盟、日本、瑞士和阿拉伯联合酋长国，并预计于6月底在美上市。

FXII是HAE通路中第一个被激活的蛋白质，可启动导致HAE发作的级联反应。通过靶向激活的FXIIa，与其他靶向下游介质的HAE疗法相比，ANDEMBRY可从顶部抑制该级联反应。

此项批准基于关键性安慰剂对照3期VANGUARD试验的数据，该试验评估了ANDEMBRY作为遗传性血管性水肿患者预防性治疗的有效性和安全性。12岁及以上患有I型或II型血管性水肿(HAE)的患者接受了筛选和导入期研究，以验证基线发病率。 

患者按3:2的比例随机分配，接受400毫克负荷剂量，随后每月皮下注射200毫克ANDEMBRY(n=39)或每月皮下注射容量匹配的安慰剂(n=25)。六个月治疗期结束后，患者有机会继续参与目前正在进行的开放标签延伸研究。

62% 的 ANDEMBRY 受试者在整个治疗期内零发作。

• HAE 发作次数 中位数降低 >99%，最小二乘均值降低 89.2%（vs. 安慰剂）

• 需急救用药的发作中位数降低 >99%，均值降低 88%（vs. 安慰剂）

• 中重度发作中位数降低 >99%，均值降低 90%（vs. 安慰剂）

• 最常见不良反应（发生率 ≥7%）：鼻咽炎、腹痛

• 注射部位反应（瘀斑、红斑、血肿、瘙痒、荨麻疹）发生率 14%

一项正在进行的开放标签延长期中期分析（Allergy，2024 年 10 月；中位随访 13.8 个月）显示，ANDEMBRY长期安全性良好，并持续降低 HAE 发作频率。

公司研发管线

 CSL（澳大利亚证券交易所代码：CSL；美国场外交易市场代码：CSLLY）是一家全球领先的生物科技公司，拥有丰富的动态产品组合，包括治疗血友病和免疫缺陷的救命药物、用于预防流感的疫苗，以及治疗铁缺乏症和肾病的疗法。如今，CSL及其旗下三大业务部门：CSL Behring、CSL Seqirus和CSL Vifor，为全球超过100个国家的患者提供救命产品，并拥有32,000名员工。

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