北医三院完成渐冻症靶向治疗的全国首针注射。 2025 年 6 月 10 日，北京大学第三医院为 43 岁李女士完成渐冻症靶向治疗全国首针注射，所用药物托夫生注射液是国内首个针对超氧化物歧化酶 1（SOD1）基因突变所致成人渐冻症的疾病修正治疗药物，于 2023 年 4 月和 2024 年 9 月分别获美国 FDA 和中国 NMPA 批准。 我国第一份处方“干细胞”药物于6月正式起航。
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