心肌病资讯动态
-
{{ item.title }}{{ item.categories[0].name }}{{ item.author }}{{ item.released_at_show }}{{ item.view_total }}{{ tag.name }}
-
Science丨自我剪裁：Dystroglycan借磷酸酶之手雕琢糖链——为解析蛋白聚糖病的发病机制提供新视角前沿研究Dystroglycan （ DG ） 是一种在多种多细胞生物中广泛表达的跨膜受体，在脑、肌肉和心脏的发育过程中发挥关键作用，同时也是旧世界沙粒病毒 （如拉沙热病毒、淋巴细胞性脉络丛脑膜炎病毒） 和致病菌 （如麻风分枝杆菌） 入侵宿主细胞的重要门户。 DG 的胞外区 α-DG 在其 黏 蛋白样结构域上携带一类高度复杂 的糖链修饰 —— matriglycan ，该结构以磷酸化 O- 甘露糖三糖为核心，经 LARGE1 酶催化延伸形成由木糖 （ Xyl ） 与葡萄糖醛酸 （ GlcA ） 交替连接而成的线性重复序列。 matriglycan 合成通路中任 一 基因的突变都会导致 matriglycan 缺失或长度异常，引发以肌肉营养不良、脑发育异常和心肌病为特征的蛋白聚糖病 （ dystroglycanopathies ） ，且疾病严重程度与 matriglycan 链长密切相关。BioArt2026-08-2690心肌病
-
再延 3 个月，潜在全球首款外泌体细胞疗法 PDUFA 日期更新为 11 月 22 日临床研究此次延期源于 Capricor 在 7 月咨询委员会会议后向 FDA 提交的一份 BLA 修订。 该修订纳入了关键性 III 期 HOPE-3 研究的 24 个月开放标签延伸 （OLE） 数据及额外的稳健性分析，并请求 FDA 基于现有及新增数据，审查一项名为 上肢骨骼肌功能改善 的适应症 —— 这正是 HOPE-3 研究的主要终点。 从心肌病到上肢功能：适应症的关键转向。医麦创新药2026-08-25183Capricor Therapeutics Inc 心肌病
-
EV-ICD来了！心源性猝死二级预防治疗新选择临床研究心梗、心肌病患者往往潜藏致命的心律失常风险，突发心慌、胸闷，便有可能诱发心源性猝死。 近日，我院心血管内科副主任、主任医师、医学博士张航带领团队成功开展血管外植入式心律转复除颤器（EV-ICD）植入手术，为一名缺血性心肌病合并室性心动过速患者进行心源性猝死二级预防治疗。 51岁的孙先生（化姓），半年前曾因急性心肌梗死接受冠状动脉支架植入治疗，稳住了病情。南京市第一医院2026-08-25161急性心肌梗死 心源性猝死 心肌病
-
拜耳将在2026年欧洲心脏病学会大会上展示心血管、肾脏和二次中风预防项目研发注册政策拜耳公司宣布，将在2026年8月28日至31日在德国慕尼黑举行的欧洲心脏病学会（ESC）大会上展示其心血管、肾脏和二次中风预防项目的11项口头报告。这些报告反映了拜耳致力于研究并支持心脏病、肾脏疾病和中风患者的预防、早期诊断和管理。拜耳的产品组合包括多个创新产品，处于临床前和临床开发的不同阶段，旨在治疗如心力衰竭、心肌病、慢性肾脏病和二次中风预防等疾病。Biospace2026-08-20214缺血性卒中 心力衰竭 心肌病
-
Capricor Therapeutics DMD细胞疗法审批前景乐观，股价飙升研发注册政策Capricor Therapeutics在经历FDA顾问委员会会议的挫败后，成功获得提交审批修正案的机会，这为该公司杜氏肌营养不良症（DMD）细胞疗法带来新的希望。尽管顾问委员会以9比3的投票结果反对该细胞疗法deramiocel在治疗与DMD相关的心肌病方面的有效性，但Capricor计划提交修正案，专注于主要终点——上肢功能。FDA表示愿意审查该修正案，其中包括Hope-3试验开放标签扩展期的24个月结果和现有数据的额外分析。Capricor股价在消息公布后大幅上涨，但与顾问委员会投票前的价格相比，仍有一定差距。fierce2026-08-14334Capricor Therapeutics Inc Deramiocel 心肌病
-
