6 月 11 日， Novartis 公布其针对面肩肱型肌营养不良症（ FSHD ）的在研 AOC 疗法 del-brax ，在 FORTITUDE I/II 期临床试验中取得积极结果。 从目前披露的试验设计来看，该研究属于典型I/II期随机、双盲、安慰剂对照试验，其中确认性生物标志物队列构成核心分析人群。 问题并不在于“是否激活”，而在于“如何激活”。
2026-06-18
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