8月26日,张江药谷企业正序生物宣布,与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对镰刀型细胞贫血病(SCD)的碱基编辑药物CS-101注射液的研究者发起的临床研究(IIT,Investigator Initiated Trial)成功治愈首位患者,患者在治疗后胎儿血红蛋白(HbF)水平显著且持续上升,镰状血红蛋白(HbS)水平显著且持续降低,治疗后6个月起HbF与HbS比例稳定在6.5:3.5,总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上,治疗后6个月中没有出现血管闭塞危象(VOCs,vaso-occlusive crises),已回归到正常生活中。这是中国首次通过碱基编辑疗法治愈镰刀型细胞贫血病的成功案例。



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