苏州，美国加州圣地亚哥，2025年9月 15日 — 昂拓生物（Arnatar Therapeutics），一家专注于研发RNA靶向药物以应对严重且缺乏治疗手段疾病的生物技术公司，今日宣布其ART104药物已于北京时间2025年9月1日在研究者发起的临床试验（IIT）中完成首例患者给药，患者全程无不适。目前已完成用药后第1次访视，评估未发现任何药物相关副作用，安全性良好。ART104是一款全球首创的反义寡核苷酸（ASO）药物，旨在从遗传致病根源治疗阿拉杰里综合征（ALGS）。 该IIT试验由全球公认的ALGS研究与治疗领域专家，复旦大学附属儿科医院王建设教授主持开展。本研究将初步评估ART104在ALGS患者中的安全性、药代/药效学（PK/PD）及有效性。 “ART104完成首例患者给药不仅是昂拓生物的重要里程碑，也是整个ALGS领域的重要进展。” 昂拓生物首席运营官兼药物开发负责人王彦峰博士表示。“通过直接解决Jag1蛋白水平不足的问题，ART104有潜力从根本上改变ALGS患者及其家庭的疾病结果。” 关于ART104：首创的Jag1蛋白增加策略 ART104基于昂拓生物自主研发的ACT-UP1技术，是首款旨在上调Jag1蛋白表达的ASO治疗药物。Jag1单倍不足导致的低Jag1蛋白水平被认为是ALGS的主要致病原因，该病是一种以胆管减少和肝功能障碍为特征的严重多系统疾病。 在临床前研究中，ART104已初现的优势： 在疾病动物模型中显著恢复肝脏胆管发育 在多项毒理研究中表现出良好的耐受性 ART104已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见病药物资格（ODD）和儿科罕见病资格（PRDD），凸显其作为变革性疗法的潜力。ART104致力于改变现有治疗标准，有望成为首个针对ALGS根本致病原因的有效治疗药物，实现从对症治疗到疾病修正治疗的跨越。 昂拓生物是一家临床阶段的生物技术公司，致力于重新定义 RNA 医药的可能性。昂拓生物拥有自主研发的DARGER™ 技术平台，包括优化siRNA 基因沉默技术和首创的寡核苷酸（ASO）上调蛋白表达技术。该双技术平台使 Arnatar 能够开发不同 RNA靶向药物：既可通过 siRNA 静默有害的致病因子，也可以通过上调型 ASO 恢复关键蛋白功能，从而为过去无法治疗的疾病开辟新的治疗途径。公司的研发管线涵盖心血管代谢、肝脏、肾脏以及中枢神经系统疾病，瞄准具有高度未满足医疗需求的领域。Arnatar 由 RNA 治疗领域的领军人物创立，并获得顶级生物技术投资机构的支持，致力于通过创新型RNA 靶向技术，开发并转化为改变生命的、可编程的药物，造福全球患者。
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