近年来， RNA 正迅速崛起为全球药物发现领域的重要靶点。 相关研究表明， RNA 并非仅是遗传信息的传递载体，还能够像蛋白质一样折叠成复杂而精巧的三维结构，并与小分子实现 “ 钥匙 — 锁 ” 式的精准识别与结合，进而调控关键生命过程 （如核糖开关） 。 然而， 传统 的靶向 R NA 的小分子药物 研发仍面临周期长、成本高、成功率低等诸多挑战。
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