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DMD基因疗法积极临床结果公布，明年启动关键性试验

药明康德药明康德
2024/11/22
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433
杜氏肌营养不良 基因疗法 DMD

了解企业： Genethon

Genethon日前公布了在研 基因疗法GNT-0004在治疗杜氏肌营养不良症 （DMD）的国际性多中心一体化1/2/3期临床试验中的1/2期剂量递增部分的积极结果。 基于这些结果， 该公司计划于2025年第二季度在欧洲启动关键性临床试验，并在美国开展相关研究。 该一体化试验的1/2期部分旨在评估耐受性和初步疗效证据，于10月底完成，并确定了关键性试验中将使用的GNT-0004治疗剂量。

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