【ChiCTR2400094481】重组人促卵泡激素治疗先天性低促性腺激素性性腺功能减退症男童疗效的真实世界研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2400094481

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2024-12-24

临床申请受理号

靶点

适应症

先天性低促性腺激素性性腺功能减退症

试验通俗题目

重组人促卵泡激素治疗先天性低促性腺激素性性腺功能减退症男童疗效的真实世界研究

试验专业题目

重组人促卵泡激素治疗先天性低促性腺激素性性腺功能减退症男童疗效的真实世界研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

基于重组人促卵泡激素（rFSH）治疗后疗效数据建立 rFSH 治疗先天性低促性腺激素性性腺功能减退症（CHH）男童的疗效预测模型。

试验分类

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试验类型

队列研究

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

北京医学奖励基金会

试验范围

目标入组人数

100

实际入组人数

第一例入组时间

2024-06-01

试验终止时间

2027-12-31

是否属于一致性

入选标准

1. 年龄 0~1 岁：①小阴茎和(或)隐睾(尤其双侧)，②生后 3 月龄内监测 LH 持续小于 1.0 U/L。若仅符合 1 条，则需③CHH 家族史阳性及唇或腭裂或伴有嗅觉异常或影像学可见嗅球、嗅束及嗅沟发育不良者，或④根据美国医学遗传学会标准，基因检测发现 CHH 相关基因致病或可能致病性变异。 2. 年龄 14~18 岁：①骨龄≥12 岁，②睾丸体积<4 ml，③表现为小阴茎、隐睾或部分青春期发育，而后发育停滞（随访半年）， ④基础 LH 水平位于青春期前水平（LH<0.7 IU/L）和/GnRHa 激发 LH 峰值＜4.0,GnRH 激发 LH 峰值＜8.0 IU/L，⑤染色体核型正常。若不完全符合 1-5 条，则需⑥根据美国医学遗传学会标准，基因检测发现 CHH 相关基因致病或可能致病性变异。 3. 年龄 1~5 岁：①表现为小阴茎、隐睾，②GnRH 激发试验 LH 峰值<1.0 U/L，③染色体核型正常。若不完全符合 1-3 条，则需④ CHH 家族史阳性，或⑤根据美国医学遗传学会标准，基因检测发现 CHH 相关基因致病或可能致病性变异。；

排除标准

1. 获得性 HH，即由外伤、肿瘤、手术、药物、放疗或慢性系统性疾病导致的 HH； 2. 已知对任何研究药物或相关化合物存在超敏反应者； 3. 相关药物治疗史：hCG 或 GnRH 脉冲泵、hCG 联合 FSH（HMG）治疗、睾酮类雄激素、二至天癸颗粒等其他影响睾丸功能的中西医药物，且时间≥2-4 周； 4. 基线评估睾丸功能：hCG 激发后睾酮水平＜3.5 nmol/L；AMH 或 INHB＜检测下限； 5. 合并心、脑、肝、肾等重要脏器严重功能损害;合并慢性消耗性疾病；先天性智力发育落后； 6. 研究者认为不适合参与该研究的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

深圳市儿童医院

研究负责人电话

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