这是中国首次通过碱基编辑疗法治愈镰刀型细胞贫血病的成功案例。 中国首例接受碱基编辑治疗（正序生物 CS-101 注射液）的镰刀型细胞贫血病 患者，在治疗后 6 个月中没有出现血管闭塞危象并已回归正常生活。 血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病，常见的主要有β-地中海贫血 （β-地贫） 和镰刀型细胞贫血病。
2026-06-08
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