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首页 资讯 摩熵视野 临床研究 治疗血友病A，华毅乐健AAV基因疗法Ⅲ期临床正式启动

治疗血友病A，华毅乐健AAV基因疗法Ⅲ期临床正式启动

医麦客医麦客
2025/03/12
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185
GS1191-0445注射液

本次会议汇聚了全国血液病领域权威专家、临床研究团队及企业代表，围绕GS1191-0445注射液在血友病A的Ⅲ期临床试验方案、前期数据及未来推进计划展开深入探讨，标志着这一国产基因疗法向临床终局迈出关键一步。 血友病A是一种X染色体连锁隐性遗传的出血性疾病，主要由于凝血因子VⅢ（FVⅢ）缺乏或功能异常导致。 在中国，男性人群中，血友病A的发病率约为1/5000，按照此发病率估算，中国的血友病A患者人数约为14.4万人。

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