左卡尼汀用于治疗原发性系统性肉碱缺乏症。报道病例中，临床表现包括反复发作的Reye样脑病、低酮症性低血糖症、和/或心肌病。相关症状包括骨骼肌张力减退、肌无力和发育停滞。原发性肉碱缺乏症的诊断要点为患者血清、红细胞和/或组织中卡尼汀水平低，且患者没有原发性脂肪酸或有机酸氧化缺陷。在部分患者，特别是有心肌病的患者中，补充肉碱可迅速缓解疾病的体征和症状。除肉碱外，还应根据患者病情予以支持治疗和其他治疗措施。 左卡尼汀也可用于先天性代谢异常所致的继发性肉碱缺乏症的短期和长期治疗。
左卡尼汀用于治疗原发性系统性肉碱缺乏症。报道病例中，临床表现包括反复发作的Reye样脑病、低酮症性低血糖症、和/或心肌病。相关症状包括骨骼肌张力减退、肌无力和发育停滞。原发性肉碱缺乏症的诊断要点为患者血清、红细胞和/或组织中卡尼汀水平低，且患者没有原发性脂肪酸或有机酸氧化缺陷。在部分患者，特别是有心肌病的患者中，补充肉碱可迅速缓解疾病的体征和症状。除肉碱外，还应根据患者病情予以支持治疗和其他治疗措施。 左卡尼汀也可用于先天性代谢异常所致的继发性肉碱缺乏症的短期和长期治疗。
治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者
药物发现
申报临床
申请上市
批准上市
10745
2026-05-14
12749
2026-05-13
10914
2026-04-28
11794
2026-04-24
11214
2026-04-22
上海市
2023-05-19
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2028-02-17
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2028-01-06
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2027-06-04
2027-05-19
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2027-02-11
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