心肌病资讯动态
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马里兰州再生医学研究资金支持创新研究，需求旺盛医药投融资马里兰州干细胞研究委员会宣布，在2027财年第一轮资金周期中，通过马里兰州干细胞研究基金（MSCRF）拨款超过480万美元，支持马里兰州各研究机构和公司进行的创新干细胞和再生医学研究。这些资金支持了来自马里兰州研究机构和公司的15名研究人员，他们正在研究从失明、亨廷顿病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症、急性髓系白血病、心肌病、心律失常、肌肉萎缩症、骨关节炎、病毒感染以及其他神经、精神和发育障碍等多样化的医疗状况和疾病。这些拨款发生在对MSCRF资金的高需求和增长之际，高质量的应用和请求的资金持续显著超过当前周期的可用资源。这种兴趣水平不仅反映了马里兰州研究界的实力，也反映了越来越多技术从早期发现阶段进入验证、商业化、临床开发和制造阶段——这些阶段通常需要大量更多的资本。PRNewswire2026-09-30318病毒感染 骨关节炎 心律失常
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Cell Stem Cell｜益杰立科参与研究：Epi-Allele—以表观调控重塑等位基因表达平衡，为显性遗传病治疗提供新思路前沿研究从“选择性沉默”走向“表达平衡重塑”：抑制致病等位基因的同时，激发正常等位基因补偿性上调。 显性遗传病患者通常同时携带一个致病等位基因和一个正常等位基因。 该研究提出等位基因特异性表观遗传调控策略Epi-Allele，并通过全基因组筛选、多组学分析、预测模型以及肥厚型心肌病细胞和动物模型，系统评估了“沉默一条、补偿另一条”的可行性及潜在机制。益杰立科2026-09-04107心肌病
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亚专科建设丨青大附院心肌病亚专科团队牵头成立全省首个心肌病专委会公司动态近日，青大附院心肌病亚专科辛辉教授团队牵头成立山东省疼痛医学会心肌病专业委员会，标志着山东省心肌病规范化诊疗与学术协作体系建设迈入新阶段。 青大第一临床医学院副院长孔心涓讲话。 辛辉教授表示，专委会将依托高水平学术平台，持续加强心肌病精准诊疗、疑难病例研讨、人才培养与科研创新，积极开展基层巡讲与学术共建，推动心肌病亚专科建设。青岛大学附属医院2026-09-0352心肌病
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Atrium Therapeutics将参加九月投资者会议并公布最新进展医投速递生物制药公司Atrium Therapeutics宣布，将于九月参加投资者会议，并分享了自今年初以来的重要进展。其中包括美国食品药品监督管理局（FDA）批准其针对PRKAG2综合征的ATR-1072新药临床试验申请，加拿大卫生部的无异议函，Corventis™ Phase 1/2临床试验的启动，以及公司在八月份发布的2026年第二季度财务报告。Atrium Therapeutics专注于通过开发针对心脏的RNA疗法来推进精准心脏病学。其 proprietary technology结合了单克隆抗体（mAbs）和其他靶向递送配体的组织选择性，以及寡核苷酸的精确性，旨在通过靶向、非病毒递送小干扰RNA（siRNA）来选择性地靶向由遗传驱动的心脏疾病的根本原因。除了ATR-1072，公司的管线还包括针对PLN（磷兰蛋白）心肌病的ATR-1086以及两个未公开的研究靶点。Biospace2026-09-02138心肌病
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百时美施贵宝公司公布心肌病新型疗法长达5年随访数据丨产业新闻公司动态8月30日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）公司宣布在2026年欧洲心脏病学会（ESC）年会上，以最新突破性研究的形式公布了MAVA-LTE研究（NCT03723655）EXPLORER-LTE队列的最新数据。 该研究评估了玛伐凯泰治疗 有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者 。 作为心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），玛伐凯泰已成为纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级有症状的oHCM患者的标准治疗。医药观澜2026-09-01195Bristol-Myers Squibb Co 玛伐凯泰 Bristol Myers Squibb Co
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Science丨自我剪裁：Dystroglycan借磷酸酶之手雕琢糖链——为解析蛋白聚糖病的发病机制提供新视角前沿研究Dystroglycan （ DG ） 是一种在多种多细胞生物中广泛表达的跨膜受体，在脑、肌肉和心脏的发育过程中发挥关键作用，同时也是旧世界沙粒病毒 （如拉沙热病毒、淋巴细胞性脉络丛脑膜炎病毒） 和致病菌 （如麻风分枝杆菌） 入侵宿主细胞的重要门户。 DG 的胞外区 α-DG 在其 黏 蛋白样结构域上携带一类高度复杂 的糖链修饰 —— matriglycan ，该结构以磷酸化 O- 甘露糖三糖为核心，经 LARGE1 酶催化延伸形成由木糖 （ Xyl ） 与葡萄糖醛酸 （ GlcA ） 交替连接而成的线性重复序列。 matriglycan 合成通路中任 一 基因的突变都会导致 matriglycan 缺失或长度异常，引发以肌肉营养不良、脑发育异常和心肌病为特征的蛋白聚糖病 （ dystroglycanopathies ） ，且疾病严重程度与 matriglycan 链长密切相关。BioArt2026-08-26168心肌病
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再延 3 个月，潜在全球首款外泌体细胞疗法 PDUFA 日期更新为 11 月 22 日临床研究此次延期源于 Capricor 在 7 月咨询委员会会议后向 FDA 提交的一份 BLA 修订。 该修订纳入了关键性 III 期 HOPE-3 研究的 24 个月开放标签延伸 （OLE） 数据及额外的稳健性分析，并请求 FDA 基于现有及新增数据，审查一项名为 上肢骨骼肌功能改善 的适应症 —— 这正是 HOPE-3 研究的主要终点。 从心肌病到上肢功能：适应症的关键转向。医麦创新药2026-08-25317心肌病 Capricor Therapeutics Inc
