恶性黑素瘤是源于皮肤正常黑素细胞或痣的恶性肿瘤，占全部肿瘤的3%。中国每年新发约8800例，死亡约5000多例，且发病率仍在逐年上升。与欧美人90%的情况发生于皮肤端不同，亚洲人肢端型黑色素瘤约占50%，另有20%~30%原发于黏膜部位。
因为发病部位、种类和机理不同，中国黑色素瘤的治疗与西方国家产生较大差异。中国黑色素瘤人群基因突变率低，容易发生淋巴结及皮下转移等。免疫类靶向药物如PD-1 单抗针对欧美人群的疾病响应率高达40%，而中国黑色素瘤患者的响应率只有17.3%。近年涌现了一些新型黑色素瘤靶向治疗方法，但依然存在至少40%的晚期末线黑色素瘤病人缺乏有效治疗。
KY386注射剂是开悦生命开发的以RNA解旋酶DHX33为靶点的小分子抑制剂药物，2024年10月份启动临床一期试验，于2026年6月完成所有剂量组的入组和安全性分析。该项研究共入组21例患者，其中包含1例标准治疗失败的黑色素瘤患者，该患者于2026年1月21日入组并接受KY386注射液的给药治疗。入组前的病理组织分析显示该患者是DHX33蛋白表达阳性。该患者多线治疗后进展，因为不含有BRAF突变，前线治疗包括卡铂、白蛋白紫杉醇、特瑞普利、艾帕洛利托沃瑞利、达卡巴嗪等药物。多线治疗失败后，肿瘤已经广泛转移至胃、胆囊、盆腔、腹腔等远端器官，其中胃部和胆囊的转移病灶较大，分别为2.8厘米和3.0厘米。
该患者在接受6周的治疗之后，首次肿瘤评估，肿瘤直径整体从5.86厘米缩小至2.29厘米，幅度~61%；在第三次肿瘤评估 （用药后18周），胃部的病灶完全消失，达到了CR；胆囊的肿瘤病灶维持在1厘米左右，目前该患者疾病缓解的时间≥9个月(36周)。
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