IPS HEART公司获得FDA罕见儿科药物指定，推进肌营养不良症相关心肌病治疗研发注册政策生物制药公司IPS HEART宣布，其诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞替代疗法ISX9-CPC获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科药物指定，用于治疗与肌营养不良症相关的心肌病。该疗法旨在解决肌营养不良症，如杜氏肌营养不良症（DMD），导致的骨骼肌逐渐丧失、严重的心脏纤维化和心肌病引起的过早死亡问题。IPS HEART利用小分子定向分化技术，在临床前模型中生成表达全长肌营养不良蛋白的全新、功能性人类肌肉细胞。公司计划在2027年向FDA提交新药研究申请（IND），并启动针对DMD患者的首次人体临床试验。此外，日本药品医疗器械审批委员会（PMDA）最近批准了全球首个同种异体iPSC衍生的细胞疗法商业授权，包括心力衰竭治疗。IPS HEART首席执行官Rauf Ashraf表示，公司致力于为肌营养不良症等需要新健康肌肉的疾病提供有意义的治疗选择。Biospace2026-08-06475心力衰竭 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 肌肉发育不良
-
9:3，FDA否决DMD细胞疗法审批动态2026 年 7 月 29 日，美国 FDA 细胞、组织与基因治疗咨询委员会（ CTGTAC ）召开关键审评会议，针对 Capricor 旗下同种异体细胞疗法 deramiocel 用于杜氏肌营养不良（ DMD ）相关心肌病的上市申请展开投票，最终专家组以 9 票反对、 3 票支持的悬殊结果，认定现有数据不足以证实该疗法疗效，这场持续多轮的监管博弈，核心矛盾集中在 III 期 HOPE-3 临床试验统计方案的版本争议之上。 deramiocel 是一款源自供体遗体心脏球体衍生细胞（ CDC ）的静脉输注疗法，每 3 个月给药一次，企业宣称其可同步修复 DMD 患者心肌与骨骼肌损伤。 整场咨询会全程充斥着统计学层面的激烈对立，企业与监管机构对同一批临床数据得出完全相反的结论，根源在于双方采信了两份截然不同的统计分析计划（ SAP ）。一度医药2026-07-3097Capricor Therapeutics Inc Deramiocel 心肌病
-
T细胞免疫疗法的心脏毒性前沿研究嵌合抗原受体T细胞疗法处于个性化癌症治疗的前沿，代表了T细胞免疫疗法的新前沿。 过去15年间，该治疗策略的应用已从单例患者病例报告发展到针对白血病、淋巴瘤或多发性骨髓瘤患者的大规模随机临床试验。 截至目前，已有七种CAR-T疗法获得FDA批准，超过34,000名患者接受了这些治疗。小药说药2026-07-23306多发性骨髓瘤 淋巴瘤 白血病
-
SIIC Insights | 心力衰竭药物的临床开发与进展前沿研究本行研主要介绍心力衰竭尤其是以射血分数降低的心衰为核心的流行病学概况、现有用药指导、新药开发方向以及监管审评观点。 受限于篇幅限制，本文重点讨论处于临床阶段的靶点和资产，包括GLP-1受体激动剂和β肌球蛋白激动剂等。 心力衰竭临床用药指导主要采用四联方案。上实资本2026-07-22284IL-6 心力衰竭 心脏衰竭
-
出生已决定！JAHA发表深度研究：基因分型决定心肌病的预后前沿研究026年7月17日，《JAHA》发表了一项来自宾夕法尼亚大学医院的回顾性研究，对 105例接受心室消融的心肌病（80例室速、25例室早） 患者进行了 基因型分层分析 ，揭示了基因型特异性和消融预后的关联。 基因分析与不同心律失常有关。 原发性心肌病 多有遗传性，是一类由基因突变导致心肌细胞结构或功能异常的疾病，其临床表现高度异质，从无症状到致死性室性心律失常（VA）和心力衰竭（HF）不等。MedTF医瞰科技2026-07-20145心力衰竭 心肌病
心肌病竞争格局
适应症
相关药物靶点
相关药物
研发企业
临床研究
指南
请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
心肌病关键临床试验信息
查看更多试验题目
适应症
试验状态
试验分期
试验分类
详情
本品适用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。
进行中
BE试验
左卡尼汀用于治疗原发性系统性肉碱缺乏症。报道病例中，临床表现包括反复发作的Reye样脑病、低酮症性低血糖症、和/或心肌病。相关症状包括骨骼肌张力减退、肌无力和发育停滞。原发性肉碱缺乏症的诊断要点为患者血清、红细胞和/或组织中卡尼汀水平低，且患者没有原发性脂肪酸或有机酸氧化缺陷。在部分患者，特别是有心肌病的患者中，补充肉碱可迅速缓解疾病的体征和症状。除肉碱外，还应根据患者病情予以支持治疗和其他治疗措施。 左卡尼汀也可用于先天性代谢异常所致的继发性肉碱缺乏症的短期和长期治疗。
进行中
BE试验
左卡尼汀用于治疗原发性系统性肉碱缺乏症。报道病例中，临床表现包括反复发作的Reye样脑病、低酮症性低血糖症、和/或心肌病。相关症状包括骨骼肌张力减退、肌无力和发育停滞。原发性肉碱缺乏症的诊断要点为患者血清、红细胞和/或组织中卡尼汀水平低，且患者没有原发性脂肪酸或有机酸氧化缺陷。在部分患者，特别是有心肌病的患者中，补充肉碱可迅速缓解疾病的体征和症状。除肉碱外，还应根据患者病情予以支持治疗和其他治疗措施。 左卡尼汀也可用于先天性代谢异常所致的继发性肉碱缺乏症的短期和长期治疗。
