近日，健达九州（北京）生物科技有限公司（以下简称"健达九州"）自主研发的化学遗传学精准调控疗法GA002注射液及相关脑实质注射器械，正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验（IND）许可，将于美国开展I/II期临床研究。GA002是继GA001之后，公司第二款实现中美双报并均获批进入临床阶段的基因治疗药物，标志着公司在精准神经调控技术领域的创新成果再次进入国际临床验证阶段。
作为CDMO战略合作伙伴，宜明生物为GA002项目提供以下生产服务项目：涵盖目的基因与血清型质粒的研发与生产（菌种库构建、工艺开发、方法学验证/确认、注册批生产与放行、稳定性研究），以及AAV载体的工艺开发、处方研究、方法学验证/确认、注册批生产与放行、稳定性研究等。在注册申报环节，双方一起完成IND eCTD制作与递交，跟进审评期间的CMC沟通交流与答疑，为项目申报提供从研发生产到资料递交的端到端支持。
新药临床试验（IND）许可是创新药进入国际化开发阶段的关键里程碑。GA002此次获批，表明其"化学遗传学调控+分子载体递送+颅内靶向给药"的原创技术方案，在临床前研究基础与整体开发策略上获得了美国监管机构的认可，获准在美国开展人体临床试验。
癫痫是全球常见的重大神经系统疾病，患者基数庞大，其中约30%为药物难治性癫痫。对于病灶明确的局灶性难治性癫痫患者，现有治疗手段存在明显局限：传统抗癫痫药物难以实现长期有效控制；外科切除手术适应症严格、适用人群有限，且存在损伤正常脑功能的潜在风险。大量患者长期缺乏安全、长效且精准的治疗选择。
GA002是全球首个进入临床验证阶段的基于化学遗传学的难治性局灶性癫痫基因疗法，其作用机制区别于传统治疗手段：通过重组分子载体，将人工设计的抑制性受体精准递送至癫痫病灶内的目标神经元，联合配套小分子配体，即可选择性、可调控地抑制神经元异常放电，实现"病灶定位、细胞靶向、功能可控"的治疗效果，有望覆盖药物及传统手术治疗无效的患者群体，填补巨大的临床空白。
从GA001光遗传学眼科基因疗法，到本次GA002化学遗传学癫痫疗法，两条核心管线相继完成中美双报并双双获批临床，系统验证了健达九州在源头创新、临床前评价、分子载体工艺开发、临床方案设计及国际注册申报等环节的综合能力，也为公司后续神经疾病管线的全球同步开发奠定了可复制的路径基础。
未来，健达九州将持续深耕精准神经调控技术，稳步推进GA002在中美两地的临床试验，加速中国原创脑科学成果的临床转化，为神经系统疾病患者提供全新的治疗选择。
目前，GA002难治性癫痫基因治疗I期临床试验已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，并在北京宣武医院启动。符合入组条件的患者可咨询报名，获得前沿创新疗法的治疗机会。项目咨询热线：戴老师17610295831；宣武医院咨询热线：010-83922345。
关于健达九州
健达九州（北京）生物科技有限公司成立于2022年3月，位于北京市昌平区中关村生命科学园，是一家专注于神经系统疾病基因治疗解决方案的源头创新型生物医药企业。公司围绕重大脑疾病、眼科疾病等方向，依托神经科学、基因工程、分子载体技术、功能性蛋白筛选和疾病模型评价等技术平台，持续开发具有自主知识产权的创新药物，已形成多条具有差异化优势的基因治疗管线。公司研发团队长期深耕脑科学基础研究与转化医学，持续推进从原创发现、药物设计、临床前验证到临床转化的全链条创新。
宜明（北京）生物医药股份有限公司（简称“宜明生物”）成立于2015年，是一家致力于先进治疗药品(ATMP)的技术开发和应用，提供一站式CRDMO整体解决方案的全球化企业。
官网：www.ubrigene.cn
热线：400-077-2366
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