近日，据国家药监局官网最新公示，Covis Pharma公司等联合申报的5.1类新药阿地溴铵吸入粉雾剂上市申请已获得批准。 公开资料显示， 这是用于慢性阻塞性肺病（COPD）维持治疗的吸入性呼吸系统药物aclidinium bromide（商品名为Eklira），为一种长效毒蕈碱拮抗剂。 据相关数据报道，目前，我国呼吸疾病患者总数过亿， 其中20岁以上的慢阻肺病患者接近1亿人， 20岁及以上哮喘患者约4570万人，儿童和青少年哮喘患者约870万人，每年中国新发肺癌病例约78.1万。

近日，红日药业与华为云计算技术有限公司就全面深化合作举行签约仪式，本次合作，是红日药业在智能化转型道路上的重要一步，也将重塑传统制药行业新质生产力发展方向，为AI大模型在传统医药企业中的应用提供新的参考范式。 随着人工智能技术的迅猛发展，AI大模型在各行各业的应用不断深入，特别是在医疗领域，其潜力愈发凸显。 作为传统制药企业的红日药业与AI大模型的“碰撞”，不仅标志着其在智能化转型道路上的重要一步，也将重塑传统制药行业新质生产力发展方向，为AI大模型在传统医药企业中的应用提供新的参考范式。

2024年10月23日至25日，美国药典学院，马里兰州洛克维尔，美国药政监测协会（ASP）与食品药品监督管理局（FDA）参与的标准化药物基因组学实验室实践（STRIPE）合作社区将举办年度会议和共识研讨会。此次研讨会旨在推动药物基因组学体外诊断和实验室自建检测标准的制定和统一，旨在协调利益相关者的观点，加快个性化医疗实践成为标准护理的步伐。研讨会将讨论利益相关者在药物基因组学中的挑战，包括政策和实施考虑因素，并从临床、经济和监管角度评估证据审查过程，确保药物基因组学测试的公平获取。研讨会将包括关于临床决策支持、临床和实验室挑战、健康公平、教育和研究设计考虑的研讨会，并通过投票确定研讨会结果，以指导共识驱动的标准。此次研讨会的成果可能对个性化医疗的未来产生重大影响，使药物基因组学测试成为医疗保健的组成部分。目标受众包括受药物基因组学测试标准影响的个人和组织，包括行业、学术界、医疗保健、患者倡导者、监管机构、支付方等，从强烈支持者到临床怀疑论者。

Aegle Therapeutics Corp.宣布，其研发的新型细胞外囊泡疗法AGLE-102™在治疗罕见儿童皮肤水疱病DEB的Phase 1/2a临床试验中已对首位患者进行给药。AGLE-102™由Aegle公司专有方法从同种异体干细胞中分离出的细胞外囊泡组成，含有具有抗炎、免疫调节和组织再生特性的活性生物分子。该试验旨在评估AGLE-102™在治疗慢性病变中的安全性和有效性。AGLE-102™还在进行两个Phase 1/2a研究，用于治疗DEB和严重烧伤，此前在烧伤治疗中已取得令人信服的临床结果。

RNAi 技术以其精准调控特定基因的表达，为治疗遗传性疾病、癌症等疾病提供了新的策略。 如何将 siRNA 有效递送至非肝脏组织，是阻碍发掘该疗法在非肝脏组织应用潜力的重要障碍。 结果显示， SORT LNP-siRNA 的基因沉默效果呈剂量依赖性。

加速推动中国罕见病立法。 罕见病患者在各个阶段都面临着众多未被满足的需求，并且目前还缺少稳定和持续的政策支持。 虽然我国已经推出了多项针对罕见病的支持政策，但这些政策缺乏相应的立法作为制度性的保障和支撑。

21年首次中成药湖北集采大联盟、22年第一批中成药全国联盟集采， 22年的这次福建、湖南没有跟标 ；2023年中成药全国范围内联盟采空档，2024年是要启动一批。 近期，传湖南省要联动中成药集采中选结果。 全国中成药集采中选产品供应清单。

鉴于往年医药谈判展望的文章均较长，今年亦长，故在前文做个概要：今年的方案从规则方面来看，较过去两年变化不大，可以说是稳定中又有小幅改进。 随着国家医保局下发《2022年国家医保药品目录调整工作方案》，今年的医保目录调整又要开始了。 从时间节点上来说，独孤九剑的精髓在于“料敌机先”，所以今年的方案发的也更早一些，应该是考虑到疫情及二十大等因素，医保方面想把时间往前提一些，以免因为突发因素影响目录在明年1月1日的执行。

来 源：产前诊断李昳颖。 FSHD是一种罕见且严重的遗传性进行性肌营养不良疾病，发病率仅次于杜氏肌营养不良症(DMD)和脊髓性肌萎缩症(SMA)。 患者面临进行性加重的肌无力和肌萎缩，目前尚无有效治疗手段。

阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease，AD）是老年人中最常见的认知障碍疾病，也就是人们常说的老年痴呆。 据调查，我国60岁以上人口中AD患者约983万人，轻度认知障碍患者约3877万人。 预计到2050年，AD患者人数将增至4000万人。

在血液瘤领域，市场对于TCE双抗的预期已经拉满。 强生对于自家两款TCE双抗的销售额峰值，已经看到了50亿美元。 2024年，TCE双抗在实体瘤领域也迎来了突破。

Accutar Biotechnology公司宣布，其研发的药物AC699获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、雌激素受体1（ESR1）突变的晚期或转移性乳腺癌患者。AC699是一种口服生物利用度高的嵌合降解雌激素受体（ER）α的药物，目前处于1期临床试验阶段。ER阳性/HER2阴性乳腺癌是最常见的乳腺癌亚型（约70%），而ESR1基因突变在接受了内分泌疗法的ER阳性/HER2阴性患者中很常见（20-40%）。AC699在1期临床试验中表现出50%的客观缓解率（ORR），在ASCO 2024年会议上公布。Accutar Biotechnology首席执行官Jie Fan博士表示，FDA对AC699的快速通道指定表明了该药物在治疗这种严重和危及生命的癌症、满足现有疗法未充分解决的未满足医疗需求以及填补这一差距的潜力。FDA的快速通道程序旨在促进新药的开发和审查，以治疗严重疾病并解决重大未满足医疗需求。获得快速通道指定的公司有资格在临床试验期间与FDA进行更频繁的会议和沟通，并在符合相关标准的情况下可能获得加速批准和优先审查。AC

UroGen Pharma Ltd. 宣布其新药申请（NDA）提交成功，针对治疗低级别中风险非肌肉侵袭性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）的实验性药物 UGN-102（米托蒽醌）。该药物采用 UroGen 的专利 RTGel® 技术，是一种基于水凝胶的持续释放药物，旨在通过非手术方式治疗肿瘤。ENVISION 3 期临床试验显示，UGN-102 在三个月内达到 79.6% 的完全缓解率，12 个月持续缓解率为 82.3%。UroGen 预计 FDA 可能于 2025 年初批准该药物，如果 NDA 被接受并给予优先审查。该药物有望为 LG-IR-NMIBC 患者提供一种替代反复手术的治疗选择，改善生活质量并延长无复发间隔。

Monopar Therapeutics宣布获得澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）批准，开始进行其新型放射性药物MNPR-101-Lu的1期临床试验。MNPR-101-Lu结合了治疗性放射性同位素镭-177（Lu-177）和Monopar公司专有的首创人源化单克隆抗体MNPR-101，后者对尿激酶纤溶酶原激活受体（uPAR）具有高度选择性。该1期临床试验将招募患有晚期实体瘤的患者，并将作为目前进行的MNPR-101-Zr成像和剂量学临床试验的治疗后续研究。MNPR-101-Lu的预临床研究结果令人鼓舞，例如在90天疗效研究中，MNPR-101-Lu在单次注射后表现出持久的抗肿瘤效果，肿瘤在研究期间被完全消除。首席执行官Chandler Robinson表示，公司对HREC的批准感到兴奋，并期待尽快启动试验。

Immutep公司宣布，其新型LAG-3免疫疗法IMP761的第一例人体临床试验已成功给药。该抗体旨在通过增强LAG-3的“刹车”功能，恢复免疫系统平衡，治疗多种自身免疫疾病。该研究由荷兰莱顿的世界级研究机构CHDR进行，旨在评估IMP761的安全性、药代动力学和药效学。预计今年年底前将公布初步安全性数据，2025年上半年将公布药代动力学和药效学数据。IMP761在临床前研究中已显示出抑制炎症细胞因子和抗原特异性T细胞介导的免疫反应的有效性。

Aquestive Therapeutics宣布美国FDA批准了一款非注射型肾上腺素设备，用于治疗严重过敏反应，包括过敏性休克。公司同时重申了Anaphylm™（肾上腺素）舌下薄膜的新药申请（NDA）将在2025年第一季度提交给FDA。Anaphylm™是一种口腔肾上腺素产品，处于后期开发阶段，有望成为首个也是唯一一种用于治疗严重过敏反应的口服肾上腺素产品。Aquestive正在进行Anaphylm的口服过敏症挑战研究，预计将在2024年第三季度或第四季度完成。如果获得FDA批准，公司计划在2025年底或2026年第一季度全面推出Anaphylm。

这些发现为脑转移患者制定精准免疫治疗策略提供了新的思路。 肺癌是最常见的恶性肿瘤，其中非小细胞肺癌患者中约20%-40%会发生脑转移，严重影响预后和生活质量。 脑转移的发生机制复杂，涉及基因改变、肿瘤细胞侵袭性、免疫微环境及免疫逃逸等。