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X连锁视网膜色素变性基因疗法Ⅱ期临床试验数据积极

医脉通眼科医脉通眼科
2024/12/09
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74
X连锁视网膜色素变性 X连锁视网膜 视网膜色素变性基因疗法

Beacon Therapeutics日前公布了在研基因疗法laru-zova（AGTC-501），在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的Ⅱ期临床试验DAWN中获得的3个月中期安全性和疗效数据。 Beacon Therapeutics 是一家领先的眼科基因治疗公司，旨在挽救和恢复致盲性视网膜疾病患者的视力。 Laru-zova在所有参与者中均具有良好的耐受性，未报告与研究药物相关的治疗伴发不良事件，包括无眼部炎症不良事件。

<END>
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