洞察市场格局
解锁药品研发情报

客服电话

400-9696-311
医药数据查询

Rocket Pharmaceuticals

成立时间:2012-01-01
基本信息:
Rocket Pharmaceuticals是一家新兴的生物技术公司,致力于为罕见的未治疗疾病开发一流的基因疗法治疗方案。该公司的牵头计划是一种基于慢病毒的基因疗法,用于治疗Fanconi贫血症(FA),这是一种难以治疗的遗传性疾病,可导致骨髓衰竭和潜在的癌症。其他骨髓衍生疾病的临床前研究正在进行,目标是丙酮酸激酶缺乏症(PKD),白细胞粘附缺陷-1(LAD-1)和婴儿恶性骨质疏松症。该公司还正在开发一种基于AAV的基因治疗计划,用于未公开的罕见儿科疾病。
机构画像:
主投领域:
应用技术:
热门标签:
  • 眼科

近期投资事件

更多
公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情

2017-09-12

生物制药公司

学术研究
综合服务

未公开
——
目录
机构成员
机构动态
近期投资事件
相关合作机构
最新投融资资讯