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皮特-霍普金斯综合征药物试验结果发布

罕见病信息网罕见病信息网
2025/01/27
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霍普金斯 皮特

Neuren Pharmaceuticals 公司前不久公布了 NNZ-2591 治疗皮特-霍普金斯综合征(Pitt Hopkins syndrome ，PTHS)患儿的2期临床试验的初步结果。 临床医生和护理人员观察到，治疗过后用于评估PTHS核心特征的所有4项疗效指标与基线相比均有统计学意义的明显改善。 尽管PTHS严重影响患儿及亲属的生活，但目前尚无获批的治疗方法。

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