心肌病资讯动态
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IPS HEART公司获得FDA罕见儿科药物指定，推进肌营养不良症相关心肌病治疗研发注册政策生物制药公司IPS HEART宣布，其诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞替代疗法ISX9-CPC获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科药物指定，用于治疗与肌营养不良症相关的心肌病。该疗法旨在解决肌营养不良症，如杜氏肌营养不良症（DMD），导致的骨骼肌逐渐丧失、严重的心脏纤维化和心肌病引起的过早死亡问题。IPS HEART利用小分子定向分化技术，在临床前模型中生成表达全长肌营养不良蛋白的全新、功能性人类肌肉细胞。公司计划在2027年向FDA提交新药研究申请（IND），并启动针对DMD患者的首次人体临床试验。此外，日本药品医疗器械审批委员会（PMDA）最近批准了全球首个同种异体iPSC衍生的细胞疗法商业授权，包括心力衰竭治疗。IPS HEART首席执行官Rauf Ashraf表示，公司致力于为肌营养不良症等需要新健康肌肉的疾病提供有意义的治疗选择。Biospace2026-08-06443心力衰竭 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 肌肉发育不良
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9:3，FDA否决DMD细胞疗法审批动态2026 年 7 月 29 日，美国 FDA 细胞、组织与基因治疗咨询委员会（ CTGTAC ）召开关键审评会议，针对 Capricor 旗下同种异体细胞疗法 deramiocel 用于杜氏肌营养不良（ DMD ）相关心肌病的上市申请展开投票，最终专家组以 9 票反对、 3 票支持的悬殊结果，认定现有数据不足以证实该疗法疗效，这场持续多轮的监管博弈，核心矛盾集中在 III 期 HOPE-3 临床试验统计方案的版本争议之上。 deramiocel 是一款源自供体遗体心脏球体衍生细胞（ CDC ）的静脉输注疗法，每 3 个月给药一次，企业宣称其可同步修复 DMD 患者心肌与骨骼肌损伤。 整场咨询会全程充斥着统计学层面的激烈对立，企业与监管机构对同一批临床数据得出完全相反的结论，根源在于双方采信了两份截然不同的统计分析计划（ SAP ）。一度医药2026-07-3070Capricor Therapeutics Inc Deramiocel 心肌病
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T细胞免疫疗法的心脏毒性前沿研究嵌合抗原受体T细胞疗法处于个性化癌症治疗的前沿，代表了T细胞免疫疗法的新前沿。 过去15年间，该治疗策略的应用已从单例患者病例报告发展到针对白血病、淋巴瘤或多发性骨髓瘤患者的大规模随机临床试验。 截至目前，已有七种CAR-T疗法获得FDA批准，超过34,000名患者接受了这些治疗。小药说药2026-07-23240多发性骨髓瘤 白血病 淋巴瘤
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SIIC Insights | 心力衰竭药物的临床开发与进展前沿研究本行研主要介绍心力衰竭尤其是以射血分数降低的心衰为核心的流行病学概况、现有用药指导、新药开发方向以及监管审评观点。 受限于篇幅限制，本文重点讨论处于临床阶段的靶点和资产，包括GLP-1受体激动剂和β肌球蛋白激动剂等。 心力衰竭临床用药指导主要采用四联方案。上实资本2026-07-22189心力衰竭 心脏衰竭 IL-6
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出生已决定！JAHA发表深度研究：基因分型决定心肌病的预后前沿研究026年7月17日，《JAHA》发表了一项来自宾夕法尼亚大学医院的回顾性研究，对 105例接受心室消融的心肌病（80例室速、25例室早） 患者进行了 基因型分层分析 ，揭示了基因型特异性和消融预后的关联。 基因分析与不同心律失常有关。 原发性心肌病 多有遗传性，是一类由基因突变导致心肌细胞结构或功能异常的疾病，其临床表现高度异质，从无症状到致死性室性心律失常（VA）和心力衰竭（HF）不等。MedTF医瞰科技2026-07-20122心力衰竭 心肌病
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全球首款外泌体疗法，有望8月获批上市！审批动态7月17日消息，近日全球罕见病治疗领域传来重磅消息：美国 Capricor Therapeutics 公司研发的外泌体疗法 Deramiocel（CAP-1002），凭借亮眼的临床数据冲刺 FDA 审批，有望于8月正式上市，或将成为全球首款外泌体细胞疗法，同时也是首个同步改善杜氏肌营养不良症（DMD）骨骼肌与心肌病变的治疗产品。 杜氏肌营养不良症是一种严重的 X 连锁遗传性罕见病，主要影响男孩，由肌营养不良蛋白缺失引发，特征是进行性肌肉退化，累及骨骼肌、呼吸肌和心肌，最终因心肌病和心力衰竭离世。 目前该病尚无治愈方法，治疗选择十分有限，患者及家庭长期承受沉重负担。干细胞与外泌体2026-07-18147心力衰竭 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 心肌病
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ASO重磅药临床失利，阿斯利康、Ionis股价应声大跌财报业绩2026年7月9日， 阿斯利康与 Ionis 制药联合公布关键临床数据，双方合作的反义寡核苷酸药物依普隆特生（Wainua）针对 ATTR-CM 心肌病的三期试验未达主要终点， 消息一出两家企业美股同步大幅下挫， 阿斯利康跌幅超 6%，Ionis 暴跌近 20% ，资本市场对这款明星核酸药的拓展预期快速降温。 本次 CARDIO-TTRansform 试验规模庞大，入组超 1400 名 ATTR-CM 患者，核心终点为心血管死亡与复发性心血管事件复合指标。 不过分层分析出现分化：未使用稳定剂、仅单药治疗的亚组风险下降 29%，呈现名义上的显著获益；但基线已接受稳定剂治疗的患者，叠加用药无额外临床收益，这也是整体试验未能达标核心原因。触界生物2026-07-10163AstraZeneca PLC 心肌病 TTR
