6 月 11 日，诺华宣布，其用于治疗 面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)的在研抗体寡核苷酸偶联物(AOC)疗法delpacibart braxlosiran(del-brax)， 在I/II期 FORTITUDE 临床试验生物标志物队列研究中，顺利达成主要终点及关键次要终点。 FSHD 是一种遗传性肌肉疾病，患者面部、肩胛带与上臂肌肉会逐步无力、萎缩。 该病属于常染色体显性遗传病，但约 20%~30% 患者为新发突变，目前已被纳入我国《第二批罕见病目录》。
2026-06-18
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