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锦篮基因 AAV9 治疗婴儿庞贝病临床成果于 NEJM 发表

医麦客医麦客
2025/06/28
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266
GAA 庞贝病 AAV9

在该研究中，4 名婴儿型庞贝病患者接受了 GC301 单次静脉注射 （ 1.2×10¹⁴个载体基因组/kg） 。 其中 1 名患者退出了研究，并随后去世。 在整个观察期间， 未 在任何患者体内检测到抗 GAA 抗体 。

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