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细胞器的GPS丨线粒体定位工具病毒前沿研究如何高效、稳定地标记细胞器并实现活细胞动态追踪？ 本系列干货将分期介绍工具病毒用于定位各类细胞器及亚细胞结构的方法，主要包括细胞器定位信号的介绍及其应用等，助您轻松实现细胞器可视化。 换言之，看得见细胞器，才能看得清细胞器的功能。汉恒生物2026-07-07311PI3K 心肌病
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首付5000万美元：默克与Versant基金成立心肌病药企交易并购9 月4-5日 CBI生物医药创新博览会 扫码报名。 注： 本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准； 本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。 Merck KGaA 与 Versant Ventures 采用定制化「 build-to-buy deal structure 」交易架构，联合创立 Saturnus Bio。药融圈info2026-07-06346Merck KGaA 心肌病 Versant Ventures
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【独家】全球首个！国产端粒靶向心衰基因药获FDA IND，挺进美国临床审批动态动脉网第一时间获悉， 愈方生物（Juvensis Therapeutics）自主研发的核心产品JV101注射液于近日正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验（IND）批准 ，拟在美国开展针对特发性扩张型心肌病（IDCM）的I期临床试验。 值得注意的是，本次IND申请在FDA 30天标准审评期内未收到任何重大缺陷或临床搁置意见，直接获批启动研究。 心力衰竭是全球重大公共卫生挑战。动脉网-最新2026-06-18428心力衰竭 心脏衰竭 上海愈方生物医药科技有限公司
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本品适用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。
进行中
BE试验
左卡尼汀用于治疗原发性系统性肉碱缺乏症。报道病例中，临床表现包括反复发作的Reye样脑病、低酮症性低血糖症、和/或心肌病。相关症状包括骨骼肌张力减退、肌无力和发育停滞。原发性肉碱缺乏症的诊断要点为患者血清、红细胞和/或组织中卡尼汀水平低，且患者没有原发性脂肪酸或有机酸氧化缺陷。在部分患者，特别是有心肌病的患者中，补充肉碱可迅速缓解疾病的体征和症状。除肉碱外，还应根据患者病情予以支持治疗和其他治疗措施。 左卡尼汀也可用于先天性代谢异常所致的继发性肉碱缺乏症的短期和长期治疗。
进行中
BE试验
左卡尼汀用于治疗原发性系统性肉碱缺乏症。报道病例中，临床表现包括反复发作的Reye样脑病、低酮症性低血糖症、和/或心肌病。相关症状包括骨骼肌张力减退、肌无力和发育停滞。原发性肉碱缺乏症的诊断要点为患者血清、红细胞和/或组织中卡尼汀水平低，且患者没有原发性脂肪酸或有机酸氧化缺陷。在部分患者，特别是有心肌病的患者中，补充肉碱可迅速缓解疾病的体征和症状。除肉碱外，还应根据患者病情予以支持治疗和其他治疗措施。 左卡尼汀也可用于先天性代谢异常所致的继发性肉碱缺乏症的短期和长期治疗。
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BE试验
心肌病研究报告
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.06.01-2026.06.07）摩熵咨询19页14 -
2026年5月全球在研新药月报摩熵咨询35页19 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.11-2026.05.17）摩熵咨询25页2770
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.04-2026.05.10）摩熵咨询20页1933
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2026年4月全球在研新药月报摩熵咨询31页1240 -
新活素量价稳定，外延并购打造全新增长点信达证券股份有限公司5页2303
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2026年2月全球在研新药月报摩熵咨询31页1083
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2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2870
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.01.12-2026.01.18）摩熵咨询23页141
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.12.22-2025.12.28）摩熵咨询28页1721
心肌病-药品研发状态数据概览
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4个
药物发现
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1个
申报临床
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1个
申请上市
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6个
批准上市
心肌病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
心肌病相关靶点
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上海市
2023-05-19
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海外
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2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11