股价涨超500%！全球首款外泌体细胞疗法3期临床数据亮眼

2025年12月3日，Capricor Therapeutics宣布其在研外泌体细胞疗法Deramiocel在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的关键性3期临床试验HOPE-3中取得突破性成果。消息公布当日，公司股价从约6美元一路飙升，盘中最高触及40.37美元，涨幅超过530%，最终收于29.96美元，单日上涨371%。

这项名为HOPE-3的3期临床研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入106名DMD患者，平均年龄约15岁，其中绝大多数已无法行走，并伴有严重心肌病。受试者每三个月接受一次静脉输注Deramiocel或安慰剂，持续一年。结果显示，该疗法不仅达到了主要终点——上肢功能评估量表PUL v2.0显示疾病进展速度比安慰剂组减缓了54%（p=0.029），还在关键次要终点左心室射血分数（LVEF）上表现出91%的疾病进展延缓（p=0.04），且安全性良好，与既往研究一致。

这一成果意义重大。DMD是一种由抗肌萎缩蛋白缺失引起的X染色体连锁遗传病，主要影响男孩，导致全身肌肉进行性退化，最终因心肺衰竭早逝。其中，心肌病是患者最主要的死亡原因，而长期以来缺乏能同时保护骨骼肌和心脏的有效疗法。HOPE-3不仅是首个在已失去行走能力患者为主的DMD人群中成功达成主要终点的3期试验，更首次明确证实一种疗法可显著延缓心肌功能恶化，为改善患者长期生存带来切实希望。

Deramiocel（CAP-1002）是一款基于同种异体细胞外泌体的创新细胞疗法，是Capricor公司的核心产品之一，该药物通过由心脏来源细胞（CDCs）分泌外泌体来发挥治疗作用，因这些外泌体含有非编码RNA和蛋白质等有效成分，它们可以改善肌肉瘢痕和纤维化状况，同时增强心脏功能。此外，研究表明Deramiocel还具有免疫调节等特性。该疗法已获得FDA孤儿药资格、再生医学先进疗法（RMAT）认定及罕见儿科疾病认定，同时也被欧洲药品管理局授予先进治疗医药产品（ATMP）资格。

Capricor首席执行官Linda Marbán博士表示，HOPE-3的结果与此前HOPE-2及其长达四年以上的HOPE-2 OLE（open-label extension）临床研究结果高度一致，充分验证了Deramiocel疗效的稳定性与持久性。她强调，这些数据有望解决美国食品药品监督管理局（FDA）在今年早些时候发出的“完全回应函”（CRL）中提出的临床问题。此前，Capricor基于2期数据提交的上市申请曾遭FDA拒绝，理由是未能充分证明疗效；但公司认为，若采用恰当的统计方法，原终点实则已达成。而此次HOPE-3的设计正是在与FDA沟通后确定的，监管机构此前已明确表示，该3期数据足以支持审批。目前，公司计划将HOPE-3结果纳入对CRL的正式回复，全力推进Deramiocel的上市进程。

E.N.D

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