GRIN Therapeutics是治疗严重神经发育障碍疗法开发的领导者,该公司前不久公布了Honeycomb试验的额外数据,这是一项正在进行中的全球1b期开放标签试验,评估radiprodil的安全性、耐受性、药代动力学和疗效,radiprodile是一种研究性、选择性和强效N-甲基-D-天冬氨酸受体2B亚型(NR2B或GluN2B)的负变构调节剂,用于治疗功能获得性(GoF)变异的GRIN相关神经发育障碍。 在我们计划启动radiprodil的关键3期试验时,感谢所有患者和家属的奉献精神和参与,对推动这一发展计划起到了重要作用。”。 GRIN Therapeutics计划在2025年初启动一项随机、双盲、安慰剂对照的3期关键试验,该试验将包括两组GRIN1、GRIN2A、GRIN2B或GRIN2D基因中确定为GoF突变的患者,一组招募可计数运动性癫痫发作(CMS)的患者,另一组招募无法计数CMS的患者。
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