5月18日（当地时间）， Applied Therapeutics宣布 其 AKR1B1抑制剂(醛糖还原酶抑制剂)Govorestat 治疗 SORD缺乏症 （山梨醇脱氢酶缺乏症，为腓骨肌萎缩症一种亚型） 的2/3期临床研究（INSPIRE）12个月完整结果及18、24月顶线结果将在2025年周围神经学会（PNS）口头汇报。 INSPIRE研究为旨在评估Govorestat治疗CMT-SORD患者有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照的2/3期临床研究。 56例CMT-SORD患者以2：1的比例随机接受每日一次Govorestat或安慰剂治疗。
2026-06-01
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