制药巨头斥资数亿元的基因疗法，III期临床失败

近日，据外媒报道，强生公司（Johnson & Johnson）研发的一款用于治疗一种遗传性视力衰退疾病——X连锁视网膜色素变性（XLRP）的基因疗法，在Ⅲ期临床试验中未能达到主要研究终点。

该疗法名为botaretigene sparoparvovec（简称bota-vec），旨在通过一种经过改造的病毒载体，将正常的RPGR基因递送至视网膜感光细胞中，从而恢复因基因突变而缺失的关键视觉蛋白功能，延缓或阻止患者视力恶化。

此次Ⅲ期试验共纳入95名患者，随机接受低剂量、高剂量治疗或延迟治疗。尽管在主要评估指标——即一年内患者穿越视觉迷宫能力变化方面未表现出统计学意义上的显著改善，但部分次要终点如功能性视力、视网膜电生理反应等方面显示出积极趋势。

安全性方面，所有接受治疗的受试者均报告至少发生一次与治疗相关的不良事件，其中约70%出现眼部炎症，多数为轻度或中度。此外，治疗组中有29人出现了白内障相关问题，而延迟治疗组仅有6人出现类似情况。目前尚无死亡病例报告。

Bota-vec最初由基因治疗生物技术公司MeiraGtx研发。2019年，强生旗下杨森制药（Janssen）与其展开合作，并为此支付了1亿美元首付款。此后，强生又在2021年和2023年分别支付里程碑款项，最终以总计1.3亿美元获得该疗法的全部开发与商业化权利。若该疗法未来成功上市，MeiraGtx仍有资格获得高达2.85亿美元的后续付款。

值得注意的是，XLRP治疗领域此前已有其他药企尝试失败的案例。例如，百健（Biogen）曾在2021年因另一款基因疗法cotoretigene toliparvovec在Ⅱ/Ⅲ期试验中未达主要终点而终止项目。目前，Beacon Therapeutics正开展laru-zova的Ⅱ/Ⅲ期临床试验。该公司表示，其疗法能表达完整的RPGR蛋白全长，具备差异化潜力。2023年底公布的中期数据显示，该疗法在提升低光环境下视力方面表现出初步疗效，且耐受性良好，目前仍在招募受试者中。

E.N.D

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