【ChiCTR2600121129】海曲泊帕联合免疫抑制治疗儿童初诊再生障碍性贫血的有效性和安全性的探索性临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600121129

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-03-25

临床申请受理号

靶点

适应症

再生障碍性贫血

试验通俗题目

海曲泊帕联合免疫抑制治疗儿童初诊再生障碍性贫血的有效性和安全性的探索性临床研究

试验专业题目

海曲泊帕联合免疫抑制治疗儿童初诊再生障碍性贫血的有效性和安全性的探索性临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评价海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗在初治再生障碍性贫血儿童患者中的有效性及安全性

试验分类

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试验类型

连续入组

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

江苏恒瑞医药股份有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-05-01

试验终止时间

2028-03-31

是否属于一致性

入选标准

1.年龄＜18周岁，性别不限； 2.诊断为初诊再生障碍性贫血，再生障碍性贫血诊断参考中国儿童再生障碍性贫血相关指南、共识，具体如下：至少符合以下3项中的2项：(1)HGB<100g/L；(2)PLT<100×10^9/L；(3)ANC<1.5×10^9/L(如为两系减少则必须包含血小板减少)；分型诊断标准：符合上述AA诊断标准者，根据骨髓病理及外周血细胞计数分型：重型AA(SAA)：(1)骨髓有核细胞增生程度25%～50%，残余造血细胞<30%或有核细胞增生程度<25%。(2)外周血象至少符合以下3项中的2项:(1)ANC<0.5×10^9/L；(2)PLT<20×10^9/L；(3)网织红细胞（RET）<20×10^9/L，或校正后的RET <1%；极重型AA(VSAA)：除满足SAA条件外，中性粒细胞绝对值<0.2×10^9/L；非重型AA(NSAA)：未达到SAA和VSAA诊断标准；输血依赖：红细胞输注依赖：Hb＜60g/L或 Hb＜70g/L伴有症状性贫血；血小板输注依赖：PLT＜10×10^9/L或 PLT＜20×10^9/L伴有出血事件。 3.不适合或不愿意进行造血干细胞移植（HSCT）； 4.既往无CsA、ATG等免疫抑制标准治疗史，无TPO受体激动剂治疗史或应用累积时间<=5 天（若用药洗脱时间应>= 14 天）； 5.ECOG评分<=2分；受试者及其法定监护人同意参与，并签署知情同意书。；

排除标准

1.其他原因所致的全血细胞减少以及骨髓低增生性疾病（如溶血性PNH、低增生性骨髓增生异常综合征 [MDS]或急性髓细胞白血病 [AML]、自身抗体介导的全血细胞减少等）； 2.既往有造血干细胞移植病史者； 3.已知或怀疑对海曲泊帕乙醇胺原料药、ATG、ALG 或 CsA 禁忌或高敏者； 4.筛选时有克隆性细胞遗传学异常的证据； 5.筛选时经规范治疗后仍无法控制的出血和/或感染患者； 6.既往或筛选时为人类免疫缺陷病毒（HIV）感染或携带者；丙肝抗体阳性；乙肝表面抗原阳性或乙肝核心抗体阳性，且 HBV-DNA检测提示有病毒复制； 7.筛选时谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）高于正常值上限的 2.5 倍，总胆红素高于正常值上限的 1.5 倍，血肌酐高于正常值上限的1.5 倍； 8.筛选时有未控制的高血压、严重心律失常、NYHA III/IV 级的充血性心力衰竭、不稳定心绞痛、肺动脉高压； 9.既往有肝硬化病史或门脉高压症病史；研究者认为不适合入组的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国科学技术大学附属第一医院(安徽省肿瘤医院)

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