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速递丨昂拓生物ASO新药治疗阿拉杰里综合征的IIT临床试验完成首例患者给药

9月15日,昂拓生物(Arnatar Therapeutics)宣布其ART104药物已于北京时间2025年9月1日在研究者发起的临床试验(IIT)中完成首例患者给药,患者全程无不适。 目前已完成用药后第1次访视,评估未发现任何药物相关副作用,安全性良好。 ART104是一款潜在“first-in-class”反义寡核苷酸(ASO)药物,旨在从遗传致病根源治疗阿拉杰里综合征(ALGS)。

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