进行中
BE试验
心肌病研究报告
-
{{ item.report_title }}{{ item.organization_name || item.author }}{{ item.page_count }}页{{ item.total_download_count }}
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.06.01-2026.06.07）摩熵咨询19页14 -
2026年5月全球在研新药月报摩熵咨询35页21 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.11-2026.05.17）摩熵咨询25页2770
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.04-2026.05.10）摩熵咨询20页1933
-
2026年4月全球在研新药月报摩熵咨询31页1241 -
新活素量价稳定，外延并购打造全新增长点信达证券股份有限公司5页2303
-
2026年2月全球在研新药月报摩熵咨询31页1084
-
2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2879
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.01.12-2026.01.18）摩熵咨询23页141
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.12.22-2025.12.28）摩熵咨询28页1721
心肌病-药品研发状态数据概览
-
4个
药物发现
-
1个
申报临床
-
1个
申请上市
-
6个
批准上市
心肌病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
心肌病相关靶点
最新资讯
- 仁合益康再冲首仿！羧基麦芽糖铁注射液上市申请获CDE受理，第三代静脉铁剂国产空白待破局
- 全国186款干细胞药获默示许可！多款缺血性脑卒中MSCs产品冲进II期，赛道进入疗效确证关键期
- 安进降脂药依洛尤单抗改写ASCVD高危一级预防格局，超1.2万例研究显示6个月心梗风险即下降
- 2026年眼科抗VEGF药物市场研究专题报告
- 2026年眼科抗VEGF药物竞争格局、核心品种表现与技术发展趋势全解析
- 2026年眼底血管病变人群分布、患者规模与抗VEGF一线治疗方案全解析
- 两款仿制药同日获批！万高药业氟比洛芬凝胶贴膏获批上市，儿童短缺药维生素K₁滴剂同步落地
- 步长制药首个喷雾剂获批上市！盐酸特比萘芬喷雾剂拿下皮肤真菌药赛道，高血压1类新药BC923同步冲线
- 吉利德HIV双药单片复方Bixlenvo获FDA批准上市！首破复杂多片经治HIV-1患者每日一片瓶颈
- 全球首款口服IL-23R拮抗剂在华获批！强生伊可白滞素拿下银屑病大适应症，峰值有望冲50亿美金
心肌病研发企业
最新视频
-
全球“超级重磅炸弹”药物第三期：一款“失败的老药”，如何逆袭成为百亿美元药王
15442
2026-08-24
-
AI重塑新药研发：从合成瓶颈到细胞药效的双场景实践
20593
2026-08-15
-
拆解GLP-1产业链：千亿美金赛道的三段生意
14343
2026-08-07
-
8年首调！2026基药目录拆解，12批国采结果落地，十五五健康规划出台
15130
2026-08-04
-
复杂注射剂精讲：脂质体、LNP及实战案例
15776
2026-07-28
推荐适应症
相关会议
最新会议
-
2023（第三届） 3D细胞培养与类器官研讨会
上海市
2023-05-19
633
-
2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
11177
-
2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
-
2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
-
美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
-
2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11