欧洲药品管理局(EMA)要求萨雷普塔和罗氏暂停三项关于 Elevidys 的临床试验,这一决定源于一名美国青少年在接受该疗法后出现急性肝衰竭并死亡。 3 月 31 日,罗氏在致世界杜氏肌营养不良症组织的信中透露,公司已暂停 Elevidys 的 I 期、II 期和 III 期临床试验。 这些试验均旨在研究该基因疗法对杜氏肌营养不良症的治疗效果。
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