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罕见病迎来新希望!基因治疗 III 期临床完成入组,有望一次性治愈

9 月 18 日,Intellia Therapeutics 公司宣布, 其用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)的 CRISPR 疗法lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) 的全球 III 期 HAELO 研究已顺利完成全部患者入组。 这项关键试验仅用 9 个月便完成了招募目标,其中近一半的患者来自美国。 HAELO 是一项随机、双盲、安慰剂对照的关键试验,旨在评估 lonvo-z 在至少 60 名 16 岁及以上的 I 型或 II 型 HAE 患者中的疗效与安全性。

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