药谷药闻｜中国首例碱基编辑临床治疗镰刀型细胞贫血病获得成功，正序生物CS-101注射液治愈镰刀型细胞贫血病患者

8月26日，张江药谷企业正序生物宣布，与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对镰刀型细胞贫血病（SCD）的碱基编辑药物CS-101注射液的研究者发起的临床研究（IIT，Investigator Initiated Trial）成功治愈首位患者，患者在治疗后胎儿血红蛋白（HbF）水平显著且持续上升，镰状血红蛋白（HbS）水平显著且持续降低，治疗后6个月起HbF与HbS比例稳定在6.5:3.5，总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上，治疗后6个月中没有出现血管闭塞危象（VOCs，vaso-occlusive crises），已回归到正常生活中。这是中国首次通过碱基编辑疗法治愈镰刀型细胞贫血病的成功案例。

中国首例接受碱基编辑治疗（正序生物CS-101注射液）的镰刀型细胞贫血病患者

在治疗后6个月中没有出现血管闭塞危象并已回归正常生活

血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病，常见的主要有β-地中海贫血（β-地贫）和镰刀型细胞贫血病。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因，每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。其中，镰刀型细胞贫血病是由于β-珠蛋白基因突变使红细胞呈镰刀状的遗传性疾病，临床表现为慢性溶血性贫血、再发性疼痛危象、易感染、慢性局部缺血导致器官组织损害等，严重时可危及生命。全球约有3.5%的人口携带镰刀型细胞贫血病突变基因，每年约有30万婴儿出生时患有此病，在非洲、地中海沿岸、中东和东南亚等地区发病率较高。

目前，治疗镰刀型细胞贫血病的常规疗法为药物治疗和输血治疗，这两种对症治疗的方式只能缓解疾病带来的痛苦，不能实现彻底治愈。另外还有一种治愈性治疗策略为造血干细胞移植，传统的异体造血干细胞移植需要等待匹配的供体，在实际情况中常常难以实现；基因编辑疗法可以通过基因编辑技术编辑患者的自体造血干细胞激活HbF表达，患者无需等待，治疗周期短，为疾病的彻底治愈带来曙光。

目前，正序生物CS-101注射液针对β-地贫的Ⅰ期临床试验已经完成，所有患者在治疗后均成功摆脱输血依赖，关键性临床试验（Ⅱ/Ⅲ期临床试验）即将开始。针对镰贫的IIT试验和针对β-地贫的关键性临床试验的全球招募正在同步进行。正序生物将快速推进中国自主原创的基因编辑药物CS-101注射液早日上市，为全球罹患严重疾病的患者带来疗效更好、费用更优的选择。

正序生物（CorrectSequence TherapeuticsTM）是一家专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的生物医药科技公司，孵化自上海科技大学，致力于利用自主知识产权的碱基编辑体系，开发突破性精准疗法，造福人类健康。公司基于以变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）为代表的自主IP碱基编辑系统创建了多种精准疗法，针对遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病等布局了多条管线，首条管线即将进入关键性临床试验（Ⅱ/Ⅲ期临床试验）阶段。

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