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EV-ICD来了！心源性猝死二级预防治疗新选择临床研究心梗、心肌病患者往往潜藏致命的心律失常风险，突发心慌、胸闷，便有可能诱发心源性猝死。 近日，我院心血管内科副主任、主任医师、医学博士张航带领团队成功开展血管外植入式心律转复除颤器（EV-ICD）植入手术，为一名缺血性心肌病合并室性心动过速患者进行心源性猝死二级预防治疗。 51岁的孙先生（化姓），半年前曾因急性心肌梗死接受冠状动脉支架植入治疗，稳住了病情。南京市第一医院2026-08-25277急性心肌梗死 心源性猝死 心肌病
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拜耳将在2026年欧洲心脏病学会大会上展示心血管、肾脏和二次中风预防项目研发注册政策拜耳公司宣布，将在2026年8月28日至31日在德国慕尼黑举行的欧洲心脏病学会（ESC）大会上展示其心血管、肾脏和二次中风预防项目的11项口头报告。这些报告反映了拜耳致力于研究并支持心脏病、肾脏疾病和中风患者的预防、早期诊断和管理。拜耳的产品组合包括多个创新产品，处于临床前和临床开发的不同阶段，旨在治疗如心力衰竭、心肌病、慢性肾脏病和二次中风预防等疾病。Biospace2026-08-20254缺血性卒中 心力衰竭 心肌病
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Capricor Therapeutics DMD细胞疗法审批前景乐观，股价飙升研发注册政策Capricor Therapeutics在经历FDA顾问委员会会议的挫败后，成功获得提交审批修正案的机会，这为该公司杜氏肌营养不良症（DMD）细胞疗法带来新的希望。尽管顾问委员会以9比3的投票结果反对该细胞疗法deramiocel在治疗与DMD相关的心肌病方面的有效性，但Capricor计划提交修正案，专注于主要终点——上肢功能。FDA表示愿意审查该修正案，其中包括Hope-3试验开放标签扩展期的24个月结果和现有数据的额外分析。Capricor股价在消息公布后大幅上涨，但与顾问委员会投票前的价格相比，仍有一定差距。fierce2026-08-14357Deramiocel 心肌病 Capricor Therapeutics Inc
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本品适用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。
已完成
BE试验
左卡尼汀用于治疗原发性系统性肉碱缺乏症。报道病例中，临床表现包括反复发作的Reye样脑病、低酮症性低血糖症、和/或心肌病。相关症状包括骨骼肌张力减退、肌无力和发育停滞。原发性肉碱缺乏症的诊断要点为患者血清、红细胞和/或组织中卡尼汀水平低，且患者没有原发性脂肪酸或有机酸氧化缺陷。在部分患者，特别是有心肌病的患者中，补充肉碱可迅速缓解疾病的体征和症状。除肉碱外，还应根据患者病情予以支持治疗和其他治疗措施。 左卡尼汀也可用于先天性代谢异常所致的继发性肉碱缺乏症的短期和长期治疗。
进行中
BE试验
左卡尼汀用于治疗原发性系统性肉碱缺乏症。报道病例中，临床表现包括反复发作的Reye样脑病、低酮症性低血糖症、和/或心肌病。相关症状包括骨骼肌张力减退、肌无力和发育停滞。原发性肉碱缺乏症的诊断要点为患者血清、红细胞和/或组织中卡尼汀水平低，且患者没有原发性脂肪酸或有机酸氧化缺陷。在部分患者，特别是有心肌病的患者中，补充肉碱可迅速缓解疾病的体征和症状。除肉碱外，还应根据患者病情予以支持治疗和其他治疗措施。 左卡尼汀也可用于先天性代谢异常所致的继发性肉碱缺乏症的短期和长期治疗。
进行中
BE试验
心肌病研究报告
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.06.01-2026.06.07）摩熵咨询19页15 -
2026年5月全球在研新药月报摩熵咨询35页22 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.11-2026.05.17）摩熵咨询25页2772
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.04-2026.05.10）摩熵咨询20页1935
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2026年4月全球在研新药月报摩熵咨询31页1242 -
新活素量价稳定，外延并购打造全新增长点信达证券股份有限公司5页2303
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2026年2月全球在研新药月报摩熵咨询31页1084
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2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2881
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.01.12-2026.01.18）摩熵咨询23页141
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.12.22-2025.12.28）摩熵咨询28页1721
心肌病-药品研发状态数据概览
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4个
药物发现
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1个
申报临床
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1个
申请上市
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6个
批准上市
心肌病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
心肌病相关靶点
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2023（第三届） 3D细胞培养与类器官研讨会
上海市
2023-05-19
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2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
12838
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2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11